Zmniejszona intensywność AlloSCT w (CML) z chorobą przewlekłą (CML)

CML, złośliwa choroba komórek macierzystych, charakteryzuje się wzrostem zarówno niedojrzałych, jak i dojrzałych komórek mieloidalnych, erytroidalnych i limfoidalnych, a także płytek krwi we krwi obwodowej. Cechą cytogenetyczną CML jest chromosom Philadelphia(Ph) występujący w komórkach nowotworowych u 95% pacjentów. CML stanowi 7-20% wszystkich białaczek, a ogólną częstość występowania w populacji ogólnej szacuje się na 1 do 2 przypadków na 100 000. Szczyt zachorowań przypada na piątą dekadę życia, jednak dotyczy to wszystkich grup wiekowych, w tym dzieci. Jedynym zgłoszonym środowiskowym czynnikiem ryzyka jest narażenie na nadmierne promieniowanie jonizujące, które jest udokumentowane tylko u bardzo małego odsetka pacjentów. Klinicznie CML charakteryzuje się początkową fazą przewlekłą, w której pacjenci mogą zgłaszać łagodne objawy ogólnoustrojowe; jednak 40-50% jest bezobjawowych i są diagnozowane na podstawie nieprawidłowej morfologii krwi wykrytej podczas rutynowego badania. Faza przewlekła trwa zwykle od trzech do pięciu lat, po której następuje faza przyspieszona charakteryzująca się postępującymi objawami ogólnoustrojowymi, rosnącą opornością na konwencjonalną chemioterapię oraz wzrostem liczby blastów we krwi obwodowej i szpiku kostnym. To ewoluuje szybko w kryzys blastyczny charakteryzujący się niedojrzałymi komórkami przypominającymi blasty charakterystyczne dla ostrej białaczki. Obecność 30% lub więcej komórek blastycznych we krwi lub szpiku świadczy o końcowej fazie blastycznej, która zazwyczaj kończy się śmiercią w ciągu 3 do 6 miesięcy.

Podstawowymi opcjami leczenia CML była tradycyjnie monoterapia busulfanem lub hydroksymocznikiem. Oba środki są w stanie kontrolować objawy kliniczne związane z CML, a także indukować remisje hematologiczne u 80% pacjentów z fazą przewlekłą. Jednak całkowite remisje cytogenetyczne w przypadku któregokolwiek z czynników są rzadkie i żaden z nich nie jest w stanie zapobiec ewentualnej progresji do końcowej fazy blastycznej; dlatego terapie te można uznać jedynie za paliatywne.

Głównym celem tego badania klinicznego jest zbadanie wykonalności przeszczepu allogenicznego o zmniejszonej intensywności w przypadku CML. Badanie to określi również skutki uboczne, a także wskaźnik odpowiedzi.