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Terapia di combinazione di tre farmaci rispetto al trattamento convenzionale dei bambini con iperplasia surrenale congenita

28 maggio 2025 aggiornato da: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Uno studio clinico aperto, randomizzato, a lungo termine di flutamide, testolattone e dose ridotta di idrocortisone rispetto al trattamento convenzionale dei bambini con iperplasia surrenale congenita

Questo studio è stato sviluppato per determinare se una combinazione di quattro farmaci (flutamide, testolattone, dose ridotta di idrocortisone e fludrocortisone) può normalizzare la crescita nei bambini con iperplasia surrenale congenita.

Lo studio prenderà 60 bambini, maschi e femmine e li dividerà in 2 gruppi in base ai farmaci somministrati. Il gruppo uno riceverà la nuova combinazione di quattro farmaci. Il secondo gruppo riceverà il trattamento standard per l'iperplasia surrenale congenita (idrocortisone e fludrocortisone).

I ragazzi del primo gruppo assumeranno il farmaco fino all'età di 14 anni, momento in cui smetteranno di assumere la combinazione di quattro farmaci e inizieranno a ricevere il trattamento standard per l'iperplasia surrenale congenita. Le ragazze del primo gruppo assumeranno la combinazione di quattro farmaci fino all'età di 13 anni, momento in cui smetteranno e inizieranno a ricevere il trattamento standard per l'iperplasia surrenale congenita più flutamide. La flutamide sarà somministrata alle ragazze fino a sei mesi dopo il loro primo ciclo mestruale.

Tutti i bambini saranno seguiti fino a raggiungere la loro altezza adulta finale. L'efficacia del trattamento sarà determinata misurando l'altezza adulta del paziente, l'indice di massa corporea e la densità ossea.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per testare l'ipotesi che il regime di flutamide (un antiandrogeno), testolattone o letrozolo (un inibitore della conversione degli androgeni in estrogeni) e una dose ridotta di idrocortisone possano normalizzare la crescita e la statura adulta dei bambini con iperplasia surrenale congenita e possono evitare le complicanze del dosaggio soprafisiologico di glucocorticoidi, 60 bambini con questo disturbo saranno randomizzati a ricevere il regime di cui sopra o il trattamento convenzionale fino a quando non avranno raggiunto l'età di 13 anni in una ragazza o 14 anni in un ragazzo. Dopo queste età i ragazzi riceveranno il trattamento convenzionale e le ragazze riceveranno il trattamento convenzionale più flutamide. Nelle ragazze, la flutamide continuerà fino a 6 mesi dopo il menarca. Tutti i bambini saranno seguiti fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto. Le principali misure di esito saranno l'altezza dell'adulto, l'indice di massa corporea e la densità ossea.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

I soggetti saranno ragazzi con ossa di età compresa tra 2 e 13 anni e ragazze con ossa di età compresa tra 2 e 11 anni con 21-idrossilasi classica.

I soggetti non devono ancora aver subito l'attivazione puberale dell'asse ipotalamo-ipofisi-gonadi o, se si è verificata l'attivazione puberale, devono ricevere un agonista LHRH per sopprimere la pubertà precoce centrale secondaria.

I bambini con un'età ossea compresa tra 1 e 2 anni possono iscriversi al protocollo per l'ottimizzazione della terapia convenzionale, ma non saranno randomizzati a un braccio dello studio fino a quando l'età ossea non raggiunge i 2 anni.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Bambini che hanno malattie concomitanti che richiedono un trattamento con glucocorticoidi (come l'asma grave) o che richiedono farmaci che alterano in modo marcato il metabolismo dell'idrocortisone (come gli anticonvulsivanti) e bambini che non possono essere portati a un ragionevole controllo con il trattamento convenzionale (un evento insolito).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia investigativa
I bambini con iperplasia surrenale congenita (CAH) e un'osso di 2-13 anni nei ragazzi e 2-11 anni nelle ragazze sono stati randomizzati a ricevere antiandrogeno (flutamide 10mg/kg/giorno per via orale), area di superficie dell'aromatasi (area di superficie dell'aromatasi (area di superficie dell'aromata o mg/m^2/giorno per via orale) e fludrocortisone (100-200 mcg/giorno, a seconda della valutazione del laboratorio, oralmente). I partecipanti hanno ricevuto il regime a quattro farmaci fino all'età di 13 anni nelle ragazze e 14 nei ragazzi e poi sono stati passati alla terapia standard. Le donne partecipanti ai farmaci investigativi sono stati continuati sulla flutamide fino al raggiungimento dell'altezza finale degli adulti o due anni dopo il menarca. I partecipanti che hanno avuto una pubertà precoce hanno ricevuto terapia agonista GNRH: leuprolide di deposito 7,5-15 mg/kg mensile per via intramuscolare o desloralin 4 mcg/kg/giorno (regolato in base al peso e alla risposta) per sottocutanea.
Droga: Flutammide
Anti-androgeni non steroidei che prevengono l'azione degli androgeni bloccando i siti dei recettori nel tessuto bersaglio. Può anche produrre cambiamenti nel testosterone e nell'estradiolo
Droga: Letrozolo
Gli inibitori dell'aromatasi agiscono inibendo l'azione dell'enzima aromatasi, che converte gli androgeni in estrogeni mediante un processo chiamato aromatizzazione.
Droga: Fludrocortisone
Il mineralocorticoide era necessario per sostituire la carenza di aldosterone. I pazienti continueranno a ricevere una dose ottimale di fludrocortisone
Droga: Idrocortisone
Glucocorticoide necessario per sostituire la carenza di cortisolo. La dose ridotta dell'idrocortisone potrebbe normalizzare la crescita e la statura degli adulti dei bambini con iperplasia surrenale congenita
Droga: Testolattone
Gli inibitori dell'aromatasi funzionano inibendo l'azione dell'enzima aromatasi, che converte gli androgeni in estrogeni da un processo chiamato aromatizzazione.
Sperimentale: Terapia standard
I bambini con iperplasia surrenalica congenita (CAH) e età ossea di 2-13 anni nei ragazzi e 2-11 anni nelle ragazze hanno ricevuto terapia standard/trattamento convenzionale (con idrocortisone e fludrocortisone). I partecipanti hanno ricevuto idrocortisone circa 10-15 mg/m^2/giorno per via orale, non superiore a 25 mg/m^2/giorno e fludrocortisone 100-200 mcg/giorno a seconda della valutazione del laboratorio. I partecipanti che hanno avuto una pubertà precoce hanno ricevuto terapia agonista GNRH: leuprolide di deposito 7,5-15 mg/kg mensile per via intramuscolare o desloralin 4 mcg/kg/giorno (regolato in base al peso e alla risposta) per sottocutanea.
Droga: Fludrocortisone
Il mineralocorticoide era necessario per sostituire la carenza di aldosterone. I pazienti continueranno a ricevere una dose ottimale di fludrocortisone
Droga: Idrocortisone
Glucocorticoide necessario per sostituire la carenza di cortisolo. La dose ridotta dell'idrocortisone potrebbe normalizzare la crescita e la statura degli adulti dei bambini con iperplasia surrenale congenita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza degli adulti rispetto alla popolazione generale
Lasso di tempo: Seguito al raggiungimento dell'altezza degli adulti, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Altezza degli adulti espressa nelle unità del punteggio di deviazione standard (SDS) rispetto alla popolazione generale, con il raggiungimento dell'altezza degli adulti definita come crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi. La SDS di altezza per adulti si basava sul National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) a 20 anni.
Seguito al raggiungimento dell'altezza degli adulti, in media 11 anni dalla data di randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza degli adulti rispetto all'altezza della medio paritaria
Lasso di tempo: Seguito al raggiungimento dell'altezza degli adulti, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Altezza degli adulti espressa nelle unità del punteggio di deviazione standard (SDS) rispetto all'altezza della medio pari per la popolazione generale. L'altezza degli adulti è definita come crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi. La SDS di altezza per adulti si basava sul National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) a 20 anni. L'altezza di medio paritaria è stata calcolata in base alle altezze parentali riportate calcolate come (altezza del padre (cm) + altezza della madre (cm))/ 2 ± 6,5 (cm).
Seguito al raggiungimento dell'altezza degli adulti, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Altezza adulta prevista
Lasso di tempo: Alla data di randomizzazione e all'inizio puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione)
L'altezza degli adulti prevista è stata calcolata utilizzando l'età ossea alla visita di base o la prima età ossea disponibile, usando il metodo Bayley-Pinneau. L'altezza degli adulti prevista è stata calcolata come unità SCDE (SDS) di deviazione standard (SDS) rispetto alla popolazione generale in base ai dati del National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) a 20 anni. La linea di base è stata definita come tempo di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi).
Alla data di randomizzazione e all'inizio puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione)
Cambiamento dell'altezza degli adulti previsti
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni), insorgenza puberale alla visita finale (la media era di 4 anni) e la data di randomizzazione alla visita finale (media di 11 anni)
Cambiamenti nell'altezza degli adulti previsti dalla linea di base all'inizio puberale, dall'inizio della puberale alla visita finale e dalla linea di base per la visita finale. Il punteggio di deviazione standard di altezza per adulti (SDS) si basava sul National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) a 20 anni. L'altezza degli adulti prevista al basale è stata calcolata utilizzando l'età ossea alla visita di base o la prima età ossea disponibile secondo il metodo Bayley-Pinneau. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni), insorgenza puberale alla visita finale (la media era di 4 anni) e la data di randomizzazione alla visita finale (media di 11 anni)
Il numero di anni di età ossea è rimasta invariata
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Il numero di anni prepuberali e puberali è rimasto invariato. L'età ossea di base è stata calcolata utilizzando l'età ossea alla visita di base o la prima età ossea disponibile secondo il metodo Bayley-Pinneau. Il cambiamento nell'era ossea dalla linea di base all'inizio puberale e all'esordio puberale alla visita finale è stato misurato negli anni. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Cambiamento dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
I cambiamenti nell'indice di massa corporea (BMI) sono stati valutati dal basale all'insorgenza della pubertà e all'esordio della pubertà alla visita finale. Il calcolo dell'IMC si basava in media di tre misurazioni di altezza mattutina per stadiometro e misurazione del peso per scala per ciascun punto di partenza. L'IMC è stato calcolato come unità di punteggio di deviazione standard (SDS) rispetto alla popolazione generale in base ai dati del National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) a 20 anni. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata il tempo al raggiungimento dell'altezza degli adulti, definita come crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Visita di insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
L'indice di massa corporea (BMI) è stato calcolato in base alla media di tre misurazioni di altezza mattutina per stadiometro e misurazione del peso per scala. L'IMC è stato calcolato come unità di punteggio di deviazione standard (SDS) rispetto alla popolazione generale in base ai dati del National Health and Nutrition Examination Survey (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) a 20 anni. Misure valutate all'inizio puberale e alla visita finale. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Visita di insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
Velocità di crescita annua media
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Velocità media di crescita annua (altezza), misurata come cambiamento di altezza nel tempo rispetto alla media della popolazione e adattata per età e sesso. Misurato durante il periodo di studio dalla visita di base alla visita di insorgenza puberale (visite che si verificano circa ogni 6 mesi) e dall'inizio puberale all'altezza degli adulti. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Dose di idrocortisone orale
Lasso di tempo: Alla data della randomizzazione, insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
La dose del partecipante all'idrocortisone orale si stava regolando per la superficie corporea. La dose è stata registrata al basale (prima visita), insorgenza puberale e all'altezza degli adulti (visita finale). La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Alla data della randomizzazione, insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
Dose giornaliera media di idrocortisone orale
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni), insorgenza puberale alla visita finale (la media era di 4 anni) e la data di randomizzazione alla visita finale (media di 11 anni)
Dose giornaliera media di idrocortisone orale regolato per la superficie corporea. La dose è stata misurata dai periodi di sviluppo e per le differenze tra i sessi. Dosi registrate ad ogni visita, circa ogni 6 mesi. Dose media misurata dal basale all'inizio puberale, dalla visita di insorgenza puberale all'altezza degli adulti (visita finale) e dalla linea di base all'altezza degli adulti. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni), insorgenza puberale alla visita finale (la media era di 4 anni) e la data di randomizzazione alla visita finale (media di 11 anni)
Percentuale delle visite con 17-idrossiprogesterone nell'intervallo ottimale (<1.200 ng/dl)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
La percentuale di visite in cui le misurazioni del 17-idrossiprogesterone del 17-idrossiprogesterone (pre-medica) sono entrate nell'intervallo ottimale (<1.200 ng/dl) durante il periodo di studio dal basale all'esordio puberale e alla visita di insorgenza puberale alla visita finale, con visite che si verificano circa ogni 6 mesi. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Percentuale delle visite con Androstenedione in gamma normale
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
La percentuale di visite in cui le misurazioni di androstenedione della prima mattina (pre-medicazione) rientravano nell'intervallo normale in base alle fasce di età e specifiche del sesso durante il periodo di studio. Misurazioni eseguite dalla linea di base alla visita di insorgenza puberale e dalla visita di insorgenza puberale all'altezza degli adulti (visita finale), con visite che si verificano circa ogni 6 mesi. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Testosterone medio
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Testosterone medio basato sui livelli di testosterone mattutina (pre-media) misurati per i partecipanti circa ogni sei mesi. Testosterone medio misurato dal basale all'inizio puberale e dalla visita di insorgenza puberale all'altezza degli adulti (visita finale) per sesso. La linea di base è stata definita come data di randomizzazione. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Dalla data di randomizzazione alla visita di insorgenza puberale (che in media era di sette anni) e l'inizio puberale alla visita finale (la media era di 4 anni)
Numero di partecipanti con insorgenza della prima pubertà centrale
Lasso di tempo: Misurato dalla data di randomizzazione all'inizio della prima pubertà centrale
Numero di partecipanti con insorgenza della pubertà centrale precoce, definito come volume testicolare ≥ 4 ml nei maschi prima di 10 anni e stadio 2 nelle femmine prima dell'età di 9 anni.
Misurato dalla data di randomizzazione all'inizio della prima pubertà centrale
Età media a menarche
Lasso di tempo: Seguito dalla data di randomizzazione all'inizio del menarca
Età media a menarche (anni) solo nei partecipanti femminili.
Seguito dalla data di randomizzazione all'inizio del menarca
Numero di partecipanti femminili con normale ciclismo mestruale alla visita finale
Lasso di tempo: Misurato al momento singolo durante la visita finale, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Numero di partecipanti femminili con normale ciclismo mestruale alla visita finale. La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Misurato al momento singolo durante la visita finale, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Numero di partecipanti con resistenza all'insulina basata sulla valutazione del modello di omeostasi dell'insulino-resistenza (HOMA-IR)> 2,5
Lasso di tempo: Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione
Numero di partecipanti con resistenza all'insulina basata sulla valutazione del modello di omeostasi di insulino-resistenza (HOMA-IR)> 2,5 alla visita finale. La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione
Valutazione del modello omeostasi media (mediana) di insulino-resistenza (HOMA-IR)
Lasso di tempo: Misurato al momento singolo durante la visita finale, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Valutazione del modello omeostasi di insulino-resistenza (HOMA-IR), una misura di insulino-resistenza, misurata come insulina (μU/mL) × glucosio (MMOL/L) /22.5 alla visita finale. Il valore Homa-IR ≤ 2,5 è considerato normale. Il valore di homa-ri> 2,5 è considerato anormale. Un valore HOMA-IR più elevato indica una maggiore resistenza all'insulina. La visita finale è stata il raggiungimento degli adulti, definito come altezza con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Misurato al momento singolo durante la visita finale, in media 11 anni dalla data di randomizzazione
Numero di partecipanti maschi con tumori di riposo surrenalico testicolare (crostata)
Lasso di tempo: Visita di insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
Numero di partecipanti maschi con tumori di riposo surrenale testicolare (crostata), misurati da ecografia scrotale, alla visita di insorgenza puberale e alla visita finale. L'esordio puberale è stato definito come quando i pazienti sono entrati in pubertà (seno 2 delle femmine, dimensione del testicolo ≥ 4 ml nei maschi) o terapia completata con inibitore dell'aromatasi e/o Gnrha (età 13 anni nelle ragazze e 14 anni nei ragazzi). La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Visita di insorgenza puberale (media di sette anni dalla data di randomizzazione) e alla visita finale (media di 11 anni dalla data di randomizzazione)
Densità minerale ossea della colonna vertebrale posteriore anteriore (BMD) alla visita finale
Lasso di tempo: Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione
La densità minerale ossea della colonna posteriore anteriore (BMD) misurata mediante scansione di assorbtiometria a raggi X (DEXA) a doppia energia alla visita finale. I confronti specifici dello strumento (in deviazioni standard) sono stati fatti alla massa ossea di picco medio di una popolazione normale, vale a dire alla massa ossea media di persone della stessa età e sesso del paziente. La visita finale è definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione
Densità minerale ossea del collo femorale (BMD) alla visita finale
Lasso di tempo: Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione
La densità minerale ossea del collo femorale (BMD) misurata mediante scansione di assorbtiometria a raggi X (DEXA) a doppia energia alla visita finale. I confronti specifici dello strumento (in deviazioni standard) sono stati fatti alla massa ossea di picco medio di una popolazione normale, vale a dire alla massa ossea media di persone della stessa età e sesso del paziente. La visita finale è stata definita come il raggiungimento dell'altezza degli adulti con crescita incrementale <1,5 cm in 12 mesi.
Visita finale, media di 11 anni dalla data di randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Deborah P Merke, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 giugno 1995

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 1999

Primo Inserito (Stimato)

4 novembre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2025

Ultimo verificato

8 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 960033
  • 96-CH-0033

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati vengono utilizzati per analisi secondarie.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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