C1 esterasehæmmer i arveligt angioødem (HAE) (udvidelsesundersøgelse)
20. april 2015 opdateret af: CSL Behring
Open-label forlængelsesundersøgelse af CE1145 (humant pasteuriseret C1-esterasehæmmerkoncentrat) hos personer med medfødt C1-INH-mangel og akutte HAE-anfald
Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden lidelse karakteriseret ved medfødt mangel på funktionel C1-esterasehæmmer.
Hvis de ikke behandles tilstrækkeligt, kan de akutte anfald af HAE være livstruende og kan endda resultere i dødsfald, især i tilfælde af involvering af strubehovedet. Det planlagte forlængelsesstudie er designet til at indskrive forsøgspersoner, der deltog i den pivotale undersøgelse for at give dem med C1-INH til behandling af akutte HAE-anfald i 24 måneder eller indtil licensproceduren for C1-INH er afsluttet, hvad end der kommer først.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
57
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3244
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 69131
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Forenede Stater, 57702
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Dokumenteret medfødt C1-INH mangel
- Akut HAE-angreb
- Deltagelse i basisundersøgelse CE1145_3001 (NCT00168103)
Nøgleekskluderingskriterier:
- Erhvervet angioødem
- Behandling med ethvert andet forsøgslægemiddel end CE1145 inden for de sidste 30 dage før studiestart
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: C1 esterasehæmmer
|
Lyofilisat indeholdende ca. 500 U C1-INH, der skal rekonstitueres med 10 ml vand til injektion; Enkeltdosis: 20 U/kg lg.v.
iv
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til start af lindring af symptomer fra HAE-angreb (Intent to Treat (ITT) emnepopulation)
Tidsramme: Op til 24 timer efter start af studiebehandling
|
Starten af symptomlindring blev bestemt ved forsøgspersonens selvevaluering.
|
Op til 24 timer efter start af studiebehandling
|
|
Tid til start af lindring af symptomer fra HAE-angreb (ITT-angrebspopulation)
Tidsramme: Op til 24 timer efter start af studiebehandling
|
Starten af symptomlindring blev bestemt ved forsøgspersonens selvevaluering.
|
Op til 24 timer efter start af studiebehandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til fuldstændig løsning af alle HAE-symptomer (ITT-emnepopulation)
Tidsramme: Op til dag 9 efter et angreb
|
Fuldstændig opløsning af symptomer blev bestemt ved forsøgspersonens selvevaluering og dokumenteret på et dagbogskort.
|
Op til dag 9 efter et angreb
|
|
Tid til fuldstændig løsning af alle HAE-symptomer (ITT-angrebspopulation)
Tidsramme: Op til dag 9 efter et angreb
|
Fuldstændig opløsning af symptomer blev bestemt ved forsøgspersonens selvevaluering og dokumenteret på et dagbogskort.
|
Op til dag 9 efter et angreb
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Craig TJ, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Bernstein JA. Effect of time to treatment on response to C1 esterase inhibitor concentrate for hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Sep;111(3):211-5. doi: 10.1016/j.anai.2013.06.021. Epub 2013 Jul 16.
- Craig TJ, Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Schneider L, Packer F, Yang WH, Keinecke HO, Kiessling PC. Prospective study of rapid relief provided by C1 esterase inhibitor in emergency treatment of acute laryngeal attacks in hereditary angioedema. J Clin Immunol. 2010 Nov;30(6):823-9. doi: 10.1007/s10875-010-9442-1. Epub 2010 Jul 16.
- Bernstein JA, Machnig T, Keinecke HO, Whelan GJ, Craig TJ. The effect of weight on the efficacy and safety of C1 esterase inhibitor concentrate for the treatment of acute hereditary angioedema. Clin Ther. 2014 Apr 1;36(4):518-25. doi: 10.1016/j.clinthera.2014.02.005. Epub 2014 Mar 21. Erratum In: Clin Ther. 2014 Jun 1;36(6):992.
- Bork K, Craig TJ, Bernstein JA, Feuersenger H, Machnig T, Staubach P. Efficacy of C1 esterase inhibitor concentrate in treatment of cutaneous attacks of hereditary angioedema. Allergy Asthma Proc. 2015 May-Jun;36(3):218-24. doi: 10.2500/aap.2015.36.3844. Epub 2015 Mar 23.
- Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Craig TJ, Kiessling PC, Keinecke HO, Bernstein JA. Prospective study of C1 esterase inhibitor in the treatment of successive acute abdominal and facial hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2011 Jan;106(1):62-8. doi: 10.1016/j.anai.2010.10.012. Epub 2010 Nov 20.
- Craig TJ, Bewtra AK, Bahna SL, Hurewitz D, Schneider LC, Levy RJ, Moy JN, Offenberger J, Jacobson KW, Yang WH, Eidelman F, Janss G, Packer FR, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. C1 esterase inhibitor concentrate in 1085 Hereditary Angioedema attacks--final results of the I.M.P.A.C.T.2 study. Allergy. 2011 Dec;66(12):1604-11. doi: 10.1111/j.1398-9995.2011.02702.x. Epub 2011 Sep 2.
- Craig TJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Levy R, Janss G, Jacobson KW, Packer F, Bernstein JA, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. Treatment response after repeated administration of C1 esterase inhibitor for successive acute hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Proc. 2012 Jul-Aug;33(4):354-61. doi: 10.2500/aap.2012.33.3589.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. august 2005
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. februar 2010
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. maj 2010
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. februar 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. februar 2006
Først opslået (SKØN)
16. februar 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
7. maj 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. april 2015
Sidst verificeret
1. oktober 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hudsygdomme
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sygdomme i immunsystemet
- Overfølsomhed, Øjeblikkelig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hudsygdomme, vaskulære
- Overfølsomhed
- Nældefeber
- Arvelige komplement-mangelsygdomme
- Primære immundefektsygdomme
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Komplement inaktiverende midler
- Komplement C1-hæmmerprotein
- Komplement C1-inaktivatorproteiner
- Komplement C1s
Andre undersøgelses-id-numre
- CE1145_3003
- 1453 (ANDET: CSL Behring)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .