Inibitore dell'esterasi C1 nell'angioedema ereditario (HAE) (studio di estensione)
20 aprile 2015 aggiornato da: CSL Behring
Studio di estensione in aperto di CE1145 (concentrato di inibitore dell'esterasi C1 pastorizzato umano) in soggetti con carenza congenita di C1-INH e attacchi acuti di HAE
L'angioedema ereditario (HAE) è una malattia rara caratterizzata dalla mancanza congenita dell'inibitore funzionale dell'esterasi C1.
Se non trattati adeguatamente, gli attacchi acuti di HAE possono essere pericolosi per la vita e possono anche risultare fatali, soprattutto in caso di coinvolgimento della laringe. loro con C1-INH per il trattamento di attacchi acuti di HAE per 24 mesi o fino al completamento della procedura di autorizzazione per C1-INH, qualunque cosa accada prima.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
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Florida
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Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
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Idaho
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Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3244
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Contact CSL Behring for facility details
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
- Contact CSL Behring for facility details
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 69131
- Contact CSL Behring for facility details
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
- Contact CSL Behring for facility details
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Oregon
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Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
- Contact CSL Behring for facility details
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Contact CSL Behring for facility details
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57702
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Contact CSL Behring for facility details
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Deficit congenito documentato di C1-INH
- Attacco acuto di HAE
- Partecipazione allo studio di base CE1145_3001 (NCT00168103)
Criteri chiave di esclusione:
- Angioedema acquisito
- Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale oltre a CE1145 negli ultimi 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Inibitore dell'esterasi C1
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Liofilizzato contenente circa 500 U C1-INH da ricostituire con 10 mL di acqua per preparazioni iniettabili; Singola dose: 20 U/kg p.c.
iv
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo di inizio del sollievo dei sintomi dall'attacco di HAE (popolazione di soggetti con intenzione di trattare (ITT))
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
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L'inizio del sollievo dai sintomi è stato determinato dall'autovalutazione del soggetto.
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Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
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Tempo di inizio del sollievo dei sintomi dall'attacco di HAE (popolazione con attacco ITT)
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
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L'inizio del sollievo dai sintomi è stato determinato dall'autovalutazione del soggetto.
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Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo per completare la risoluzione di tutti i sintomi di HAE (popolazione di soggetti ITT)
Lasso di tempo: Fino al giorno 9 dopo un attacco
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La completa risoluzione dei sintomi è stata determinata dall'autovalutazione del soggetto e documentata su un diario.
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Fino al giorno 9 dopo un attacco
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Tempo per completare la risoluzione di tutti i sintomi di HAE (popolazione di attacco ITT)
Lasso di tempo: Fino al giorno 9 dopo un attacco
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La completa risoluzione dei sintomi è stata determinata dall'autovalutazione del soggetto e documentata su un diario.
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Fino al giorno 9 dopo un attacco
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Craig TJ, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Bernstein JA. Effect of time to treatment on response to C1 esterase inhibitor concentrate for hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Sep;111(3):211-5. doi: 10.1016/j.anai.2013.06.021. Epub 2013 Jul 16.
- Craig TJ, Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Schneider L, Packer F, Yang WH, Keinecke HO, Kiessling PC. Prospective study of rapid relief provided by C1 esterase inhibitor in emergency treatment of acute laryngeal attacks in hereditary angioedema. J Clin Immunol. 2010 Nov;30(6):823-9. doi: 10.1007/s10875-010-9442-1. Epub 2010 Jul 16.
- Bernstein JA, Machnig T, Keinecke HO, Whelan GJ, Craig TJ. The effect of weight on the efficacy and safety of C1 esterase inhibitor concentrate for the treatment of acute hereditary angioedema. Clin Ther. 2014 Apr 1;36(4):518-25. doi: 10.1016/j.clinthera.2014.02.005. Epub 2014 Mar 21. Erratum In: Clin Ther. 2014 Jun 1;36(6):992.
- Bork K, Craig TJ, Bernstein JA, Feuersenger H, Machnig T, Staubach P. Efficacy of C1 esterase inhibitor concentrate in treatment of cutaneous attacks of hereditary angioedema. Allergy Asthma Proc. 2015 May-Jun;36(3):218-24. doi: 10.2500/aap.2015.36.3844. Epub 2015 Mar 23.
- Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Craig TJ, Kiessling PC, Keinecke HO, Bernstein JA. Prospective study of C1 esterase inhibitor in the treatment of successive acute abdominal and facial hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2011 Jan;106(1):62-8. doi: 10.1016/j.anai.2010.10.012. Epub 2010 Nov 20.
- Craig TJ, Bewtra AK, Bahna SL, Hurewitz D, Schneider LC, Levy RJ, Moy JN, Offenberger J, Jacobson KW, Yang WH, Eidelman F, Janss G, Packer FR, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. C1 esterase inhibitor concentrate in 1085 Hereditary Angioedema attacks--final results of the I.M.P.A.C.T.2 study. Allergy. 2011 Dec;66(12):1604-11. doi: 10.1111/j.1398-9995.2011.02702.x. Epub 2011 Sep 2.
- Craig TJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Levy R, Janss G, Jacobson KW, Packer F, Bernstein JA, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. Treatment response after repeated administration of C1 esterase inhibitor for successive acute hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Proc. 2012 Jul-Aug;33(4):354-61. doi: 10.2500/aap.2012.33.3589.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2005
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 febbraio 2010
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 maggio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 febbraio 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 febbraio 2006
Primo Inserito (STIMA)
16 febbraio 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
7 maggio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 aprile 2015
Ultimo verificato
1 ottobre 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti inattivanti del complemento
- Complemento proteina C1 inibitore
- Complemento proteine inattivatrici C1
- Complemento C1
Altri numeri di identificazione dello studio
- CE1145_3003
- 1453 (ALTRO: CSL Behring)
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