Reduceret intensitet AlloSCT i (CML) med vedvarende sygdom (CML)

CML, en ondartet sygdom i stamceller, er karakteriseret ved stigninger i både umodne og modne myeloid-, erythroide- og lymfoide celler samt blodplader i det perifere blod. Det cytogenetiske kendetegn ved CML er Philadelphia(Ph)kromosomet, der findes i de ondartede celler hos 95 % af patienterne. CML omfatter 7-20% af alle leukæmier med en samlet forekomst i den generelle befolkning anslået til 1 til 2 pr. 100.000. Den højeste forekomst forekommer i det femte årti, men alle aldersgrupper, inklusive børn, er berørt. Den eneste rapporterede miljørisikofaktor er eksponering for overdreven ioniserende stråling, som kun er dokumenteret hos en meget lille procentdel af patienterne. Klinisk er CML karakteriseret ved en indledende kronisk fase, hvor patienter kan rapportere milde konstitutionelle symptomer; dog er 40-50 % asymptomatiske og diagnosticeres baseret på unormale blodtal opdaget under en rutineundersøgelse. Den kroniske fase varer typisk tre til fem år og efterfølges af en accelereret fase, der er kendetegnet ved progressive systemiske symptomer, en stigende modstand mod konventionel kemoterapi og en stigning i antallet af perifere blod- og knoglemarvsblaster. Dette udvikler sig hurtigt til en blastisk krise karakteriseret ved umodne celler, der ligner de eksplosioner, der er karakteristiske for akut leukæmi. Tilstedeværelsen af ​​30 % eller flere blastiske celler i blodet eller marven er diagnostisk for denne sidste blastiske fase, som typisk er dødelig inden for 3 til 6 måneder.

De primære behandlingsmuligheder for CML har traditionelt været monoterapi med enten busulfan eller hydroxyurinstof. Begge midler er i stand til at kontrollere de kliniske symptomer forbundet med CML, samt inducere hæmatologiske remissioner hos 80 % af patienter i kronisk fase. Imidlertid er fuldstændige cytogenetiske remissioner med begge midler sjældne, og ingen af ​​dem er i stand til at forhindre eventuel progression til den terminale blastiske fase; derfor kan disse terapier kun betragtes som palliative.

Det primære formål med dette kliniske forskningsforsøg er at undersøge gennemførligheden af ​​en allogen transplantation med reduceret intensitet for CML. Denne undersøgelse vil også bestemme bivirkningerne samt svarprocenten.