Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia trójlekowa w porównaniu z konwencjonalnym leczeniem dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy

28 maja 2025 zaktualizowane przez: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Otwarte, randomizowane, długoterminowe badanie kliniczne flutamidu, testolaktonu i zmniejszonej dawki hydrokortyzonu w porównaniu z konwencjonalnym leczeniem dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy

To badanie zostało opracowane w celu ustalenia, czy połączenie czterech leków (flutamidu, testolaktonu, zmniejszonej dawki hydrokortyzonu i fludrokortyzonu) może normalizować wzrost u dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy.

W badaniu weźmie udział 60 dzieci, chłopców i dziewcząt, które zostaną podzielone na 2 grupy na podstawie podanych leków. Grupa pierwsza otrzyma nową kombinację czterech leków. Grupa druga otrzyma standardowe leczenie wrodzonego przerostu nadnerczy (hydrokortyzon i fludrokortyzon).

Chłopcy z grupy pierwszej będą przyjmować leki do 14 roku życia, kiedy to przestaną przyjmować kombinację czterech leków i rozpoczną standardowe leczenie wrodzonego przerostu nadnerczy. Dziewczęta z grupy pierwszej będą przyjmować kombinację czterech leków do 13 roku życia, kiedy to zakończą leczenie i rozpoczną standardowe leczenie wrodzonego przerostu nadnerczy plus flutamid. Flutamid będzie podawany dziewczętom do sześciu miesięcy po ich pierwszej miesiączce.

Wszystkie dzieci będą obserwowane, dopóki nie osiągną ostatecznego wzrostu dorosłego. Skuteczność leczenia zostanie określona poprzez pomiar dorosłego wzrostu pacjenta, wskaźnika masy ciała oraz gęstości kości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Sprawdzenie hipotezy, że schemat flutamidu (antyandrogen), testolaktonu lub letrozolu (inhibitor konwersji androgenu do estrogenu) oraz zmniejszona dawka hydrokortyzonu mogą normalizować wzrost i wzrost dorosłych dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy i mogą uniknąć powikłań ponadfizjologicznego dawkowania glikokortykosteroidów, 60 dzieci z tym zaburzeniem zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej powyższy schemat lub leczenie konwencjonalne do osiągnięcia wieku 13 lat u dziewczynki lub 14 lat u chłopca. Po tym wieku chłopcy będą otrzymywać leczenie konwencjonalne, a dziewczęta leczenie konwencjonalne z dodatkiem flutamidu. U dziewcząt flutamid będzie kontynuowany do 6 miesięcy po pierwszej miesiączce. Wszystkie dzieci będą obserwowane, dopóki nie osiągną ostatecznego wzrostu dorosłego. Głównymi miarami wyników będą wzrost w wieku dorosłym, wskaźnik masy ciała i gęstość kości.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Badanymi będą chłopcy w wieku kostnym od 2 do 13 lat i dziewczęta w wieku kostnym od 2 do 11 lat z klasyczną 21-hydroksylazą.

Pacjenci muszą albo nie przejść jeszcze aktywacji osi podwzgórze-przysadka-gonady w okresie dojrzewania, albo, jeśli wystąpiła aktywacja w okresie dojrzewania, muszą otrzymywać agonistę LHRH w celu zahamowania wtórnego przedwczesnego dojrzewania ośrodkowego.

