AlloSCT a intensità ridotta in (LMC) con malattia persistente (CML)

La LMC, una malattia maligna delle cellule staminali, è caratterizzata da un aumento delle cellule mieloidi, eritroidi e linfoidi sia immature che mature, nonché delle piastrine nel sangue periferico. Il segno distintivo citogenetico della LMC è il cromosoma Philadelphia(Ph) che si trova nelle cellule maligne del 95% dei pazienti. La LMC comprende il 7-20% di tutte le leucemie con un'incidenza complessiva nella popolazione generale stimata tra 1 e 2 su 100.000. Il picco di incidenza si verifica nella quinta decade, tuttavia sono interessate tutte le fasce di età, compresi i bambini. L'unico fattore di rischio ambientale segnalato è l'esposizione a radiazioni ionizzanti eccessive che è documentata solo in una percentuale molto piccola di pazienti. Clinicamente, la LMC è caratterizzata da una fase iniziale cronica in cui i pazienti possono riferire lievi sintomi costituzionali; tuttavia, il 40-50% è asintomatico e viene diagnosticato sulla base di conte ematiche anormali scoperte durante un esame di routine. La fase cronica dura in genere da tre a cinque anni ed è seguita da una fase accelerata caratterizzata da sintomi sistemici progressivi, una crescente resistenza alla chemioterapia convenzionale e un aumento della conta dei blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo. Questo evolve rapidamente in una crisi blastica caratterizzata da cellule immature che assomigliano ai blasti caratteristici della leucemia acuta. La presenza del 30% o più di cellule blastiche nel sangue o nel midollo è diagnostica di questa fase blastica finale che è tipicamente fatale entro 3-6 mesi.

Le opzioni terapeutiche primarie per la LMC sono state tradizionalmente la monoterapia con busulfano o idrossiurea. Entrambi gli agenti sono in grado di controllare i sintomi clinici associati alla LMC, nonché di indurre remissioni ematologiche nell'80% dei pazienti in fase cronica. Tuttavia, le remissioni citogenetiche complete con entrambi gli agenti sono rare e nessuno dei due è in grado di prevenire l'eventuale progressione verso la fase blastica terminale; pertanto, queste terapie possono essere considerate solo palliative.

Lo scopo principale di questo studio di ricerca clinica è studiare la fattibilità di un trapianto allogenico a intensità ridotta per la LMC. Questo studio determinerà anche gli effetti collaterali e il tasso di risposta.