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Kombinationstherapie mit drei Medikamenten im Vergleich zur konventionellen Behandlung von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie

28. Mai 2025 aktualisiert von: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Eine offene, randomisierte, klinische Langzeitstudie zu Flutamid, Testolacton und reduzierter Hydrocortison-Dosis im Vergleich zur konventionellen Behandlung von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Diese Studie wurde entwickelt, um festzustellen, ob eine Kombination von vier Medikamenten (Flutamid, Testolacton, reduzierte Hydrocortison-Dosis und Fludrocortison) das Wachstum bei Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie normalisieren kann.

Die Studie wird 60 Kinder, Jungen und Mädchen, aufnehmen und sie basierend auf den verabreichten Medikamenten in zwei Gruppen einteilen. Gruppe eins erhält die neue Kombination aus vier Wirkstoffen. Gruppe zwei erhält die Standardbehandlung für angeborene Nebennierenhyperplasie (Hydrocortison und Fludrocortison).

Die Jungen in Gruppe eins nehmen das Medikament bis zum Alter von 14 Jahren ein. Zu diesem Zeitpunkt beenden sie die Einnahme der Kombination aus vier Medikamenten und beginnen mit der Standardbehandlung der angeborenen Nebennierenhyperplasie. Mädchen in Gruppe eins nehmen die Kombination aus vier Medikamenten bis zum Alter von 13 Jahren ein, zu diesem Zeitpunkt hören sie auf und erhalten die Standardbehandlung für angeborene Nebennierenhyperplasie plus Flutamid. Flutamid wird den Mädchen bis sechs Monate nach ihrer ersten Monatsblutung verabreicht.

Alle Kinder werden begleitet, bis sie ihre endgültige Erwachsenengröße erreicht haben. Die Wirksamkeit der Behandlung wird durch Messung der Erwachsenengröße, des Body-Mass-Index und der Knochendichte des Patienten bestimmt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Um die Hypothese zu testen, dass die Behandlung mit Flutamid (einem Antiandrogen), Testolacton oder Letrozol (einem Inhibitor der Androgen-zu-Östrogen-Umwandlung) und einer reduzierten Hydrocortison-Dosis das Wachstum und die Erwachsenengröße von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie normalisieren und vermeiden kann der Komplikationen der supraphysiologischen Glukokortikoid-Dosierung werden 60 Kinder mit dieser Erkrankung randomisiert, um entweder das oben genannte Regime oder eine konventionelle Behandlung zu erhalten, bis sie das 13. Lebensjahr bei einem Mädchen oder das 14. Lebensjahr bei einem Jungen erreicht haben. Nach diesem Alter erhalten Jungen die konventionelle Behandlung und Mädchen erhalten eine konventionelle Behandlung plus Flutamid. Bei Mädchen wird Flutamid bis 6 Monate nach der Menarche fortgesetzt. Alle Kinder werden begleitet, bis sie die endgültige Erwachsenengröße erreicht haben. Die wichtigsten Ergebnismaße sind die Erwachsenengröße, der Body-Mass-Index und die Knochendichte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Die Probanden werden Jungen mit einem Knochenalter von 2 bis 13 Jahren und Mädchen mit einem Knochenalter von 2 bis 11 Jahren mit klassischer 21-Hydroxylase sein.

Die Probanden dürfen sich entweder noch keiner pubertären Aktivierung der Hypothalamus-Hypophysen-Gonaden-Achse unterzogen haben oder, falls eine pubertäre Aktivierung stattgefunden hat, müssen einen LHRH-Agonisten erhalten, um die sekundäre zentrale vorzeitige Pubertät zu unterdrücken.

Kinder mit einem Knochenalter von 1 bis 2 Jahren können in das Protokoll zur Optimierung der konventionellen Therapie aufgenommen werden, werden aber erst mit einem Knochenalter von 2 Jahren in einen Studienarm randomisiert.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Kinder mit Begleiterkrankungen, die eine Behandlung mit Glukokortikoiden erfordern (z. B. schweres Asthma) oder die Arzneimittel benötigen, die den Hydrokortisonstoffwechsel deutlich verändern (z. B. Antikonvulsiva), und Kinder, die mit herkömmlicher Behandlung nicht ausreichend unter Kontrolle gebracht werden können (ein ungewöhnliches Ereignis).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Untersuchungstherapie
Children with congenital adrenal hyperplasia (CAH) and bone ages of 2-13 years in boys and 2-11 years in girls were randomized to receive antiandrogen (flutamide 10mg/kg/day orally), aromatase inhibitor (testolactone - 20mg/ kg/day orally OR letrozole - 1.5mg/m^2 body surface area orally), low-dose hydrocortisone (6-8 mg/m^2/Tag oral) und Fludrocortison (100-200 mcg/Tag, abhängig von der Laborbewertung mündlich). Die Teilnehmer erhielten das Vier-Drogen-Regime bis zum Alter von 13 Jahren bei den Mädchen und 14 in den Jungen und wurden dann zur Standardtherapie umgestellt. Weibliche Teilnehmer an Untersuchungsdrogen wurden bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenenhöhen oder zwei Jahre nach der Menarche auf Flutamid fortgesetzt. Teilnehmer, die eine frühzeitige Pubertät erlebten, erhielten eine GnRH-Agonisten-Therapie: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg monatlich intramuskulär oder deslorelin 4 mcg/kg/Tag (angepasst an der Basis von Gewicht und Reaktion) subkutan.
Arzneimittel: Flutamid
Nichtsteroidales Antiandrogen, das die Wirkung von Androgenen verhindert, indem es Rezeptorstellen im Zielgewebe blockiert. Es kann auch Veränderungen bei Testosteron und Estradiol hervorrufen
Arzneimittel: Letrozol
Aromatasehemmer wirken, indem sie die Wirkung des Enzyms Aromatase hemmen, das Androgene durch einen als Aromatisierung bezeichneten Prozess in Östrogene umwandelt.
Arzneimittel: Fludrocortison
Mineralocorticoid benötigt, um den Aldosteronmangel zu ersetzen. Die Patienten erhalten weiterhin eine optimale Fludrocortison -Dosis
Arzneimittel: Hydrocortison
Glukokortikoid benötigt, um einen Cortisolmangel zu ersetzen. Eine verringerte Hydrocortisondosis könnte das Wachstum und die Erwachsenenstatur von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie normalisieren
Arzneimittel: Testolacton
Aromatase -Inhibitoren arbeiten, indem sie die Wirkung der Enzymaromatase hemmt, die Androgene durch einen Prozess, der als Aromatisierung bezeichnet wird, in Östrogene umwandelt.
Experimental: Standardtherapie
Kinder mit angeborener Nebennierenhyperplasie (CAH) und Knochenalter von 2 bis 13 Jahren bei Jungen und 2-11 Jahren bei Mädchen erhielten eine Standard-Therapie/konventionelle Behandlung (mit Hydrocortison und Fludrocortison). Die Teilnehmer erhielten mündlich ca. 10-15 mg/m^2/Tag oral, nicht mehr als 25 mg/m^2/Tag, und Fludrocortison 100-200 mcg/Tag oral, abhängig von der Laborbewertung. Teilnehmer, die eine frühzeitige Pubertät erlebten, erhielten eine GnRH-Agonisten-Therapie: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg monatlich intramuskulär oder deslorelin 4 mcg/kg/Tag (angepasst an der Basis von Gewicht und Reaktion) subkutan.
Arzneimittel: Fludrocortison
Mineralocorticoid benötigt, um den Aldosteronmangel zu ersetzen. Die Patienten erhalten weiterhin eine optimale Fludrocortison -Dosis
Arzneimittel: Hydrocortison
Glukokortikoid benötigt, um einen Cortisolmangel zu ersetzen. Eine verringerte Hydrocortisondosis könnte das Wachstum und die Erwachsenenstatur von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie normalisieren

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erwachsenenhöhe im Vergleich zur allgemeinen Bevölkerung
Zeitfenster: Gefolgt zur Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Erwachsenenhöhe, die in den Einheiten der Standardabweichung (SDS) im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung ausgedrückt werden, wobei die Höhe der Erwachsenenhöhe als inkrementelles Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert ist. Die SDS der Erwachsenenhöhe basierte auf den Daten der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchung (Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention, National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren.
Gefolgt zur Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erwachsenenhöhe im Vergleich zur Höhe der mittleren Eltern
Zeitfenster: Gefolgt zur Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Erwachsenenhöhe, die in den Einheiten des Standardabweichungswerts (SDS) im Verhältnis zur MID-Parental-Höhe für die allgemeine Bevölkerung ausgedrückt werden. Die Höhe der Erwachsenen wird als inkrementelles Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert. Die SDS der Erwachsenenhöhe basierte auf den Daten der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchung (Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention, National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren. Die mittlere Elternhöhe wurde basierend auf gemeldeten elterlichen Höhen berechnet, die als (Vatershöhe (cm) + Muttergröße (cm))/ 2 ± 6,5 (cm) berechnet wurden.
Gefolgt zur Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Vorhergesagte Erwachsenenhöhe
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt der Randomisierung und zu Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Die vorhergesagte Höhe der Erwachsenen wurde unter Verwendung der Bayley-Pinneau-Methode unter Verwendung des Knochenalters beim Grundlinienbesuch oder beim ersten verfügbaren Knochenalter berechnet. Die prognostizierte Höhe der Erwachsenenhöhe wurde als Standardeinheiten (Standardabweichung) in Bezug auf die Allgemeinbevölkerung berechnet, basierend auf den Daten der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchung (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren. Die Grundlinie wurde als Zeitpunkt der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten.
Zum Zeitpunkt der Randomisierung und zu Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Vorhergesagte Änderung der Höhe der Erwachsenenhöhe
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre), der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (Durchschnitt 4 Jahre) und Datum der Randomisierung bis zum letzten Besuch (Durchschnitt von 11 Jahren)
Änderungen in der Höhe der Erwachsenenhöhe von Grundlinien zum Beginn des Pubertäts, Beginn des Pubertäts bis zum endgültigen Besuch und Grundlinie bis zum letzten Besuch. Die Standardabweichung (SDS) für Erwachsenenhöhe basierte auf den Daten zur Kontrolle der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchungen (Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten, National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren. Die vorhergesagte Höhe der Erwachsenen zu Studienbeginn wurde unter Verwendung des Knochenalters beim Basisbesuch oder dem ersten verfügbaren Knochenalter gemäß der Bayley-Pinneau-Methode berechnet. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre), der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (Durchschnitt 4 Jahre) und Datum der Randomisierung bis zum letzten Besuch (Durchschnitt von 11 Jahren)
Die Anzahl der Jahre des Knochenalters blieb unverändert
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Die Anzahl der präpubertären und pubertären Jahre blieb das Knochenalter unverändert. Das Baseline-Knochenalter wurde unter Verwendung des Knochenalters beim Basisbesuch oder dem ersten verfügbaren Knochenalter gemäß der Bayley-Pinneau-Methode berechnet. Die Veränderung des Knochenalters von der Grundlinie zum Pubertätsbeginn und der Beginn des Pubertäts zum letzten Besuch wurde in Jahren gemessen. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Änderung des Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Änderungen des Body Mass Index (BMI) wurden von Ausgangswert zu Beginn der Pubertät und Beginn der Pubertät bis zum letzten Besuch bewertet. Die BMI -Berechnung basierte auf dem Durchschnitt von drei frühen Morgenhöhenmessungen durch Stadiometer und Gewichtsmessung nach Maßstab für jede Zeitpunkte. Der BMI wurde als SDS -Einheiten (Standardabweichung) in Bezug auf die allgemeine Bevölkerung berechnet, die auf den Daten der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchung (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren (Centers for Disease Control and Prevention), berechnet wurden. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch war Zeit bei der Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe, definiert als inkrementelles Wachstum <1,5 cm über 12 Monate.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: Pubertätsbeginn Besuch (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung) und bei letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Der Body Mass Index (BMI) wurde basierend auf dem Durchschnitt von drei frühen Morgenhöhenmessungen durch Stadiometer und Gewichtsmessung nach Maßstab berechnet. Der BMI wurde als SDS -Einheiten (Standardabweichung) in Bezug auf die allgemeine Bevölkerung berechnet, die auf den Daten der nationalen Gesundheits- und Ernährungsuntersuchung (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) mit 20 Jahren (Centers for Disease Control and Prevention), berechnet wurden. Beim Pubertätsbeginn und beim letzten Besuch bewertet. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Pubertätsbeginn Besuch (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung) und bei letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Durchschnittliche jährliche Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Durchschnittliche jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (Höhe), gemessen als Änderung der Höhe im Vergleich zum Bevölkerungsmittelwert und angepasst an Alter und Geschlecht. Gemessen während des Untersuchungszeitraums vom Ausgangsbesuch bis zum Besuch des Pubertätsbeginns (Besuche, die ungefähr alle 6 Monate auftreten) und von pubertären Beginn bis zur Höhe der Erwachsenen. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Dosis oraler Hydrocortison
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt der Randomisierung, des pubertären Beginns (durchschnittlich sieben Jahre nach der Randomisierung) und zum letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Die Dosis des oralen Hydrocortison -Teilnehmers wurde für die Körperoberfläche angepasst. Die Dosis wurde zu Studienbeginn (erster Besuch), den pubertären Beginn und bei Erwachsenenhöhe (endgültiger Besuch) aufgezeichnet. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Zum Zeitpunkt der Randomisierung, des pubertären Beginns (durchschnittlich sieben Jahre nach der Randomisierung) und zum letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Durchschnittliche tägliche Dosis oraler Hydrocortison
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre), der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (Durchschnitt 4 Jahre) und Datum der Randomisierung bis zum letzten Besuch (Durchschnitt von 11 Jahren)
Durchschnittliche tägliche Dosis oraler Hydrocortison, die für die Körperoberfläche eingestellt sind. Die Dosis wurde anhand der Entwicklungsperioden und an Unterschieden zwischen Geschlechtern gemessen. Dosen, die bei jedem Besuch, ungefähr alle 6 Monate, aufgezeichnet wurden. Die durchschnittliche Dosis von Grundlinie bis Pubertätsbeginn, von dem pubertären Beginn bis hin zur Höhe der Erwachsenen (endgültiger Besuch) und von der Grundlinie bis zur Höhe der Erwachsenen. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Beginn des Pubertäts (durchschnittlich sieben Jahre), der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (Durchschnitt 4 Jahre) und Datum der Randomisierung bis zum letzten Besuch (Durchschnitt von 11 Jahren)
Prozent der Besuche mit 17-Hydroxyprogesteron im optimalen Bereich (<1.200 ng/dl)
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Prozentsatz der Besuche, bei denen die Messungen am frühen Morgen (Vormedikation) 17-Hydroxyprogesteron-Messungen innerhalb des optimalen Bereichs (<1.200 ng/dl) während des Untersuchungszeitraums von Ausgangswert bis Pubertätsbeginn und Beginn des Pubertäts bis hin zum letzten Besuch fielen, wobei die Besuche etwa alle 6 Monate auftraten. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Prozent der Besuche mit Androstenedion im normalen Bereich
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Der Prozentsatz der Besuche, bei denen der frühe Morgen (Vormedikation) Androstenedion-Messungen im Normalbereich fiel, basierend auf Alter und geschlechtsspezifischen Bereichen während des Untersuchungszeitraums. Messungen von der Basislinie bis zum Beginn des Pubertäts und vom Beginn des Pubertäts bis zur Höhe der Erwachsenen (endgültiger Besuch), wobei Besuche etwa alle 6 Monate auftreten. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Durchschnittlicher Testosteron
Zeitfenster: Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Durchschnittlicher Testosteron basierend auf dem Testosteronspiegel am frühen Morgen (Vormedikation), gemessen für die Teilnehmer ungefähr alle sechs Monate. Durchschnittliches Testosteron, gemessen vom Ausgangswert bis zum pubertären Beginn und vom Beginn des Pubertäts zu einem Besuch der Erwachsenenhöhe (endgültiger Besuch) nach Sex. Die Grundlinie wurde als Datum der Randomisierung definiert. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Ab dem Datum der Randomisierung bis zum pubertären Beginn (durchschnittlich sieben Jahre) und der Beginn des Pubertäts bis zum letzten Besuch (durchschnittlich 4 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit Beginn der frühen zentralen Pubertät
Zeitfenster: Gemessen vom Datum der Randomisierung bis zum Einsetzen der frühen zentralen Pubertät
Anzahl der Teilnehmer mit Beginn der frühen zentralen Pubertät, definiert als Hodenvolumen ≥ 4 ml bei Männern vor dem 10. Lebensjahr und Brust -Tanner -Stufe 2 bei Frauen vor dem 9. Lebensjahr.
Gemessen vom Datum der Randomisierung bis zum Einsetzen der frühen zentralen Pubertät
Durchschnittsalter bei Menarche
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Einsetzen der Menarche gefolgt
Durchschnittsalter bei Menarche (Jahre) nur bei weiblichen Teilnehmern.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Einsetzen der Menarche gefolgt
Anzahl der weiblichen Teilnehmer mit normaler Menstruationszyklizität beim letzten Besuch
Zeitfenster: Zu einem Zeitpunkt beim letzten Besuch gemessen, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Anzahl der weiblichen Teilnehmer mit normaler Menstruationszyklizität beim letzten Besuch. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Zu einem Zeitpunkt beim letzten Besuch gemessen, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Anzahl der Teilnehmer mit Insulinresistenz basierend auf der Bewertung des Insulinresistenzmodells (HOMA-IR)> 2,5
Zeitfenster: Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Anzahl der Teilnehmer mit Insulinresistenz basierend auf der Bewertung des Insulinresistenzmodells (HOMA-IR)> 2,5 beim letzten Besuch. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Durchschnittliche (mittlere) Homöostase-Modellbewertung der Insulinresistenz (HOMA-IR)
Zeitfenster: Zu einem Zeitpunkt beim letzten Besuch gemessen, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Homöostase-Modellbewertung der Insulinresistenz (HOMA-IR), ein Maß für die Insulinresistenz, gemessen als Insulin (μU/ml) × Glucose (mmol/l)/22,5 beim letzten Besuch. HOMA-IR-Wert ≤ 2,5 wird als normal angesehen. HOMA-RI-Wert> 2,5 gilt als abnormal. Ein höherer HOMA-IR-Wert zeigt eine höhere Insulinresistenz an. Der endgültige Besuch war die Erreichung des Erwachsenen, das als Höhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert wurde.
Zu einem Zeitpunkt beim letzten Besuch gemessen, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Anzahl der männlichen Teilnehmer mit testikulären Nebennierenruhe (Tart)
Zeitfenster: Pubertätsbeginn Besuch (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung) und bei letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Anzahl der männlichen Teilnehmer mit testikulären Nebennierenruhe Tumoren (TART), gemessen mit skrotaler Ultraschall, bei pubertären Besuch und endgültigem Besuch. Der pubertäre Beginn wurde definiert, als dass Patienten die Pubertät (Tanner 2 Brust bei Frauen, Hodengröße ≥ 4 ml bei Männern) oder eine Therapie mit Aromatasehemmer und/oder GnRHA (Alter von 13 Jahren bei Mädchen und 14 Jahren bei Jungen) abgeschlossen hatten. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Pubertätsbeginn Besuch (durchschnittlich sieben Jahre ab dem Datum der Randomisierung) und bei letzten Besuch (durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung)
Vordere hintere Wirbelsäulenknochenmineraldichte (BMD) beim letzten Besuch
Zeitfenster: Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Vordere posteriore Wirbelsäule-Knochenmineraldichte (BMD), gemessen durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA) beim letzten Besuch. Die instrumentspezifischen Vergleiche (in Standardabweichungen) wurden an die durchschnittliche Spitzenknochenmasse einer normalen Bevölkerung hergestellt, d. H. Zu der durchschnittlichen Knochenmasse von Personen mit gleichem Alter und Geschlecht wie der Patient. Der endgültige Besuch ist definiert als die Erreichung der Höhe der Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate.
Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Femoral Halsknochenmineraldichte (BMD) beim letzten Besuch
Zeitfenster: Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung
Die Mineraldichte (BMD) der Oberschenkelhalsknochen, gemessen durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA) beim letzten Besuch. Die instrumentspezifischen Vergleiche (in Standardabweichungen) wurden an die durchschnittliche Spitzenknochenmasse einer normalen Bevölkerung hergestellt, d. H. Zu der durchschnittlichen Knochenmasse von Personen mit gleichem Alter und Geschlecht wie der Patient. Der endgültige Besuch wurde als Erreichung von Erwachsenenhöhe mit inkrementellem Wachstum <1,5 cm über 12 Monate definiert.
Abschließender Besuch, durchschnittlich 11 Jahre ab dem Datum der Randomisierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Ermittler

  • Hauptermittler: Deborah P Merke, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juni 1995

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 1999

Zuerst gepostet (Geschätzt)

4. November 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

8. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 960033
  • 96-CH-0033

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Daten werden für Sekundäranalysen verwendet.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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