Terapia de combinación de tres fármacos versus tratamiento convencional de niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Un ensayo clínico abierto, aleatorizado y a largo plazo de flutamida, testolactona y dosis reducida de hidrocortisona frente al tratamiento convencional de niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Este estudio se desarrolló para determinar si una combinación de cuatro fármacos (flutamida, testolactona, dosis reducida de hidrocortisona y fludrocortisona) puede normalizar el crecimiento en niños con hiperplasia suprarrenal congénita.
El estudio tomará a 60 niños, niños y niñas, y los dividirá en 2 grupos según los medicamentos administrados. El grupo uno recibirá la nueva combinación de cuatro medicamentos. El grupo dos recibirá el tratamiento estándar para la hiperplasia suprarrenal congénita (hidrocortisona y fludrocortisona).
Los niños del grupo uno tomarán el medicamento hasta los 14 años, momento en el que dejarán de tomar la combinación de cuatro medicamentos y comenzarán a recibir el tratamiento estándar para la hiperplasia suprarrenal congénita. Las niñas del grupo uno tomarán la combinación de cuatro medicamentos hasta los 13 años, momento en el que dejarán de recibir el tratamiento estándar para la hiperplasia suprarrenal congénita más flutamida. Se administrará flutamida a las niñas hasta seis meses después de su primer período menstrual.
Todos los niños serán seguidos hasta que alcancen su estatura adulta final. La eficacia del tratamiento se determinará midiendo la altura adulta, el índice de masa corporal y la densidad ósea del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los sujetos serán niños con edades óseas de 2 a 13 años y niñas con edades óseas de 2 a 11 años con 21-hidroxilasa clásica.
Los sujetos aún no deben haber experimentado la activación puberal del eje hipotálamo-pituitario-gonadal o, si se ha producido la activación puberal, deben recibir un agonista de la LHRH para suprimir la pubertad precoz central secundaria.
Los niños con una edad ósea de 1 a 2 años pueden inscribirse en el protocolo para la optimización de la terapia convencional, pero no serán aleatorizados a un grupo de estudio hasta que la edad ósea alcance los 2 años.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Niños que tienen enfermedades concurrentes que requieren tratamiento con glucocorticoides (como asma grave) o medicamentos que alteran notablemente el metabolismo de la hidrocortisona (como anticonvulsivos) y niños que no pueden lograr un control razonable con el tratamiento convencional (una ocurrencia inusual).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Investigación 1
niños/flutamida, letrozol y dosis reducida de hidrocortisona o tratamiento convencional (con hidrocortisona y fludrocortisona) hasta los 14 años
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Antiandrógeno no esteroideo que previene la acción de los andrógenos al bloquear los sitios receptores en el tejido diana.
También puede producir cambios en la testosterona y el estradiol.
la dosis reducida de hidrocortisona puede normalizar el crecimiento y la estatura adulta de los niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Dado que se reducirá la dosis de hidrocortisona, algunos pacientes pueden desarrollar síntomas o signos de insuficiencia suprarrenal.
Los pacientes seguirán recibiendo una dosis óptima de fludrocortisona
Los inhibidores de la aromatasa funcionan al inhibir la acción de la enzima aromatasa, que convierte los andrógenos en estrógenos mediante un proceso llamado aromatización.
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Experimental: Investigación 2
niñas/flutamida, letrozol y dosis reducida de hidrocortisona, el letrozol se suspenderá a los 13 años. y continuar con flutamida hasta 2 años después de la menarquia o cuando se alcance la estatura final, lo que ocurra primero
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Antiandrógeno no esteroideo que previene la acción de los andrógenos al bloquear los sitios receptores en el tejido diana.
También puede producir cambios en la testosterona y el estradiol.
la dosis reducida de hidrocortisona puede normalizar el crecimiento y la estatura adulta de los niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Los inhibidores de la aromatasa funcionan al inhibir la acción de la enzima aromatasa, que convierte los andrógenos en estrógenos mediante un proceso llamado aromatización.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Altura adulta
Periodo de tiempo: a los 13 para los chicos; 14 para niñas
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La variable de resultado primaria es la estatura adulta, que se expresará en unidades SD en relación con la población normal.
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a los 13 para los chicos; 14 para niñas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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niveles hormonales (plasma, orina)
Periodo de tiempo: en la conclusión y el análisis del estudio
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niveles hormonales
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en la conclusión y el análisis del estudio
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Altura prevista de adulto (Bayley-Pinneau)
Periodo de tiempo: en la conclusión y el análisis del estudio
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altura adulta
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en la conclusión y el análisis del estudio
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Velocidad del peso (unidades SD)
Periodo de tiempo: en la conclusión y el análisis del estudio
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índice de masa corporal y densidad ósea
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en la conclusión y el análisis del estudio
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Velocidad de crecimiento (unidades SD)
Periodo de tiempo: en la conclusión y el análisis del estudio
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estatura adulta, índice de masa corporal y densidad ósea
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en la conclusión y el análisis del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Deborah P Merke, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Urban MD, Lee PA, Migeon CJ. Adult height and fertility in men with congenital virilizing adrenal hyperplasia. N Engl J Med. 1978 Dec 21;299(25):1392-6. doi: 10.1056/NEJM197812212992505.
- New MI, Gertner JM, Speiser PW, del Balzo P. Growth and final height in classical and nonclassical 21-hydroxylase deficiency. Acta Paediatr Jpn. 1988;30 Suppl:79-88. No abstract available.
- Klingensmith GJ, Garcia SC, Jones HW, Migeon CJ, Blizzard RM. Glucocorticoid treatment of girls with congenital adrenal hyperplasia: effects on height, sexual maturation, and fertility. J Pediatr. 1977 Jun;90(6):996-1004. doi: 10.1016/s0022-3476(77)80581-7.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Antagonistas de hormonas
- Inhibidores de la aromatasa
- Inhibidores de la síntesis de esteroides
- Antagonistas de estrógeno
- Antagonistas de andrógenos
- Letrozol
- Hidrocortisona
- Flutamida
- Fludrocortisona
Otros números de identificación del estudio
- 960033
- 96-CH-0033
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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