Dzieci w wieku kostnym od 1 do 2 lat mogą zostać włączone do protokołu optymalizacji terapii konwencjonalnej, ale nie zostaną losowo przydzielone do ramienia badania, dopóki wiek kostny nie osiągnie 2 lat.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Dzieci ze współistniejącymi chorobami wymagającymi leczenia glikokortykosteroidami (takimi jak ciężka astma) lub wymagającymi leków znacznie zmieniających metabolizm hydrokortyzonu (takich jak leki przeciwdrgawkowe) oraz dzieci, u których nie można uzyskać rozsądnej kontroli za pomocą konwencjonalnego leczenia (niezwykłe zjawisko).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia badawcza
Dzieci z wrodzonym rozrostem nadnerczy (CAH) i CAH) w wieku 2-13 lat u chłopców i 2-11 lat u dziewcząt zostały losowo przydzielone do otrzymywania antyandrogenu (flutamid 10 mg/kg/dzień doustnie), inhibitor aromatazy (testolakton-6 mg/kg/dzień ustnie lub letrozol lub letrozol lub letrozol lub letozol lub letozolowy powierzchnia powierzchniowy) mg/m^2/dzień doustnie) i fludrokortyzon (100-200 mcg/dzień, w zależności od oceny laboratoryjnej, ustnie). Uczestnicy otrzymywali schemat czterech leków do 13 roku życia u dziewcząt i 14 lat u chłopców, a następnie zostali przełączeni na standardową terapię. Kobiety uczestniczące w lekach badawczych były kontynuowane na flutamidu, aż do osiągnięcia ostatecznej wysokości dorosłych lub dwóch lat po menarche. Uczestnicy, którzy doświadczyli wczesnego okresu dojrzewania, otrzymali terapię agonistyczną GnRH: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg miesięcznie lub deslorelin 4 mcg/kg/dzień (skorygowany na wagę i reakcję) podskórnie.
Lek: Flutamid
Niesteroidowy antyandrogen, który zapobiega działaniu androgenów poprzez blokowanie miejsc receptorowych w tkance docelowej. Może również powodować zmiany w testosteronie i estradiolu
Lek: Letrozol
Inhibitory aromatazy działają poprzez hamowanie działania enzymu aromatazy, który przekształca androgeny w estrogeny w procesie zwanym aromatyzacją.
Lek: Fludrocortisone
Mineralokortykoid potrzebny do zastąpienia niedoboru aldosteronu. Pacjenci będą nadal otrzymywać optymalną dawkę fludrokortyzonu
Lek: Hydrokortyzon
Glukokortykoid potrzebny do zastąpienia niedoboru kortyzolu. Zmniejszona dawka hydrokortyzonu może normalizować wzrost i dorosłe postawa dzieci z wrodzonym rozrostem nadnerczy
Lek: Testolakton
Inhibitory aromatazy działają poprzez hamowanie działania enzymu aromatazy, która przekształca androgeny w estrogeny w procesie zwanym aromatyzacją.
Eksperymentalny: Standardowa terapia
Dzieci z wrodzonym rozrostem nadnerczy (CAH) i kościami kości w wieku 2-13 lat u chłopców i 2-11 lat u dziewcząt otrzymały standardową terapię/konwencjonalne leczenie (z hydrokortyzonem i fludrokortyzonem). Uczestnicy otrzymali hydrokortyzon około 10-15 mg/m^2/dzień doustnie, nieprzekraczający 25 mg/m^2/dzień, a fludrocortisone 100-200 mcg/dzień w zależności od oceny laboratoryjnej. Uczestnicy, którzy doświadczyli wczesnego okresu dojrzewania, otrzymali terapię agonistyczną GnRH: Depot Leuprolid 7,5-15 mg/kg miesięcznie lub deslorelin 4 mcg/kg/dzień (skorygowany na wagę i reakcję) podskórnie.
Lek: Fludrocortisone
Mineralokortykoid potrzebny do zastąpienia niedoboru aldosteronu. Pacjenci będą nadal otrzymywać optymalną dawkę fludrokortyzonu
Lek: Hydrokortyzon
Glukokortykoid potrzebny do zastąpienia niedoboru kortyzolu. Zmniejszona dawka hydrokortyzonu może normalizować wzrost i dorosłe postawa dzieci z wrodzonym rozrostem nadnerczy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość dorosłych w stosunku do populacji ogólnej
Ramy czasowe: Nastąpiło do osiągnięcia wysokości dorosłych, średnio 11 lat od daty randomizacji
Wysokość dorosłych wyrażona w jednostkach odchylenia standardowego (SDS) w stosunku do populacji ogólnej, przy osiągnięciu wysokości dorosłych zdefiniowanych jako wzrost przyrostowy <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy. SDS wysokości dorosłych oparto na badaniu krajowym badaniu zdrowia i żywieniowym (dane Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) w wieku 20 lat.
Nastąpiło do osiągnięcia wysokości dorosłych, średnio 11 lat od daty randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość dorosłych względem wysokości środkowej
Ramy czasowe: Nastąpiło do osiągnięcia wysokości dorosłych, średnio 11 lat od daty randomizacji
Wysokość dorosłych wyrażona w jednostkach wyników odchylenia standardowego (SDS) w stosunku do wysokości środkowej opieki dla ogólnej populacji. Wysokość dorosłych definiuje się jako wzrost przyrostowy <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy. SDS wysokości dorosłych oparto na badaniu krajowym badaniu zdrowia i żywieniowym (dane Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) w wieku 20 lat. Wysokość środkową obliczono na podstawie zgłoszonych wysokości rodzicielskiej obliczonej jako (wysokość ojca (cm) + wysokość matki (cm))/ 2 ± 6,5 (cm).
Nastąpiło do osiągnięcia wysokości dorosłych, średnio 11 lat od daty randomizacji
Przewidywana wysokość dorosłych
Ramy czasowe: W dniu randomizacji i na początku dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji)
Przewidywaną wysokość dorosłych obliczono przy użyciu wieku kości podczas wizyty wyjściowej lub pierwszego dostępnego wieku kości, przy użyciu metody Bayley-Pinneau. Przewidywana wysokość dorosłych obliczono jako jednostki odchylenia standardowego (SDS) w stosunku do ogólnej populacji w oparciu o dane dotyczące badań dotyczących krajowego badania zdrowia i żywienia (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) w wieku 20 lat. Linię podstawową zdefiniowano jako czas randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców).
W dniu randomizacji i na początku dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji)
Przewidywana zmiana wysokości dorosłych
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat), dojrzewanie do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata) i datę randomizacji do wizyty ostatecznej (średnia 11 lat)
Zmiany w przewidywanej wysokości dorosłych od początku do początku dojrzewania, początek dojrzewania do ostatniej wizyty i wyjściowe do wizyty ostatecznej. Wynik odchylenia standardowego wysokości dorosłych (SDS) oparto na krajowym badaniu zdrowia i żywieniowym (Centers for Disease Control and Prevention, National Center for Health Statistics) Dane w wieku 20 lat. Przewidywana wysokość dorosłych na początku obliczono przy użyciu wieku kości podczas wizyty wyjściowej lub pierwszego dostępnego wieku kości zgodnie z metodą Bayley-Pinneau. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat), dojrzewanie do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata) i datę randomizacji do wizyty ostatecznej (średnia 11 lat)
Liczba lat wiek kości pozostała niezmieniona
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Liczba lat końcowych i wieku dojrzewania wiek kości pozostała niezmieniona. Podstawowy wiek kości obliczono przy użyciu wieku kości podczas wizyty wyjściowej lub pierwszego dostępnego wieku kości zgodnie z metodą Bayley-Pinneau. Zmiana wieku kości od początkowego początkowego i dojrzewania dojrzewania na ostatnią wizytę została zmierzona w latach. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Zmiany w wskaźniku masy ciała (BMI) oceniono od początku odejścia do dojrzewania i dojrzewania do wizyty ostatecznej. Obliczenia BMI oparte było średnio z trzech pomiarów wysokości wczesnego porannego za pomocą stadiometru i pomiaru masy według skali dla każdego punktu czasowego. BMI obliczono jako jednostki odchylenia standardowego (SDS) w stosunku do populacji ogólnej w oparciu o dane dotyczące badań dotyczących narodowego badania zdrowia i żywienia (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) w wieku 20 lat. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczna wizyta była czasem w osiągnięciu wysokości dorosłych, zdefiniowanej jako wzrost przyrostowy <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Wizyta w okresie dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) i podczas wizyty końcowej (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Wskaźnik masy ciała (BMI) obliczono na podstawie średnio trzech pomiarów wysokości wczesnego porannego za pomocą stadiometru i pomiaru masy według skali. BMI obliczono jako jednostki odchylenia standardowego (SDS) w stosunku do populacji ogólnej w oparciu o dane dotyczące badań dotyczących narodowego badania zdrowia i żywienia (Centers for Disease Control and Prevention (CDC), National Center for Health Statistics) w wieku 20 lat. Środki ocenione podczas początku dojrzewania i podczas ostatniej wizyty. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Wizyta w okresie dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) i podczas wizyty końcowej (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Średnia roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Średnia roczna prędkość wzrostu (wysokości), mierzona jako zmiana wysokości w czasie w stosunku do średniej populacji i skorygowana o wiek i płeć. Mierzone w okresie badań od wizyty wyjściowej w wizycie dojrzewania (wizyty odbywające się około 6 miesięcy) i od początku dojrzewania do wysokości dorosłych. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Dawka doustnego hydrokortyzonu
Ramy czasowe: W dniu randomizacji, początek dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) oraz podczas końcowej wizyty (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Dawka doustnego uczestnika hydrokortyzonu wzięła regulację o powierzchnię ciała. Dawkę odnotowano na początku (pierwsza wizyta), początek dojrzewania i na wysokości dla dorosłych (wizyta ostateczna). Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
W dniu randomizacji, początek dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) oraz podczas końcowej wizyty (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Średnia dzienna dawka doustnego hydrokortyzonu
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat), dojrzewanie do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata) i datę randomizacji do wizyty ostatecznej (średnia 11 lat)
Średnia dzienna dawka doustnego hydrokortyzonu dostosowana do powierzchni powierzchni ciała. Dawkę mierzono okresami rozwojowymi i różnicami między płciami. Dawki rejestrowane podczas każdej wizyty, około 6 miesięcy. Średnia dawka mierzona od początku od początku do dojrzewania, od wizyty dojrzewania w wysokości dorosłych (wizyta ostateczna) oraz od wartości wyjściowej do wysokości dorosłych. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat), dojrzewanie do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata) i datę randomizacji do wizyty ostatecznej (średnia 11 lat)
Procent wizyt z 17-hydroksyprogesteronem w optymalnym zakresie (<1200 ng/dl)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Odsetek wizyt, w których wczesny poranek (wstępny medicka) Pomiary 17-hydroksyprogesteronu mieściły się w optymalnym zakresie (<1200 ng/dl) w okresie badań od początku do początku dojrzewania i wizyty dojrzewania do końcowej wizyty, a wizyty odbywają się około 6 miesięcy. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Procent wizyt z androstendionem w normalnym zakresie
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Procent wizyt, w których pomiary wczesnego rana (wstępne medykacja) Androstenedion mieści się w normalnym zakresie w oparciu o zakres wiekowy i specyficzny dla płci w okresie badania. Pomiary wykonane od wizyty wyjściowej do wizyty dojrzewania oraz od wizyty w okresie dojrzewania na wysokości dla dorosłych (wizyta ostateczna), z wizytami około 6 miesięcy. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Przeciętny testosteron
Ramy czasowe: Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Średni testosteron na podstawie wczesnego poranka (przedwzmacniacza) poziomy testosteronu mierzone dla uczestników około co sześć miesięcy. Średni testosteron mierzony od początku od początku do dojrzewania i wizyty w okresie dojrzewania na wysokości dla dorosłych (wizyta ostateczna) według seksu. Linię podstawową zdefiniowano jako datę randomizacji. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Od daty randomizacji po wizytę w okresie dojrzewania (która średnio wynosiła siedem lat) i początek dojrzewania do wizyty końcowej (średnia wynosiła 4 lata)
Liczba uczestników z wczesnym okresem dojrzewania centralnym
Ramy czasowe: Zmierzone od daty randomizacji do początku wczesnego okresu dojrzewania centralnego
Liczba uczestników z wczesnym okresem dojrzewania centralnym, zdefiniowana jako objętość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn przed 10 lat, oraz stadium palena piersi 2 u kobiet przed 9 lat.
Zmierzone od daty randomizacji do początku wczesnego okresu dojrzewania centralnego
Średni wiek w Menarche
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do początku menarche
Średni wiek w Menarche (lat) tylko u kobiet.
Od daty randomizacji do początku menarche
Liczba uczestników z normalną cyklicznością menstruacyjną podczas ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Mierzone w jednym punkcie czasowym podczas ostatniej wizyty, średnio 11 lat od daty randomizacji
Liczba uczestników z normalną cyklicznością menstruacyjną podczas ostatniej wizyty. Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Mierzone w jednym punkcie czasowym podczas ostatniej wizyty, średnio 11 lat od daty randomizacji
Liczba uczestników z opornością na insulinę na podstawie oceny modelu homeostazy oporności na insulinę (HOMA-IR)> 2,5
Ramy czasowe: Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji
Liczba uczestników z opornością na insulinę na podstawie oceny modelu homeostazy insulinooporności (HOMA-IR)> 2,5 podczas ostatniej wizyty. Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji
Średnia (mediana) Model homeostazy ocena insulinooporności (HOMA-IR)
Ramy czasowe: Mierzone w jednym punkcie czasowym podczas ostatniej wizyty, średnio 11 lat od daty randomizacji
Ocena modelu homeostazy oporności na insulinę (HOMA-IR), miara oporności na insulinę, mierzoną jako insulinę (μU/ml) × glukozę (MMOL/L)/22,5 podczas końcowej wizyty. Wartość HOMA-IR ≤ 2,5 jest uważana za normalną. Wartość HOMA-RI> 2.5 jest uważana za nieprawidłową. Wyższa wartość HOMA-IR wskazuje na większą oporność na insulinę. Ostateczna wizyta była osiągnięta dla dorosłych, zdefiniowana jako wzrost przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Mierzone w jednym punkcie czasowym podczas ostatniej wizyty, średnio 11 lat od daty randomizacji
Liczba mężczyzn z nowotworami resta nadnerczy jąder (tart)
Ramy czasowe: Wizyta w okresie dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) i podczas wizyty końcowej (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Liczba mężczyzn z nowotworami nadnerczy jądrowymi (tart), mierzonymi za pomocą ultradźwięków moszna, podczas wizyty w okresie dojrzewania i końcowej wizyty. Początek dojrzewania zdefiniowano jako wtedy, gdy pacjenci weszli do dojrzewania (Tanner 2 Piersi u kobiet, wielkość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn) lub zakończono terapię albo inhibitorem aromatazy i/lub Gnrha (w wieku 13 lat u dziewcząt i 14 lat u chłopców). Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Wizyta w okresie dojrzewania (średnia siedem lat od daty randomizacji) i podczas wizyty końcowej (średnia 11 lat od daty randomizacji)
Przednia tylna gęstość mineralna kości kręgosłupa (BMD) podczas ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji
Przednia tylna gęstość mineralna kości kręgosłupa (BMD) mierzona za pomocą skanu absorpcji rentgenowskiej z podwójną energią (DEXA) podczas ostatniej wizyty. Porównania specyficzne dla instrumentu (w odchyleniach standardowych) dokonano do średniej szczytowej masy kości normalnej populacji, tj. Do średniej masy kości osób w tym samym wieku i płci jak pacjent. Ostateczna wizyta jest definiowana jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji
Gęstość mineralna kości udowej (BMD) podczas ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji
Gęstość mineralna kości kości udowej (BMD) mierzona za pomocą skanu absorpcji rentgenowskiej z podwójną energią (DEXA) podczas ostatniej wizyty. Porównania specyficzne dla instrumentu (w odchyleniach standardowych) dokonano do średniej szczytowej masy kości normalnej populacji, tj. Do średniej masy kości osób w tym samym wieku i płci jak pacjent. Ostateczną wizytę zdefiniowano jako osiągnięcie wysokości dorosłych przy przyrostowym wzroście <1,5 cm w ciągu 12 miesięcy.
Ostateczna wizyta, średnio 11 lat od daty randomizacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Śledczy

  • Główny śledczy: Deborah P Merke, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 1995

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 1999

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 listopada 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

8 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 960033
  • 96-CH-0033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane są wykorzystywane do analiz wtórnych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj