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Trapianto di cellule staminali con laronidasi per Hurler

10 luglio 2019 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studio di fase II sulla terapia di sostituzione enzimatica combinata della laronidasi (AldurazymeTM) (ERT) con trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per la sindrome di Hurler (MPS IH)

I ricercatori ipotizzano che le infusioni settimanali di Laronidase ERT per 10-12 settimane prima del trapianto e 8 settimane dopo il trapianto comporteranno una riduzione del carico di glicosaminoglicani (GAG) che è associata a una diminuzione delle complicanze dopo il trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti riceveranno laronidasi una volta alla settimana per via endovenosa per 10-12 settimane prima del trapianto e per circa 8 settimane dopo il trapianto. La laronidasi verrà somministrata per infusione endovenosa (IV) attraverso un catetere e da lì alle cellule e agli organi del corpo del bambino per abbattere l'accumulo di glicosaminoglicani (GAG).

Prima di iniziare l'ERT, i soggetti dovranno sottoporsi a un esame fisico completo, che include una valutazione completa delle vie aeree e dei polmoni del bambino. Oltre alle valutazioni e ai test del trattamento standard, che vengono eseguiti prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), i soggetti dovranno sottoporsi ai seguenti test: un cucchiaino aggiuntivo di sangue per un test di riferimento per gli anticorpi sierici contro la laronidasi, prima e dopo la quarta dose di laronidasi, gli investigatori raccoglieranno 2 cucchiaini di sangue per un livello di enzima alfa-L-iduronidasi; per osservare gli effetti collaterali della laronidasi e lo sviluppo di anticorpi contro la laronidasi, verranno raccolti circa 2 cucchiaini di sangue ogni 3 settimane mentre il soggetto riceve laronidasi ERT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) candidati al primo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) secondo un protocollo HSCT mieloablativo dell'Università del Minnesota.

Criteri di esclusione:

  • Non essere considerato per il protocollo HSCT mieloablativo dell'Università del Minnesota.
  • Precedente somministrazione dell'enzima laronidasi
  • Secondo o successivo trapianto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con laronidasi ERT
Infusione settimanale di terapia sostitutiva con enzima laronidasi seguita da trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Procedura: Trapianto di cellule staminali
sostituzione enzimatica 10-12 settimane prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e 8 settimane dopo
Altri nomi:
  • ERT
Droga: Laronidasi ERT
Laronidasi ERT verrà somministrata 10-12 settimane prima dell'HSCT e 8 settimane dopo.
Altri nomi:
  • Aldurazyme®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti vivi a un anno dopo il trapianto
Lasso di tempo: un anno
un anno
Numero di pazienti che richiedono il supporto del ventilatore a un anno dopo il trapianto
Lasso di tempo: un anno
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento da donatore
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
Giorno 100 dopo il trapianto
Pazienti con GVHD acuta di grado III-IV
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
Giorno 100 dopo il trapianto
Riduzione dei glicosaminoglicani (GAG)
Lasso di tempo: Prima, durante e dopo l'ERT
I dati non sono stati raccolti su questa misura di esito e non sono disponibili per la segnalazione.
Prima, durante e dopo l'ERT
Tossicità (eventi avversi) associati alle infusioni di laronidasi
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
I dati non sono stati raccolti su questa misura di esito e non sono disponibili per la segnalazione.
1 anno dopo il trapianto
Sviluppo di anticorpi anti-iduronidasi nel siero
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Pazienti con miglioramento dell'apnea ostruttiva (respirazione) mediante polisonnografia
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane dopo la laronidasi, dopo il trapianto
Basale, 12 settimane dopo la laronidasi, dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

15 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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