具有持续性疾病的(CML)中的降低强度 AlloSCT (CML)
慢性粒细胞白血病 (CML) 患者低强度同种异体干细胞移植和仅在持续性疾病患者和匹配的家庭供体中进行过继细胞免疫治疗的初步研究
CML 是一种干细胞恶性疾病,其特征是外周血中未成熟和成熟的骨髓细胞、红细胞和淋巴细胞以及血小板增多。 CML 的细胞遗传学标志是在 95% 的患者的恶性细胞中发现的费城 (Ph) 染色体。 CML 占所有白血病的 7-20%,一般人群的总发病率估计为每 100,000 人中有 1 至 2 人。 发病高峰出现在 50 岁,但包括儿童在内的所有年龄组都会受到影响。 唯一报告的环境风险因素是暴露于过度电离辐射,仅在极少数患者中有记录。 在临床上,CML 的特征是初始慢性期,患者可能会报告轻微的全身症状;然而,40-50% 的人没有症状,是根据常规检查中发现的异常血细胞计数诊断出来的。 慢性期通常持续三到五年,然后是加速期,其特点是进行性全身症状、对常规化疗的抵抗力增加以及外周血和骨髓母细胞计数升高。 这迅速演化成原始细胞危机,其特征在于未成熟细胞类似于急性白血病原始细胞的特征。 如果血液或骨髓中存在 30% 或更多的原始细胞,则可以诊断出这种最终原始细胞阶段,该阶段通常在 3 至 6 个月内致命。
CML 的主要治疗选择传统上是白消安或羟基脲的单一疗法。 这两种药物都能够控制与 CML 相关的临床症状,并在 80% 的慢性期患者中诱导血液学缓解。 然而,这两种药物的完全细胞遗传学缓解都是罕见的,并且都不能阻止最终进展到末期母细胞期;因此,这些疗法只能被认为是姑息治疗。
该临床研究试验的主要目的是研究 CML 低强度同种异体移植的可行性。 这项研究还将确定副作用和反应率。
研究概览
详细说明
哥伦比亚大学儿科血液和骨髓移植科将提供进一步的研究细节。
学习规划:
30 岁以下处于第 1 或第 2 慢性期或第 1 加速期的 CML 患者和匹配的相关供体、无关的脐带血供体或无关的成人供体,将接受 6 天的 IV 氟达拉滨、4 剂 IV Busulfex和 5 剂阿仑单抗。 在第 + 100 天后通过细胞遗传学具有持续 RT-PCR 阳性 BCR-Abl 和/或费城染色体阳性的患者和匹配的相关供体将接受 DLIx1。 如果在第 +180 天 BCR-Abl 或费城染色体仍呈阳性并且有匹配的相关供体,则患者将接受第二剂 DLI。 所有患者将在血液重建后接受 STI-571(格列卫)。 免疫重建、嵌合体和 MRD 的研究将在 AlloSCT 后进行。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of NYP
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 年龄:患者必须小于 30 岁。
- 同意:患者或患者合法授权的监护人必须充分了解其病情和研究方案的研究性质(包括可预见的风险和可能的副作用),并必须根据美国批准的机构政策签署知情同意书。卫生与公众服务部。
- 器官功能:患者必须具有以下足够的器官功能 足够的肾功能定义为:血清肌酐 1.5 x 正常值,或肌酐清除率或放射性同位素 GFR > 40 ml/min/m2 或 >60 ml/min/1.73 m2 或由机构正常范围确定的等效 GFR
- 足够的肝功能定义为:总胆红素 < 2.5 x 正常值;或 SGOT (AST) 或 SGPT (ALT) < 5.0 x 正常
足够的心脏功能定义为:
- 超声心动图显示的缩短分数 >25%,或
- 放射性核素血管造影或超声心动图射血分数 >40%
足够的肺功能定义为:
-肺功能测试显示 DLCO >40% 对于不合作的儿童,没有休息时呼吸困难的证据,没有运动不耐受,并且室内空气中的脉搏血氧饱和度 >94%。
疾病状况
- 具有以下任一情况的 CML 患者:
- 第一或第二慢性期患者
- 处于第 1 或第 2 加速期的患者
排除标准:
- 爆炸危机中的病人
- 处于第 3 或以上慢性期的患者
处于第 3 或更高加速阶段的患者
- 怀孕的妇女不符合资格
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:非随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:匹配的家庭捐赠者
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白消安和氟达拉滨
其他名称:
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实验性的:无关捐赠者
无关供体移植/脐带血移植
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白消安和氟达拉滨
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在选定的 CML 患者中确定与降低强度治疗和同种异体 SCT 相关的毒性。
大体时间:直到学习结束
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直到学习结束
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Mtchell S Cairo, MD、Columbia University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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