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Greffe de cellules souches avec laronidase pour Hurler

10 juillet 2019 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Étude de phase II sur la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) combinée à la laronidase (AldurazymeTM) avec greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour le syndrome de Hurler (MPS IH)

Les enquêteurs émettent l'hypothèse que des perfusions hebdomadaires de Laronidase ERT pendant 10 à 12 semaines avant la greffe et 8 semaines après la greffe entraîneront une réduction de la charge de glycosaminoglycanes (GAG) associée à une diminution des complications après la greffe.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets recevront de la laronidase une fois par semaine par voie intraveineuse pendant 10 à 12 semaines avant la greffe et pendant environ 8 semaines après la greffe. Laronidase sera administrée par perfusion intraveineuse (IV) à travers un cathéter et de là aux cellules et organes du corps de votre enfant pour décomposer l'accumulation de glycosaminoglycanes (GAG).

Avant de commencer l'ERT, les sujets subiront un examen physique complet, qui comprend une évaluation complète des voies respiratoires et des poumons de votre enfant. En plus des évaluations et des tests de traitement standard, qui sont effectués avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), les sujets subiront les tests suivants : une cuillère à café de sang supplémentaire pour un test de base des anticorps sériques contre la laronidase, avant et après la quatrième dose de laronidase, les enquêteurs prélèveront 2 cuillères à café de sang pour un taux d'enzyme alpha-L-iduronidase ; pour surveiller les effets secondaires de la laronidase et le développement d'anticorps contre la laronidase, environ 2 cuillères à café de sang seront prélevées toutes les 3 semaines pendant que le sujet reçoit la laronidase ERT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 7 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients avec le diagnostic de mucopolysaccharidose de type IH (MPS I, syndrome de Hurler) qui sont candidats à la première greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) selon un protocole de GCSH myéloablatif de l'Université du Minnesota.

Critère d'exclusion:

  • Non pris en compte pour le protocole HSCT myéloablatif de l'Université du Minnesota.
  • Administration antérieure d'enzyme laronidase
  • Deuxième GCSH ou ultérieure.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement ERT à la laronidase
Perfusion hebdomadaire d'une thérapie de remplacement de l'enzyme laronidase suivie d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Procédure: Greffe de cellules souches
remplacement enzymatique 10 à 12 semaines avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et 8 semaines après
Autres noms:
  • ERT
Médicament: Laronidase ERT
Laronidase ERT sera administrée 10 à 12 semaines avant la GCSH et 8 semaines après.
Autres noms:
  • Aldurazyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients vivants un an après la greffe
Délai: un ans
un ans
Nombre de patients nécessitant une assistance respiratoire un an après la greffe
Délai: un ans
un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe de donneur
Délai: Jour 100 après la greffe
Jour 100 après la greffe
Patients atteints de GVHD aiguë de grade III-IV
Délai: Jour 100 après la greffe
Jour 100 après la greffe
Réduction des glycosaminoglycanes (GAG)
Délai: Avant, pendant et après l'ERT
Les données n'ont pas été recueillies sur cette mesure de résultat et ne sont pas disponibles pour les rapports.
Avant, pendant et après l'ERT
Toxicité (événements indésirables) associée aux perfusions de laronidase
Délai: 1 an après la greffe
Les données n'ont pas été recueillies sur cette mesure de résultat et ne sont pas disponibles pour les rapports.
1 an après la greffe
Développement d'anticorps anti-iduronidase dans le sérum
Délai: 1 an
1 an
Patients présentant une amélioration de l'apnée obstructive (respiration) par polysomnographie
Délai: Au départ, 12 semaines après la laronidase, après la greffe
Au départ, 12 semaines après la laronidase, après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2005

Première publication (Estimation)

15 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Autre identifiant: IRB, University of Minnesota)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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