Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk s laronidázou pro Hurler

10. července 2019 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie fáze II kombinované enzymatické substituční terapie laronidázy (AldurazymeTM) (ERT) s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro Hurlerův syndrom (MPS IH)

Výzkumníci předpokládají, že týdenní infuze Laronidase ERT po dobu 10-12 týdnů před transplantací a 8 týdnů po transplantaci povedou ke snížení zátěže glykosaminoglykany (GAG), která je spojena se snížením komplikací po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou dostávat laronidázu jednou týdně intravenózně po dobu 10-12 týdnů před transplantací a po dobu přibližně 8 týdnů po transplantaci. Laronidáza bude podávána intravenózní infuzí (IV) katetrem a odtud do buněk a orgánů těla vašeho dítěte, aby se rozložily nahromaděné glykosaminoglykany (GAG).

Před zahájením ERT podstoupí subjekty kompletní fyzikální vyšetření, které zahrnuje kompletní posouzení dýchacích cest a plic vašeho dítěte. Kromě standardních vyhodnocení léčby a testů, které se provádějí před transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT), budou mít subjekty následující testy: další lžičku krve pro základní test na sérové ​​protilátky proti laronidáze, před a po čtvrté dávce laronidázy, vyšetřovatelé odeberou 2 čajové lžičky krve pro stanovení hladiny enzymu alfa-L-iduronidázy; pro sledování vedlejších účinků laronidázy a vývoje protilátek proti laronidáze budou odebírány přibližně 2 čajové lžičky krve každé 3 týdny, zatímco subjekt dostává laronidázu ERT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou mukopolysacharidózy typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom), kteří jsou kandidáty na první transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) podle myeloablativního HSCT protokolu University of Minnesota.

Kritéria vyloučení:

  • U myeloablativního protokolu HSCT na University of Minnesota se neuvažuje.
  • Předchozí podávání enzymu laronidázy
  • Druhá nebo následující HSCT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba laronidázovou ERT
Týdenní infuze enzymové substituční terapie laronidázou následovaná transplantací hematopoetických kmenových buněk.
Postup: Transplantace kmenových buněk
enzymová náhrada 10–12 týdnů před transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a 8 týdnů po
Ostatní jména:
  • ERT
Lék: Laronidáza ERT
Laronidáza ERT bude podávána 10-12 týdnů před HSCT a 8 týdnů po ní.
Ostatní jména:
  • Aldurazyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů naživu jeden rok po transplantaci
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Počet pacientů vyžadujících podporu ventilátoru jeden rok po transplantaci
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení dárce
Časové okno: 100. den po transplantaci
100. den po transplantaci
Pacienti se stupněm III-IV akutní GVHD
Časové okno: 100. den po transplantaci
100. den po transplantaci
Snížení hladiny glykosaminoglykanů (GAG)
Časové okno: Před, během a po ERT
Údaje o tomto měření výsledku nebyly shromážděny a nejsou k dispozici pro vykazování.
Před, během a po ERT
Toxicita (nežádoucí účinky) spojené s infuzemi laronidázy
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Údaje o tomto měření výsledku nebyly shromážděny a nejsou k dispozici pro vykazování.
1 rok po transplantaci
Vývoj anti-iduronidázových protilátek v séru
Časové okno: 1 rok
1 rok
Pacienti se zlepšením obstrukční apnoe (dýchání) pomocí polysomnografie
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů po laronidáze, po transplantaci
Výchozí stav, 12 týdnů po laronidáze, po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

15. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Jiný identifikátor: IRB, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit