Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstransplantation med laronidas för Hurler

10 juli 2019 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fas II-studie av kombinerad laronidas (AldurazymeTM) enzymersättningsterapi (ERT) med hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för Hurlers syndrom (MPS IH)

Utredarna antar att veckoinfusioner av Laronidase ERT under 10-12 veckor före transplantation och 8 veckor efter transplantation kommer att resultera i en minskning av glykosaminoglykaner (GAG) börda som är associerad med minskade komplikationer efter transplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner kommer att få laronidas en gång i veckan intravenöst i 10-12 veckor före transplantation och i cirka 8 veckor efter transplantation. Laronidas kommer att ges som intravenös infusion (IV) genom en kateter och därifrån till ditt barns kroppsceller och organ för att bryta ned glykosaminoglykaner (GAG) ansamlingar.

Innan ERT påbörjas kommer försökspersonerna att genomgå en fullständig fysisk undersökning, som inkluderar en fullständig bedömning av ditt barns luftvägar och lungor. Förutom standardbehandlingsutvärderingar och tester, som görs före hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), kommer försökspersonerna att ha följande tester: en extra tesked blod för ett baslinjetest för serumantikroppar mot laronidas, före och efter den fjärde dosen av laronidas kommer utredarna att samla in 2 teskedar blod för en alfa-L-iduronidas enzymnivå; för att se efter biverkningar mot laronidas och utvecklingen av antikroppar mot laronidas, kommer cirka 2 teskedar blod att samlas in var tredje vecka medan patienten får laronidas ERT.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosen mukopolysackaridos typ IH (MPS I, Hurlers syndrom) som är kandidater för första hematopoetiska stamcellstransplantation (HSCT) enligt ett myeloablativt HSCT-protokoll från University of Minnesota.

Exklusions kriterier:

  • Övervägs inte för University of Minnesota myeloablativt HSCT-protokoll.
  • Tidigare administrering av laronidasenzym
  • Andra eller efterföljande HSCT.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Laronidase ERT-behandling
Veckovis infusion av laronidasenzymersättningsterapi följt av hematopoetisk stamcellstransplantation.
Procedur: Stamcellstransplantation
enzymersättning 10-12 veckor före hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) och 8 veckor efter
Andra namn:
  • ERT
Läkemedel: Laronidas ERT
Laronidase ERT kommer att administreras 10-12 veckor före HSCT och 8 veckor efter.
Andra namn:
  • Aldurazyme®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal patienter vid liv ett år efter transplantation
Tidsram: ett år
ett år
Antal patienter som behöver ventilationsstöd ett år efter transplantation
Tidsram: ett år
ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Donatorengraftment
Tidsram: Dag 100 efter transplantation
Dag 100 efter transplantation
Patienter med grad III-IV akut GVHD
Tidsram: Dag 100 efter transplantation
Dag 100 efter transplantation
Minskning av glykosaminoglykaner (GAG)
Tidsram: Före, under och efter ERT
Data samlades inte in om detta utfallsmått och är inte tillgänglig för rapportering.
Före, under och efter ERT
Toxicitet (biverkningar) i samband med infusioner av laronidas
Tidsram: 1 år efter transplantation
Data samlades inte in om detta utfallsmått och är inte tillgänglig för rapportering.
1 år efter transplantation
Utveckling av anti-iduronidasantikroppar i serum
Tidsram: 1 år
1 år
Patienter med förbättring av obstruktiv apné (andning) genom polysomnografi
Tidsram: Baslinje, 12 veckor efter laronidas, efter transplantation
Baslinje, 12 veckor efter laronidas, efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2005

Första postat (Uppskatta)

15 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT2004-09
  • 0403M57728 (Annan identifierare: IRB, University of Minnesota)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera