Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация стволовых клеток с ларонидазой для Hurler

10 июля 2019 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Фаза II исследования комбинированной ферментной заместительной терапии (ФЗТ) ларонидазой (AldurazymeTM) с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) при синдроме Гурлера (MPS IH)

Исследователи предполагают, что еженедельные инфузии ларонидазы ERT в течение 10-12 недель до трансплантации и в течение 8 недель после трансплантации приведут к снижению нагрузки гликозаминогликанов (ГАГ), что связано с уменьшением осложнений после трансплантации.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты будут получать ларонидазу один раз в неделю внутривенно в течение 10-12 недель до трансплантации и примерно в течение 8 недель после трансплантации. Ларонидаза будет вводиться путем внутривенной инфузии (IV) через катетер, а оттуда в клетки и органы тела вашего ребенка, чтобы разрушить накопление гликозаминогликанов (GAG).

Перед началом ФЗТ испытуемые пройдут полное медицинское обследование, которое включает в себя полную оценку состояния дыхательных путей и легких вашего ребенка. В дополнение к стандартным оценкам лечения и тестам, которые проводятся перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), субъекты будут проходить следующие тесты: дополнительная чайная ложка крови для базового теста на сывороточные антитела против ларонидазы до и после четвертой дозы. ларонидазы исследователи возьмут 2 чайные ложки крови для определения уровня фермента альфа-L-идуронидазы; для наблюдения за побочными эффектами ларонидазы и выработкой антител к ларонидазе каждые 3 недели будет собираться примерно 2 чайные ложки крови, пока субъект получает ларонидазу ERT.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с диагнозом мукополисахаридоз типа ИГ (МПС I, синдром Гурлера), которые являются кандидатами на первую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в соответствии с протоколом миелоаблативной ТГСК Университета Миннесоты.

Критерий исключения:

  • Не рассматривается для протокола миелоаблативной ТГСК Университета Миннесоты.
  • Предшествующее введение фермента ларонидазы
  • Вторая или последующая ТГСК.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение ларонидазой ERT
Еженедельная инфузия заместительной терапии ферментом ларонидаза с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток.
Процедура: Трансплантация стволовых клеток
замена фермента за 10-12 недель до трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) и через 8 недель после
Другие имена:
  • ERT
Лекарство: Ларонидаза ERT
Ларонидаза ERT будет вводиться за 10-12 недель до ТГСК и через 8 недель после нее.
Другие имена:
  • Альдуразим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов, живущих через год после трансплантации
Временное ограничение: один год
один год
Количество пациентов, нуждающихся в искусственной вентиляции легких через год после трансплантации
Временное ограничение: один год
один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Донорское приживление
Временное ограничение: 100-й день после трансплантации
100-й день после трансплантации
Пациенты с острой РТПХ III-IV степени
Временное ограничение: 100-й день после трансплантации
100-й день после трансплантации
Снижение гликозаминогликанов (GAG)
Временное ограничение: До, во время и после ERT
Данные по этому критерию исхода не собирались и недоступны для отчетности.
До, во время и после ERT
Токсичность (нежелательные явления), связанная с инфузиями ларонидазы
Временное ограничение: 1 год после трансплантации
Данные по этому критерию исхода не собирались и недоступны для отчетности.
1 год после трансплантации
Развитие антител к идуронидазе в сыворотке
Временное ограничение: 1 год
1 год
Пациенты с улучшением обструктивного апноэ (дыхания) с помощью полисомнографии
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 недель после ларонидазы, после трансплантации
Исходный уровень, через 12 недель после ларонидазы, после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Другой идентификатор: IRB, University of Minnesota)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I

Клинические исследования Трансплантация стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться