持続性疾患を伴うCMLにおける強度の低下したAlloSCT (CML)

幹細胞の悪性疾患であるCMLは、末梢血中の未熟および成熟骨髄細胞、赤血球細胞、リンパ系細胞の増加と、血小板の増加を特徴とします。 CML の細胞遺伝学的特徴は、患者の 95% の悪性細胞に見られるフィラデルフィア (Ph) 染色体です。 CMLは全白血病の7～20％を占め、一般人口における全体の発生率は10万人あたり1～2人と推定されています。 発生率のピークは50歳代ですが、子供を含むすべての年齢層が罹患します。 唯一報告されている環境リスク要因は過剰な電離放射線への曝露であり、ごく少数の患者でのみ報告されています。 臨床的に、CML は初期の慢性期を特徴とし、患者は軽度の全身症状を報告する場合があります。ただし、40～50％は無症状で、定期検査で発見される異常な血球数に基づいて診断されます。 慢性期は通常 3 ～ 5 年間続き、その後、進行性の全身症状、従来の化学療法に対する抵抗性の増加、末梢血および骨髄芽球数の増加によって区別される加速期が続きます。 これは、急性白血病の特徴である芽球に似た未熟な細胞を特徴とする急性転化期に急速に発展します。 血液または骨髄中に 30% 以上の芽球細胞が存在すると、この最終芽球期の診断に役立ち、通常は 3 ～ 6 か月以内に致死的になります。

CML の主な治療選択肢は伝統的に、ブスルファンまたはヒドロキシ尿素のいずれかによる単独療法でした。 どちらの薬剤も、CML に関連する臨床症状を制御することができ、慢性期患者の 80% で血液学的寛解を誘導することができます。 しかし、どちらの薬剤でも完全な細胞遺伝学的寛解はまれであり、どちらも最終的な終末芽球期への進行を防ぐことはできません。したがって、これらの治療法は緩和的なものとしか考えられません。

この臨床研究試験の主な目的は、CMLに対する強度を低下させた同種移植の実現可能性を研究することです。 この研究では、奏効率だけでなく副作用も決定します。