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Stammzelltransplantation mit Laronidase für Hurler

10. Juli 2019 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Phase-II-Studie zur kombinierten Laronidase (AldurazymeTM)-Enzymersatztherapie (ERT) mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) für das Hurler-Syndrom (MPS IH)

Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass wöchentliche Infusionen von Laronidase ERT für 10–12 Wochen vor der Transplantation und 8 Wochen nach der Transplantation zu einer Verringerung der Glykosaminoglykane (GAG)-Belastung führen, die mit weniger Komplikationen nach der Transplantation einhergeht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden erhalten Laronidase einmal pro Woche intravenös für 10-12 Wochen vor der Transplantation und für etwa 8 Wochen nach der Transplantation. Laronidase wird durch intravenöse Infusion (IV) über einen Katheter und von dort zu den Körperzellen und Organen Ihres Kindes verabreicht, um die Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAG) abzubauen.

Vor Beginn der ERT werden die Probanden einer vollständigen körperlichen Untersuchung unterzogen, die eine vollständige Beurteilung der Atemwege und Lunge Ihres Kindes umfasst. Zusätzlich zu den standardmäßigen Behandlungsbewertungen und -tests, die vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) durchgeführt werden, werden die Probanden den folgenden Tests unterzogen: ein zusätzlicher Teelöffel Blut für einen Basistest auf Serumantikörper gegen Laronidase vor und nach der vierten Dosis von Laronidase werden die Ermittler 2 Teelöffel Blut für einen Alpha-L-Iduronidase-Enzymspiegel sammeln; Um auf Nebenwirkungen von Laronidase und die Entwicklung von Antikörpern gegen Laronidase zu achten, werden alle 3 Wochen etwa 2 Teelöffel Blut entnommen, während der Patient Laronidase-ERT erhält.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit der Diagnose Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS I, Hurler-Syndrom), die Kandidaten für eine erste hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) gemäß einem myeloablativen HSCT-Protokoll der University of Minnesota sind.

Ausschlusskriterien:

  • Für das myeloablative HSCT-Protokoll der University of Minnesota nicht berücksichtigt.
  • Vorherige Verabreichung von Laronidase-Enzym
  • Zweiter oder nachfolgender HSCT.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Laronidase-ERT-Behandlung
Wöchentliche Infusion einer Laronidase-Enzymersatztherapie, gefolgt von einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen.
Verfahren: Stammzelltransplantation
Enzymersatz 10-12 Wochen vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) und 8 Wochen danach
Andere Namen:
  • ERT
Arzneimittel: Laronidase ERT
Laronidase-ERT wird 10–12 Wochen vor der HSCT und 8 Wochen danach verabreicht.
Andere Namen:
  • Aldurazyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der lebenden Patienten ein Jahr nach der Transplantation
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr
Anzahl der Patienten, die ein Jahr nach der Transplantation eine Beatmungsunterstützung benötigen
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spender-Engraftment
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
Tag 100 nach der Transplantation
Patienten mit akuter GVHD Grad III-IV
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
Tag 100 nach der Transplantation
Reduktion von Glykosaminoglykanen (GAG)
Zeitfenster: Vor, während und nach ERT
Es wurden keine Daten zu dieser Ergebnismessung erhoben und stehen nicht für die Berichterstattung zur Verfügung.
Vor, während und nach ERT
Toxizität (Nebenwirkungen) im Zusammenhang mit Infusionen von Laronidase
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Es wurden keine Daten zu dieser Ergebnismessung erhoben und stehen nicht für die Berichterstattung zur Verfügung.
1 Jahr nach der Transplantation
Entwicklung von Anti-Iduronidase-Antikörpern im Serum
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Patienten mit Verbesserung der obstruktiven Apnoe (Atmung) durch Polysomnographie
Zeitfenster: Baseline, 12 Wochen nach Laronidase, nach Transplantation
Baseline, 12 Wochen nach Laronidase, nach Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Andere Kennung: IRB, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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