Tre lægemiddelkombinationsterapi versus konventionel behandling af børn med medfødt binyrehyperplasi
28. maj 2025 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Et åbent, randomiseret, langsigtet klinisk forsøg med Flutamid, Testolacton og reduceret hydrocortisondosis vs. konventionel behandling af børn med medfødt binyrehyperplasi
Denne undersøgelse blev udviklet for at bestemme, om en kombination af fire lægemidler (flutamid, testolactone, reduceret hydrocortisondosis og fludrocortison) kan normalisere vækst hos børn med medfødt binyrehyperplasi.
Undersøgelsen vil tage 60 børn, drenge og piger og opdele dem i 2 grupper baseret på den medicin, der gives. Gruppe et vil modtage den nye kombination af fire lægemidler. Gruppe to vil modtage standardbehandlingen for medfødt binyrehyperplasi (hydrocortison og fludrocortison).
Drengene i gruppe et vil tage medicinen indtil de er 14 år, hvorefter de stopper med at tage kombinationen af fire lægemidler og begynder at modtage standardbehandlingen for medfødt binyrehyperplasi. Piger i gruppe et vil tage kombinationen af fire lægemidler indtil 13-års alderen, hvorefter de stopper og begynder at modtage standardbehandlingen for medfødt binyrehyperplasi plus flutamid. Flutamid vil blive givet til pigerne indtil seks måneder efter deres første menstruation.
Alle børn vil blive fulgt indtil de når deres endelige voksenhøjde. Effektiviteten af behandlingen vil blive bestemt ved at måle patientens voksenhøjde, kropsmasseindeks og knogletæthed.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
For at teste hypotesen om, at regimet med flutamid (et antiandrogen), testolacton eller letrozol (en hæmmer af androgen-til-østrogen-omdannelse) og reduceret hydrocortisondosis kan normalisere væksten og voksen statur hos børn med medfødt binyrehyperplasi, og kan undgå komplikationerne ved suprafysiologisk glukokortikoiddosering, vil 60 børn med denne lidelse blive randomiseret til at modtage enten ovennævnte kur eller konventionel behandling, indtil de er fyldt 13 år hos en pige eller 14 år hos en dreng.
Efter disse aldre vil drenge modtage konventionel behandling, og piger vil modtage konventionel behandling plus flutamid.
Hos piger fortsættes flutamid indtil 6 måneder efter menarche.
Alle børn vil blive fulgt indtil de har nået den endelige voksenhøjde.
De vigtigste resultatmål vil være voksenhøjde, kropsmasseindeks og knogletæthed.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
66
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
Forsøgspersonerne vil være drenge med knogler i alderen 2 til 13 år og piger med knogler i alderen 2 til 11 år med klassisk 21-hydroxylase.
Forsøgspersoner må enten endnu ikke have gennemgået pubertalaktivering af hypothalamus-hypofyse-gonadeaksen, eller, hvis pubertalaktivering har fundet sted, skal de have en LHRH-agonist for at undertrykke sekundær central tidlig pubertet.
Børn med en knoglealder på 1 til 2 år kan tilmelde sig protokollen for optimering af konventionel terapi, men vil ikke blive randomiseret til en undersøgelsesarm, før knoglealderen når 2.
EXKLUSIONSKRITERIER:
Børn, der har samtidige sygdomme, der kræver glukokortikoidbehandling (såsom svær astma), eller som kræver lægemidler, der markant ændrer hydrocortisonmetabolismen (såsom antikonvulsiva), og børn, der ikke kan bringes i rimelig kontrol med konventionel behandling (en usædvanlig hændelse).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Undersøgelsesbehandling
Børn med medfødt binyrehyperplasi (CAH) og knogler i alderen 2-13 år hos drenge og 2-11 år i piger blev randomiseret til at modtage antiandrogen (flutamid 10 mg/kg/dag oralt), aromataseinhibitor (testolactone-20 mg/kg/dag oralt eller letrozole-1,5 mg/m^2 kropsoverfladeområde), lav-dose hydroCorthile eller let eller letrozole-1,5 mg/m^2 kropsoverflade Oreal), lav-dose hydroCortsone (6-8 mg/m^2/dag oralt) og fludrocortison (100-200 mcg/dag, afhængigt af laboratorievaluering, oralt).
Deltagerne modtog fire-lægemiddelregimet indtil 13-årsalderen i pigerne og 14 i drengene og blev derefter skiftet til standardterapi.
Kvindelige deltagere på undersøgelsesmedicin blev fortsat på flutamid, indtil opnåelsen af den endelige voksenhøjde eller to år efter Menarche.
Deltagere, der oplevede tidlig pubertet, modtog GnRH-agonistterapi: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg månedligt intramuskulært eller deslorelin 4 MCG/kg/dag (justeret baseret på vægt og respons) subkutant.
|
Ikke-steroidt anti-androgen, der forhindrer virkningen af androgener ved at blokere receptorsteder i målvæv.
