Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

G551D Observationsundersøgelse - Udvidet til yderligere genotyper og udvidet til langvarig opfølgning (GOAL-e2) (GOAL- e2)

28. juni 2021 opdateret af: Steven M Rowe

G551D Observationsundersøgelse (GOAL) - Udvidet til yderligere genotyper og forlænget til langtidsopfølgning (GOAL-e2)

Målet med denne forskningsundersøgelse er at indsamle blod- og urinprøver fra personer, der enten har R117H-typen af ​​CF eller ikke-G551D-porttypen af ​​CF, som skal opbevares til fremtidig forskning. Vi vil også bruge noget af det indsamlede blod til at måle antallet af neutrofiler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

  • Blodindsamling: Blod vil blive indsamlet for at blive opbevaret til forskning i fremtiden og for at måle antallet af blodceller kaldet neutrofiler. En lille nål vil blive brugt til at opsamle blod fra en vene i din arm. Omkring 7-9 teskefulde blod ville blive indsamlet.
  • Svedopsamling: Din sved vil blive opsamlet med en speciel svedopsamlingsmaskine for at teste mængden af ​​salt i din sved.
  • Spirometri: Du vil blive bedt om at tage en test, der måler, hvor godt dine lunger fungerer. Du vil blive bedt om at tage en dyb indånding og derefter puste ind i et mundstykke så hårdt som muligt og så længe som muligt. Det er den samme test, som bliver lavet, når du kommer til klinikken.
  • Urinopsamling: Der vil også blive indsamlet urin for at blive opbevaret til forskning i fremtiden. Du bliver bedt om at tisse i en kop.
  • Medicinsk information: Vi beder dig om at dele dine medicinske oplysninger med undersøgelsesforskere. Dine medicinske oplysninger vil ikke indeholde nogen af ​​dine personlige identifikationsoplysninger, såsom dit navn og adresse.

Valgfri:

• Induceret sputumopsamling: Hvis du siger "ja" til at tage en sputumprøve, bliver du bedt om at indånde en saltvandsopløsning for at hjælpe dig med at hoste sputum ud. Hvis du ikke kan trække vejret i saltvandsopløsningen for at hoste opspyt ud til det sidste studiebesøg, vil du blive bedt om at hoste slim i en kop

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94394
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital Colarado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater
        • Yale
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Indianapolis University
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Grand Rapids CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital--University of Missouri at Kansas City
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
        • Dartmouth Hitchcock Clinic-Lebanon
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
        • Nation Wide Childrens Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC- University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9500
        • Vanderbilt Children's Hospital Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8558
        • University of Texas Southwestern/Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center University of Utah Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University CF Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med cystisk fibrose og G551D, R117H og non-G551D gating-mutationer i alderen 6 år og ældre

Beskrivelse

Inklusionskriterier for kernestudie:

  1. Mand eller kvinde ≥ 6 år ved besøg 1. :

  2. Skal have en klinisk diagnose af cystisk fibrose og følgende CFTR-mutationer:

    1. For kohorte 1 (lukket for tilmelding 30. juni 2012):

      G551D på mindst 1 allel Enhver kendt eller ukendt mutation tilladt på anden allel.

    2. For kohorte 2:

      R117H på mindst 1 allel Enhver kendt eller ukendt mutation på den anden allel undtagen G551D

    3. For kohorte 3:

    En ikke-G551D gatingmutation på én allel: (G178R, S549N, S549R, G551S,G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D) Enhver kendt eller ukendt mutation på den anden allel undtagen G517HOR

  3. Indskrevet i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (med undtagelse af canadiske websteder). (Patienter kan tilmelde sig registreringsdatabasen ved besøg 1, hvis de ikke tidligere er tilmeldt.)
  4. Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i sundhedsstatus inden for de 14 dage før besøg 1.
  5. Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant) indhentet fra subjektets eller subjektets juridiske repræsentant.

Eksklusionskriterier for kernestudie

  1. Deltagelse i VX-770-105, VX-770-106, VX-770-108, VX-770-110, VX-770-111, VX-770-112 eller VX-770-113 undersøgelse, VX-770 Udvidet adgangsprogram eller brug af ivacaftor inden for 6 måneder før besøg 1.
  2. Eventuelle øvre eller nedre luftvejssymptomer, der kræver behandling med orale, inhalerede eller IV-antibiotika inden for 2 uger før besøg 1.
  3. Historie om solid organtransplantation.
  4. Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter investigators mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært slutpunkt for kerneundersøgelsen
Tidsramme: Ændring i FEV1 % forudsagt mellem besøg 1 og besøg 5
Ændring i FEV1 % forudsagt mellem besøg 1 og besøg 5
Ændring i FEV1 % forudsagt mellem besøg 1 og besøg 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i svedklorid mellem besøg 1 og besøg 5.
Tidsramme: BESØG 1 OG BESØG 5
Ændring i svedklorid mellem besøg 1 og besøg 5.
BESØG 1 OG BESØG 5
Ændring i kropsvægt mellem besøg 1 og besøg 5.
Tidsramme: BESØG 1 OG BESØG 5
Ændring i kropsvægt mellem besøg 1 og besøg 5.
BESØG 1 OG BESØG 5

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FORBINDELSE MELLEM PRIMÆRE OG SEKUNDÆRE ENDEPUNKTER
Tidsramme: 1 ÅR
Kerne- og delstudierne vil blive forbundet, således at sammenhænge mellem primære og sekundære endepunkter fra hvert delstudie og kliniske parametre (f.eks. spirometri, vægt og svedklorid) indsamlet som en del af kernestudiet kan undersøges.
1 ÅR

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Steven M Rowe

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2012

Først opslået (Skøn)

30. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • F11120200

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner