Trasplante de células madre con laronidasa para Hurler

Los sujetos recibirán laronidasa una vez a la semana por vía intravenosa durante 10 a 12 semanas antes del trasplante y durante aproximadamente 8 semanas después del trasplante. Laronidasa se administrará por infusión intravenosa (IV) a través de un catéter y de allí a las células y órganos del cuerpo de su hijo para descomponer la acumulación de glicosaminoglicanos (GAG).

Antes de comenzar la ERT, los sujetos se someterán a un examen físico completo, que incluye una evaluación completa de las vías respiratorias y los pulmones de su hijo. Además de las evaluaciones y pruebas de tratamiento estándar, que se realizan antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), a los sujetos se les realizarán las siguientes pruebas: una cucharadita adicional de sangre para una prueba inicial de anticuerpos séricos contra laronidasa, antes y después de la cuarta dosis de laronidasa, los investigadores recolectarán 2 cucharaditas de sangre para medir el nivel de la enzima alfa-L-iduronidasa; para observar los efectos secundarios de la laronidasa y el desarrollo de anticuerpos contra la laronidasa, se recolectarán aproximadamente 2 cucharaditas de sangre cada 3 semanas mientras el sujeto recibe la ERT de laronidasa.