Stammzelltransplantation mit Laronidase für Hurler
Phase-II-Studie zur kombinierten Laronidase (AldurazymeTM)-Enzymersatztherapie (ERT) mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) für das Hurler-Syndrom (MPS IH)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Probanden erhalten Laronidase einmal pro Woche intravenös für 10-12 Wochen vor der Transplantation und für etwa 8 Wochen nach der Transplantation. Laronidase wird durch intravenöse Infusion (IV) über einen Katheter und von dort zu den Körperzellen und Organen Ihres Kindes verabreicht, um die Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAG) abzubauen.
Vor Beginn der ERT werden die Probanden einer vollständigen körperlichen Untersuchung unterzogen, die eine vollständige Beurteilung der Atemwege und Lunge Ihres Kindes umfasst. Zusätzlich zu den standardmäßigen Behandlungsbewertungen und -tests, die vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) durchgeführt werden, werden die Probanden den folgenden Tests unterzogen: ein zusätzlicher Teelöffel Blut für einen Basistest auf Serumantikörper gegen Laronidase vor und nach der vierten Dosis von Laronidase werden die Ermittler 2 Teelöffel Blut für einen Alpha-L-Iduronidase-Enzymspiegel sammeln; Um auf Nebenwirkungen von Laronidase und die Entwicklung von Antikörpern gegen Laronidase zu achten, werden alle 3 Wochen etwa 2 Teelöffel Blut entnommen, während der Patient Laronidase-ERT erhält.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit der Diagnose Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS I, Hurler-Syndrom), die Kandidaten für eine erste hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) gemäß einem myeloablativen HSCT-Protokoll der University of Minnesota sind.
Ausschlusskriterien:
- Für das myeloablative HSCT-Protokoll der University of Minnesota nicht berücksichtigt.
- Vorherige Verabreichung von Laronidase-Enzym
- Zweiter oder nachfolgender HSCT.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Laronidase-ERT-Behandlung
Wöchentliche Infusion einer Laronidase-Enzymersatztherapie, gefolgt von einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen.
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Enzymersatz 10-12 Wochen vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) und 8 Wochen danach
Andere Namen:
Laronidase-ERT wird 10–12 Wochen vor der HSCT und 8 Wochen danach verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der lebenden Patienten ein Jahr nach der Transplantation
Zeitfenster: ein Jahr
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ein Jahr
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Anzahl der Patienten, die ein Jahr nach der Transplantation eine Beatmungsunterstützung benötigen
Zeitfenster: ein Jahr
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ein Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Spender-Engraftment
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
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Tag 100 nach der Transplantation
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Patienten mit akuter GVHD Grad III-IV
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
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Tag 100 nach der Transplantation
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Reduktion von Glykosaminoglykanen (GAG)
Zeitfenster: Vor, während und nach ERT
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Es wurden keine Daten zu dieser Ergebnismessung erhoben und stehen nicht für die Berichterstattung zur Verfügung.
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Vor, während und nach ERT
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Toxizität (Nebenwirkungen) im Zusammenhang mit Infusionen von Laronidase
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
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Es wurden keine Daten zu dieser Ergebnismessung erhoben und stehen nicht für die Berichterstattung zur Verfügung.
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1 Jahr nach der Transplantation
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Entwicklung von Anti-Iduronidase-Antikörpern im Serum
Zeitfenster: 1 Jahr
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1 Jahr
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Patienten mit Verbesserung der obstruktiven Apnoe (Atmung) durch Polysomnographie
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen nach Laronidase, nach Transplantation
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Baseline, 12 Wochen nach Laronidase, nach Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MT2004-09
- 0403M57728 (Andere Kennung: IRB, University of Minnesota)
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