Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation m/Laronidase til Hurler

10. juli 2019 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fase II undersøgelse af kombineret laronidase (AldurazymeTM) enzymerstatningsterapi (ERT) med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for Hurler syndrom (MPS IH)

Efterforskerne antager, at ugentlige infusioner af Laronidase ERT i 10-12 uger før transplantation og 8 uger efter transplantation vil resultere i en reduktion af glycosaminoglycaner (GAG) byrde, der er forbundet med nedsatte komplikationer efter transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil modtage laronidase én gang om ugen intravenøst ​​i 10-12 uger før transplantation og i ca. 8 uger efter transplantation. Laronidase vil blive givet ved intravenøs infusion (IV) gennem et kateter og derfra til dit barns krops celler og organer for at nedbryde glycosaminoglycaner (GAG) opbygningen.

Forud for påbegyndelse af ERT vil forsøgspersonerne have en fuldstændig fysisk undersøgelse, som inkluderer en fuldstændig vurdering af dit barns luftveje og lunger. Ud over standardbehandlingsevalueringer og -test, som udføres forud for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), vil forsøgspersonerne have følgende tests: en ekstra teskefuld blod til en baseline-test for serumantistoffer mod laronidase før og efter den fjerde dosis af laronidase, vil efterforskerne indsamle 2 teskefulde blod til et alfa-L-iduronidase enzymniveau; for at holde øje med bivirkninger til laronidase og udvikling af antistoffer mod laronidase, vil der blive indsamlet ca. 2 teskefulde blod hver 3. uge, mens forsøgspersonen får laronidase ERT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosen mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom), som er kandidater til den første hæmatopoietiske stamcelletransplantation (HSCT) i henhold til en myeloablativ HSCT-protokol fra University of Minnesota.

Ekskluderingskriterier:

  • Kommer ikke i betragtning til University of Minnesota myeloablativ HSCT-protokol.
  • Tidligere administration af laronidase-enzym
  • Anden eller efterfølgende HSCT.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Laronidase ERT-behandling
Ugentlig infusion af laronidase enzymerstatningsterapi efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Procedure: Stamcelletransplantation
enzymerstatning 10-12 uger før hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og 8 uger efter
Andre navne:
  • ERT
Medicin: Laronidase ERT
Laronidase ERT vil blive administreret 10-12 uger før HSCT og 8 uger efter.
Andre navne:
  • Aldurazyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter i live et år efter transplantation
Tidsramme: et år
et år
Antal patienter, der har brug for ventilatorstøtte et år efter transplantation
Tidsramme: et år
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Donorindplantning
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Dag 100 efter transplantation
Patienter med grad III-IV akut GVHD
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Dag 100 efter transplantation
Reduktion af glycosaminoglycaner (GAG)
Tidsramme: Før, under og efter ERT
Data blev ikke indsamlet om dette resultatmål og er ikke tilgængelige for rapportering.
Før, under og efter ERT
Toksicitet (bivirkninger) forbundet med infusioner af laronidase
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Data blev ikke indsamlet om dette resultatmål og er ikke tilgængelige for rapportering.
1 år efter transplantation
Udvikling af anti-iduronidase antistoffer i serum
Tidsramme: 1 år
1 år
Patienter med forbedring af obstruktiv apnø (vejrtrækning) ved polysomnografi
Tidsramme: Baseline, 12 uger efter laronidase, efter transplantation
Baseline, 12 uger efter laronidase, efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2005

Først opslået (Skøn)

15. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner