C1 inhibitor esterázy u hereditárního angioedému (HAE) (rozšířená studie)
20. dubna 2015 aktualizováno: CSL Behring
Otevřená rozšiřující studie CE1145 (lidský pasterizovaný koncentrát inhibitoru C1 esterázy) u subjektů s vrozeným deficitem C1-INH a akutními záchvaty HAE
Hereditární angioedém (HAE) je vzácné onemocnění charakterizované vrozeným nedostatkem funkčního inhibitoru C1 esterázy.
Pokud nejsou akutní záchvaty HAE adekvátně léčeny, mohou být život ohrožující a mohou dokonce vést k úmrtí, zejména v případě postižení hrtanu. s C1-INH pro léčbu akutních záchvatů HAE po dobu 24 měsíců nebo do dokončení licenčního řízení pro C1-INH, ať už nastane dříve.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3244
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 69131
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57702
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaný vrozený nedostatek C1-INH
- Akutní záchvat HAE
- Účast v základní studii CE1145_3001 (NCT00168103)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Získaný angioedém
- Léčba jakýmkoli jiným hodnoceným lékem kromě CE1145 v posledních 30 dnech před vstupem do studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: C1 inhibitor esterázy
|
Lyofilizát obsahující přibližně 500 U C1-INH k rekonstituci s 10 ml vody na injekci; Jedna dávka: 20 U/kg b.w.
iv
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do začátku úlevy od příznaků z útoku HAE (populace subjektů se záměrem léčit (ITT))
Časové okno: Až 24 hodin po zahájení studijní léčby
|
Začátek úlevy od symptomů byl stanoven na základě sebehodnocení subjektu.
|
Až 24 hodin po zahájení studijní léčby
|
|
Čas do začátku úlevy od příznaků z útoku HAE (populace útoků ITT)
Časové okno: Až 24 hodin po zahájení studijní léčby
|
Začátek úlevy od symptomů byl stanoven na základě sebehodnocení subjektu.
|
Až 24 hodin po zahájení studijní léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do úplného vyřešení všech příznaků HAE (populace subjektů ITT)
Časové okno: Až do dne 9 po útoku
|
Úplné vymizení symptomů bylo stanoveno sebehodnocením subjektu a zaznamenáno do deníkové karty.
|
Až do dne 9 po útoku
|
|
Čas k úplnému vyřešení všech příznaků HAE (populace útoků ITT)
Časové okno: Až do dne 9 po útoku
|
Úplné vymizení symptomů bylo stanoveno sebehodnocením subjektu a zaznamenáno do deníkové karty.
|
Až do dne 9 po útoku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Craig TJ, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Bernstein JA. Effect of time to treatment on response to C1 esterase inhibitor concentrate for hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Sep;111(3):211-5. doi: 10.1016/j.anai.2013.06.021. Epub 2013 Jul 16.
- Craig TJ, Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Schneider L, Packer F, Yang WH, Keinecke HO, Kiessling PC. Prospective study of rapid relief provided by C1 esterase inhibitor in emergency treatment of acute laryngeal attacks in hereditary angioedema. J Clin Immunol. 2010 Nov;30(6):823-9. doi: 10.1007/s10875-010-9442-1. Epub 2010 Jul 16.
- Bernstein JA, Machnig T, Keinecke HO, Whelan GJ, Craig TJ. The effect of weight on the efficacy and safety of C1 esterase inhibitor concentrate for the treatment of acute hereditary angioedema. Clin Ther. 2014 Apr 1;36(4):518-25. doi: 10.1016/j.clinthera.2014.02.005. Epub 2014 Mar 21. Erratum In: Clin Ther. 2014 Jun 1;36(6):992.
- Bork K, Craig TJ, Bernstein JA, Feuersenger H, Machnig T, Staubach P. Efficacy of C1 esterase inhibitor concentrate in treatment of cutaneous attacks of hereditary angioedema. Allergy Asthma Proc. 2015 May-Jun;36(3):218-24. doi: 10.2500/aap.2015.36.3844. Epub 2015 Mar 23.
- Wasserman RL, Levy RJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Craig TJ, Kiessling PC, Keinecke HO, Bernstein JA. Prospective study of C1 esterase inhibitor in the treatment of successive acute abdominal and facial hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2011 Jan;106(1):62-8. doi: 10.1016/j.anai.2010.10.012. Epub 2010 Nov 20.
- Craig TJ, Bewtra AK, Bahna SL, Hurewitz D, Schneider LC, Levy RJ, Moy JN, Offenberger J, Jacobson KW, Yang WH, Eidelman F, Janss G, Packer FR, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. C1 esterase inhibitor concentrate in 1085 Hereditary Angioedema attacks--final results of the I.M.P.A.C.T.2 study. Allergy. 2011 Dec;66(12):1604-11. doi: 10.1111/j.1398-9995.2011.02702.x. Epub 2011 Sep 2.
- Craig TJ, Bewtra AK, Hurewitz D, Levy R, Janss G, Jacobson KW, Packer F, Bernstein JA, Rojavin MA, Machnig T, Keinecke HO, Wasserman RL. Treatment response after repeated administration of C1 esterase inhibitor for successive acute hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Proc. 2012 Jul-Aug;33(4):354-61. doi: 10.2500/aap.2012.33.3589.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2005
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. února 2010
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. února 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. února 2006
První zveřejněno (ODHAD)
16. února 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
7. května 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. dubna 2015
Naposledy ověřeno
1. října 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Fyziologické účinky léků
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Doplňkové inaktivační látky
- Doplněk C1 Inhibitor Protein
- Doplňkové C1 inaktivační proteiny
- Doplněk C1s
Další identifikační čísla studie
- CE1145_3003
- 1453 (JINÝ: CSL Behring)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .