Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ascendis Registry Inquiries
- Puhelinnumero: +45 61242484
- Sähköposti: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
|
Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
|
Kokeellinen: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
|
Kokeellinen: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Aikaikkuna: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Aikaikkuna: Throughout trial duration 104 weeks
|
Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Aikaikkuna: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Aikaikkuna: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
|
|
ACH-specific height Z-score
Aikaikkuna: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
|
|
CDC-based height Z-score
Aikaikkuna: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
|
|
Bone safety
Aikaikkuna: Throughout trial duration 104 weeks
|
Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Arm span Z-score
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
|
|
Upper to lower body segment ratio
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
|
Arm span
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
|
|
Interpedicular distance (IDP)
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASND0053
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .