AlloSCT de intensidade reduzida em (CML) com doença persistente (CML)

A LMC, um distúrbio maligno das células-tronco, é caracterizada por aumentos de células mielóides, eritróides e linfóides imaturas e maduras, bem como de plaquetas no sangue periférico. A marca citogenética da LMC é o cromossomo Filadélfia (Ph) encontrado nas células malignas de 95% dos pacientes. A LMC compreende 7-20% de todas as leucemias com uma incidência geral na população geral estimada em 1 a 2 por 100.000. O pico de incidência ocorre na quinta década, porém todas as faixas etárias, inclusive crianças, são acometidas. O único fator de risco ambiental relatado é a exposição à radiação ionizante excessiva, documentada em apenas uma porcentagem muito pequena de pacientes. Clinicamente, a LMC é caracterizada por uma fase crônica inicial na qual os pacientes podem relatar sintomas constitucionais leves; no entanto, 40-50% são assintomáticos e são diagnosticados com base em hemogramas anormais descobertos durante um exame de rotina. A fase crônica geralmente dura de três a cinco anos e é seguida por uma fase acelerada caracterizada por sintomas sistêmicos progressivos, uma resistência crescente à quimioterapia convencional e um aumento na contagem de blastos no sangue periférico e na medula óssea. Isso evolui rapidamente para uma crise blástica caracterizada por células imaturas semelhantes aos blastos característicos da leucemia aguda. A presença de 30% ou mais de células blásticas no sangue ou na medula é diagnóstica dessa fase blástica final, que geralmente é fatal em 3 a 6 meses.

As principais opções de tratamento para LMC têm sido tradicionalmente a monoterapia com bussulfano ou hidroxiureia. Ambos os agentes são capazes de controlar os sintomas clínicos associados à LMC, bem como induzir remissões hematológicas em 80% dos pacientes em fase crônica. No entanto, remissões citogenéticas completas com qualquer um dos agentes são raras e nenhum deles é capaz de impedir a eventual progressão para a fase blástica terminal; portanto, essas terapias só podem ser consideradas paliativas.

O objetivo principal deste ensaio de pesquisa clínica é estudar a viabilidade de um transplante alogênico de intensidade reduzida para LMC. Este estudo também determinará os efeitos colaterais, bem como a taxa de resposta.