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三种药物联合治疗与常规治疗儿童先天性肾上腺皮质增生症的比较

先天性肾上腺增生症儿童的氟他胺、睾内酯和减量氢化可的松剂量对比常规治疗的开放、随机、长期临床试验

本研究旨在确定四种药物(氟他胺、睾内酯、减少氢化可的松剂量和氟氢可的松)的组合是否可以使先天性肾上腺增生儿童的生长正常化。

该研究将招募 60 名儿童,包括男孩和女孩,并根据所给予的药物将他们分成两组。 第一组将接受新的四种药物组合。 第二组将接受先天性肾上腺增生症的标准治疗(氢化可的松和氟氢可的松)。

第一组的男孩将服药至 14 岁,届时他们将停止服用四种药物组合,并开始接受先天性肾上腺增生症的标准治疗。 第一组的女孩将服用四种药物组合直至 13 岁,届时她们将停止并开始接受先天性肾上腺增生症加氟他胺的标准治疗。 Flutamide 将给予女孩,直到她们第一次月经后六个月。

所有的孩子都将被跟踪,直到他们达到最终的成年身高。 治疗的有效性将通过测量患者的成年身高、体重指数和骨密度来确定。

研究概览

详细说明

检验以下假设:氟他胺(一种抗雄激素)、睾内酯或来曲唑(一种雄激素向雌激素转化的抑制剂)和氢化可的松减量方案可以使先天性肾上腺增生儿童的生长和成年身高正常化,并且可以避免超生理糖皮质激素剂量的并发症,60 名患有这种疾病的儿童将被随机分配接受上述方案或常规治疗,直到他们达到女孩 13 岁或男孩 14 岁。 在这些年龄之后,男孩将接受常规治疗,女孩将接受常规治疗加氟他胺。 在女孩中,氟他胺将持续使用至月经初潮后 6 个月。 所有的孩子都将被跟踪,直到他们达到最终的成人身高。 主要结果指标将是成年身高、体重指数和骨密度。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

描述

  • 纳入标准:

使用经典 21-羟化酶,受试者将是骨龄 2 至 13 岁的男孩和骨龄 2 至 11 岁的女孩。

受试者必须尚未经历下丘脑-垂体-性腺轴的青春期激活,或者,如果已经发生青春期激活,则必须接受 LHRH 激动剂以抑制继发性中枢性性早熟。

骨龄为 1 至 2 岁的儿童可以参加优化常规治疗的方案,但在骨龄达到 2 岁之前不会被随机分配到研究组。

排除标准:

患有并发疾病需要糖皮质激素治疗的儿童(如严重哮喘),或需要显着改变氢化可的松代谢的药物(如抗惊厥药)的儿童,以及无法通过常规治疗合理控制的儿童(不常见)。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:研究 1
男孩/氟他胺、来曲唑和减少氢化可的松剂量或常规治疗(使用氢化可的松和氟氢可的松)直至 14 岁
非甾体抗雄激素,通过阻断靶组织中的受体位点来阻止雄激素的作用。 它还可能导致睾丸激素和雌二醇发生变化
减少氢化可的松剂量可以使先天性肾上腺增生儿童的生长和成年身高正常化
由于氢化可的松剂量会减少,一些患者可能会出现肾上腺功能不全的症状或体征。 患者将继续接受最佳剂量的氟氢可的松
芳香化酶抑制剂通过抑制芳香化酶的作用起作用,芳香化酶通过称为芳香化的过程将雄激素转化为雌激素。
实验性的:研究 2
女孩/氟他胺、来曲唑和减少氢化可的松剂量,来曲唑将在 13 岁时停用。并继续使用氟他胺直至月经初潮后 2 年或达到最终身高时,以先到者为准
非甾体抗雄激素,通过阻断靶组织中的受体位点来阻止雄激素的作用。 它还可能导致睾丸激素和雌二醇发生变化
减少氢化可的松剂量可以使先天性肾上腺增生儿童的生长和成年身高正常化
芳香化酶抑制剂通过抑制芳香化酶的作用起作用,芳香化酶通过称为芳香化的过程将雄激素转化为雌激素。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
成人身高
大体时间:男孩13岁; 14个女孩
主要结果变量是成人身高,将以相对于正常人群的 SD 单位表示。
男孩13岁; 14个女孩

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
激素水平(血浆、尿液)
大体时间:在研究结论和分析
激素水平
在研究结论和分析
预计成年身高 (Bayley-Pinneau)
大体时间:在研究结论和分析
成人身高
在研究结论和分析
重量速度(SD 单位)
大体时间:在研究结论和分析
体重指数和骨密度
在研究结论和分析
生长速度(标准差单位)
大体时间:在研究结论和分析
成年身高、体重指数和骨密度
在研究结论和分析

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Deborah P Merke, M.D.、Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

1995年6月8日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2025年12月31日

研究注册日期

首次提交

1999年11月3日

首先提交符合 QC 标准的

1999年11月3日

首次发布 (估计的)

1999年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月27日

最后验证

2024年4月5日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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