Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ascendis Registry Inquiries
- Numero di telefono: +45 61242484
- Email: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
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Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
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Sperimentale: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
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Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
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Sperimentale: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Lasso di tempo: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Lasso di tempo: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Lasso di tempo: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Lasso di tempo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
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ACH-specific height Z-score
Lasso di tempo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
|
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CDC-based height Z-score
Lasso di tempo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
|
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Bone safety
Lasso di tempo: Throughout trial duration 104 weeks
|
Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
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Arm span Z-score
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
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Upper to lower body segment ratio
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
|
Arm span
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
|
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Interpedicular distance (IDP)
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ASND0053
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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