Det kan også producere ændringer i testosteron og østradiol
Aromatasehæmmere virker ved at hæmme virkningen af enzymet aromatase, som omdanner androgener til østrogener ved en proces kaldet aromatisering.
Mineralocorticoid var nødvendig for at erstatte aldosteronmangel.
Patienter vil fortsat modtage en optimal fludrocortison -dosis
Glucocorticoid var nødvendig for at erstatte cortisolmangel.
Nedsat hydrocortisondosis kan normalisere væksten og voksne statur af børn med medfødt binyrehyperplasi
Aromataseinhibitorer fungerer ved at hæmme virkningen af enzymet aromatase, som omdanner androgener til østrogener ved en proces kaldet aromatisering.
|
|
Eksperimentel: Standardbehandling
Børn med medfødt binyrehyperplasi (CAH) og knogler i alderen 2-13 år hos drenge og 2-11 år hos piger modtog standardterapi/konventionel behandling (med hydrocortison og fludrocortison).
Deltagerne modtog hydrocortison ca. 10-15 mg/m^2/dag oralt, ikke over 25 mg/m^2/dag, og fludrocortison 100-200 mcg/dag oralt afhængig af laboratorieevaluering.
Deltagere, der oplevede tidlig pubertet, modtog GnRH-agonistterapi: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg månedligt intramuskulært eller deslorelin 4 MCG/kg/dag (justeret baseret på vægt og respons) subkutant.
|
Mineralocorticoid var nødvendig for at erstatte aldosteronmangel.
Patienter vil fortsat modtage en optimal fludrocortison -dosis
Glucocorticoid var nødvendig for at erstatte cortisolmangel.
Nedsat hydrocortisondosis kan normalisere væksten og voksne statur af børn med medfødt binyrehyperplasi
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Voksenhøjde i forhold til den generelle befolkning
Tidsramme: Fulgt efter opnåelse af voksenhøjde, gennemsnit 11 år fra randomiseringsdatoen
|
Voksenhøjde udtrykt i standardafvigelses score (SDS) enheder i forhold til den generelle befolkning med opnåelse af voksenhøjde defineret som trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
SDS for voksne højde var baseret på National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) Data på 20 år gammel.
|
Fulgt efter opnåelse af voksenhøjde, gennemsnit 11 år fra randomiseringsdatoen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Voksenhøjde i forhold til midt på parentalhøjden
Tidsramme: Fulgt efter opnåelse af voksenhøjde, gennemsnit 11 år fra randomiseringsdatoen
|
Voksenhøjde udtrykt i standardafvigelses score (SDS) enheder i forhold til midt-parentalhøjden for den generelle befolkning.
Voksenhøjde defineres som trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
SDS for voksne højde var baseret på National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) Data på 20 år gammel.
Midt-parentalhøjde blev beregnet baseret på rapporterede forældrehøjder beregnet som (fars højde (CM) + mors højde (CM))/ 2 ± 6,5 (cm).
|
Fulgt efter opnåelse af voksenhøjde, gennemsnit 11 år fra randomiseringsdatoen
|
|
Forudsagt voksenhøjde
Tidsramme: På datoen for randomisering og ved pubertal indtræden (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering)
|
Forudsagt voksenhøjde blev beregnet ved hjælp af knoglens alder ved baselinebesøget eller den første tilgængelige knoglealder ved hjælp af Bayley-Pinneau-metoden.
Forudsagt voksenhøjde blev beregnet som Standard Deviation Score (SDS) enheder i forhold til den generelle befolkning baseret på National Health and Nutrition Examination Survey Data (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) ved 20 år gammel.
Baseline blev defineret som tid til randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
|
På datoen for randomisering og ved pubertal indtræden (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering)
|
|
Forudsagt ændring af voksne højde
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år), pubertal indtræden til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år) og dato for randomisering til det sidste besøg (gennemsnit på 11 år)
|
Ændringer i forudsagt voksenhøjde fra baseline til pubertal indtræden, pubertal begyndelse til det sidste besøg og baseline til det sidste besøg.
Standardafvigelsesscore for voksenhøjde (SDS) var baseret på National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) Data ved 20 år gammel.
Forudsagt voksenhøjde ved baseline blev beregnet ved hjælp af knoglens alder ved baselinebesøget eller den første tilgængelige knoglealder ifølge Bayley-Pinneau-metoden.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år), pubertal indtræden til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år) og dato for randomisering til det sidste besøg (gennemsnit på 11 år)
|
|
Antal årsknoglealder forblev uændret
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Antallet af prepubertal og pubertal år knoglalder forblev uændret.
Baseline-knoglealderen blev beregnet ved hjælp af knoglens alder ved basislinjebesøget eller den første tilgængelige knoglalder ifølge Bayley-Pinneau-metoden.
Ændring i knoglealder fra baseline til pubertal indtræden og pubertal indtræden til det sidste besøg blev målt i år.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Ændringer i kropsmasseindeks (BMI) blev evalueret fra baseline til pubertets begyndelse og pubertets begyndelse til det sidste besøg.
BMI -beregning var baseret på gennemsnittet på tre målinger af tidlige morgenhøjde med stadiometer og vægtmåling ved skala for hver timepunkter.
BMI blev beregnet som Standard Deviation Score (SDS) enheder i forhold til den generelle befolkning baseret på National Health and Nutrition Examination Survey Data (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) ved 20 år gammel.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg var tid til opnåelse af voksenhøjde, defineret som trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: PUBERTAL OFFET BESØG (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra datoen for randomisering)
|
Body Mass Index (BMI) blev beregnet på baggrund af gennemsnittet på tre målinger af tidligt morgenhøjde med stadiometer og vægtmåling ved skala.
BMI blev beregnet som Standard Deviation Score (SDS) enheder i forhold til den generelle befolkning baseret på National Health and Nutrition Examination Survey Data (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) ved 20 år gammel.
Foranstaltninger evalueret ved pubertal begyndelse og ved det sidste besøg.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
PUBERTAL OFFET BESØG (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra datoen for randomisering)
|
|
Gennemsnitlig årlig væksthastighed
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Gennemsnitlig årlig vækst (højde) hastighed, målt som ændring i højde over tid i forhold til befolkningens middelværdi og justeret for alder og køn.
Målt i undersøgelsesperioden fra baselinebesøg ved pubertal startbesøg (besøg, der forekommer cirka hver 6. måned) og fra pubertal begyndelse til voksenhøjde.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Dosis af oral hydrocortison
Tidsramme: På datoen for randomiseringen, pubertal indtræden (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra randomiseringsdatoen)
|
Dosis af oral hydrocortison -deltager tog justeret for kropsoverfladearealet.
Dosis blev registreret ved baseline (første besøg), pubertal begyndelse og ved voksenhøjde (sidste besøg).
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
På datoen for randomiseringen, pubertal indtræden (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra randomiseringsdatoen)
|
|
Gennemsnitlig daglig dosis af oral hydrocortison
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år), pubertal indtræden til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år) og dato for randomisering til det sidste besøg (gennemsnit på 11 år)
|
Gennemsnitlig daglig dosis af oral hydrocortison justeret for kropsoverfladeareal.
Dosis blev målt ved udviklingsperioder og for forskelle mellem køn.
Doser registreret ved hvert besøg, cirka hver 6. måned.
Gennemsnitlig dosis målt fra baseline til pubertal indtræden, fra pubertal begyndelse på besøg i voksenhøjde (sidste besøg) og fra baseline til voksenhøjde.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år), pubertal indtræden til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år) og dato for randomisering til det sidste besøg (gennemsnit på 11 år)
|
|
Procent af besøg med 17-hydroxyprogesteron i det optimale interval (<1.200 ng/dl)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Procentdel af besøg, hvor tidlig morgen (præ-medicin) 17-hydroxyprogesteronmålinger faldt inden for det optimale interval (<1.200 ng/dL) i undersøgelsesperioden fra baseline til pubertal begyndelse og pubertal begyndelse på det sidste besøg, med besøg, der forekommer ca. 6 måned.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Procent af besøg med androstenedion i normal rækkevidde
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Procentdel af besøg, hvor målinger af tidlig morgen (præ-medicin) faldt inden for det normale interval baseret på alder og kønsspecifikke intervaller i undersøgelsesperioden.
Målinger udført fra baseline til pubertal startbesøg og fra pubertal begyndt besøg i voksenhøjde (sidste besøg) med besøg, der forekommer cirka hver 6. måned.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Gennemsnitlig testosteron
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
Gennemsnitlig testosteron baseret på tidlig morgen (præ-medicin) testosteronniveau målt for deltagere ca. hver sjette måned.
Gennemsnitlig testosteron målt fra baseline til pubertal indtræden og fra pubertal startbesøg i voksenhøjde (sidste besøg) efter køn.
Baseline blev defineret som dato for randomisering.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Fra datoen for randomisering til pubertal startbesøg (som i gennemsnit var syv år) og pubertal begyndelse til det sidste besøg (gennemsnittet var 4 år)
|
|
Antal deltagere med begyndelse af den tidlige centrale pubertet
Tidsramme: Målt fra datoen for randomisering til begyndelse af den tidlige centrale pubertet
|
Antal deltagere med begyndelse af den tidlige centrale pubertet, defineret som testikelvolumen ≥ 4 ml hos mænd før 10 år, og brystbruner fase 2 hos kvinder før 9 år.
|
Målt fra datoen for randomisering til begyndelse af den tidlige centrale pubertet
|
|
Gennemsnitsalder ved Menarche
Tidsramme: Fulgt fra datoen for randomisering til indtræden af menarche
|
Gennemsnitsalder hos Menarche (år) kun hos kvindelige deltagere.
|
Fulgt fra datoen for randomisering til indtræden af menarche
|
|
Antal kvindelige deltagere med normal menstruationscyklicitet ved det sidste besøg
Tidsramme: Målt på et tidspunkt ved det sidste besøg, gennemsnittet på 11 år fra randomiseringsdatoen
|
Antal kvindelige deltagere med normal menstruationscyklicitet ved det sidste besøg.
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Målt på et tidspunkt ved det sidste besøg, gennemsnittet på 11 år fra randomiseringsdatoen
|
|
Antal deltagere med insulinresistens baseret på homeostase-modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR)> 2.5
Tidsramme: Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
Antal deltagere med insulinresistens baseret på homeostase-modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR)> 2,5 ved det sidste besøg.
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
|
Gennemsnitlig (median) homeostase-modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR)
Tidsramme: Målt på et tidspunkt ved det sidste besøg, gennemsnittet på 11 år fra randomiseringsdatoen
|
Homeostase-modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR), et mål for insulinresistens, målt som insulin (μu/ml) × glukose (mmol/L) /22.5 ved det sidste besøg.
HOMA-IR-værdi ≤ 2,5 betragtes som normal.
HOMA-RI-værdi> 2,5 betragtes som unormal.
Højere HOMA-IR-værdi indikerer større insulinresistens.
Det sidste besøg var opnåelse af voksen, defineret som højde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Målt på et tidspunkt ved det sidste besøg, gennemsnittet på 11 år fra randomiseringsdatoen
|
|
Antal mandlige deltagere med testikulære binyrenstumorer (SERART)
Tidsramme: PUBERTAL OFFET BESØG (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra datoen for randomisering)
|
Antal mandlige deltagere med testikulære binyrenstumorer (syrlige), målt ved scrotal ultralyd, ved pubertal startbesøg og sidste besøg.
Pubertal indtræden blev defineret som da patienter kom ind i puberteten (Tanner 2 -bryst hos kvinder, testikelstørrelse ≥ 4 ml hos mænd) eller afsluttede terapi med enten aromataseinhibitor og/eller GnRHA (alder 13 år hos piger og 14 år hos drenge).
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
PUBERTAL OFFET BESØG (gennemsnit på syv år fra datoen for randomisering) og ved det sidste besøg (gennemsnit på 11 år fra datoen for randomisering)
|
|
Anterior posterior rygsøjle knoglemineraltæthed (BMD) ved det sidste besøg
Tidsramme: Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
Anterior posterior rygsøjle knoglemineraltæthed (BMD) målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved det sidste besøg.
Den instrumentspecifikke sammenligning (i standardafvigelser) blev foretaget med den gennemsnitlige spids knoglemasse for en normal population, dvs. til den gennemsnitlige knoglemasse af personer i samme alder og køn som patienten.
Sidste besøg defineres som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
|
Femoral hals knoglemineraltæthed (BMD) ved det sidste besøg
Tidsramme: Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
Femoral hals knoglemineraltæthed (BMD) målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved det sidste besøg.
Den instrumentspecifikke sammenligning (i standardafvigelser) blev foretaget med den gennemsnitlige spids knoglemasse for en normal population, dvs. til den gennemsnitlige knoglemasse af personer i samme alder og køn som patienten.
Det sidste besøg blev defineret som opnåelse af voksenhøjde med trinvis vækst <1,5 cm over 12 måneder.
|
Sidste besøg, gennemsnitligt 11 år fra datoen for randomisering
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Deborah P Merke, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. juni 1995
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. april 2024
Studieafslutning (Faktiske)
1. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. november 1999
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. november 1999
Først opslået (Anslået)
4. november 1999
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. maj 2025
Sidst verificeret
8. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sygdomme
- Sygdomme i det endokrine system
- Patologiske processer
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Gonadale lidelser
- Medfødte abnormiteter
- Binyresygdomme
- Forstyrrelser i seksuel udvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Steroid metabolisme, medfødte fejl
- Hyperplasi
- Adrenal hyperplasi, medfødt
- Adrenogenital syndrom
- Binyrebark hyperfunktion
- Antineoplastiske midler
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-inflammatoriske midler
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Enzymhæmmere
- Steroidsyntesehæmmere
- Hormonantagonister
- Østrogenantagonister
- Aromatasehæmmere
- Androgen-antagonister
- Letrozol
- Hydrocortison
- Fludrocortison
- Flutamid
- Testolacton
Andre undersøgelses-id-numre
- 960033
- 96-CH-0033
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Data bruges til sekundære analyser.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .