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Studio osservazionale G551D - Ampliato per ulteriori genotipi ed esteso per follow-up a lungo termine (GOAL-e2) (GOAL- e2)

28 giugno 2021 aggiornato da: Steven M Rowe

Studio osservazionale G551D (GOAL) - Ampliato per ulteriori genotipi ed esteso per il follow-up a lungo termine (GOAL-e2)

L'obiettivo di questo studio di ricerca è raccogliere campioni di sangue e urina da persone che hanno il tipo R117H di CF o il tipo di gating non G551D di CF da conservare per ricerche future. Useremo anche parte del sangue raccolto per misurare il numero di neutrofili

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

  • Raccolta del sangue: il sangue verrà raccolto per essere conservato per la ricerca futura e per misurare il numero di cellule del sangue chiamate neutrofili. Verrà utilizzato un piccolo ago per raccogliere il sangue da una vena del braccio. Verrebbero raccolti circa 7-9 cucchiaini di sangue.
  • Raccolta del sudore: il tuo sudore verrà raccolto con una speciale macchina per la raccolta del sudore per testare la quantità di sale nel tuo sudore.
  • Spirometria: ti verrà chiesto di fare un test che misura quanto bene funzionano i tuoi polmoni. Ti verrà chiesto di fare un respiro profondo e poi soffiare in un boccaglio il più forte possibile e il più a lungo possibile. Questo è lo stesso test che viene fatto quando vieni in clinica.
  • Raccolta delle urine: l'urina verrà raccolta anche per essere conservata per la ricerca in futuro. Ti verrà chiesto di fare pipì in una tazza.
  • Informazioni mediche: ti chiediamo di condividere le tue informazioni mediche con i ricercatori dello studio. Le tue informazioni mediche non conterranno nessuna delle tue informazioni di identificazione personale, come il tuo nome e indirizzo.

Opzionale:

• Raccolta indotta dell'espettorato: se dici "sì" alla raccolta di un campione di espettorato, ti verrà chiesto di inalare una soluzione di acqua salata per aiutarti a tossire l'espettorato. Se non riesci a respirare la soluzione di acqua salata per espellere l'espettorato durante l'ultima visita di studio, ti verrà chiesto di tossire il muco in una tazza

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94394
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital Colarado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti
        • Yale
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Indianapolis University
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Grand Rapids CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital--University of Missouri at Kansas City
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
        • Dartmouth Hitchcock Clinic-Lebanon
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Nation Wide Childrens Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC- University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9500
        • Vanderbilt Children's Hospital Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8558
        • University of Texas Southwestern/Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center University of Utah Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University CF Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con fibrosi cistica e mutazioni di gating G551D, R117H e non-G551D di età pari o superiore a 6 anni

Descrizione

Criteri di inclusione per lo studio di base:

  1. Maschio o femmina ≥ 6 anni di età alla Visita 1. :

  2. Deve avere una diagnosi clinica di fibrosi cistica e le seguenti mutazioni CFTR:

    1. Per la coorte 1 (chiuso all'iscrizione il 30 giugno 2012):

      G551D su almeno 1 allele Qualsiasi mutazione nota o sconosciuta consentita sul secondo allele.

    2. Per la coorte 2:

      R117H su almeno 1 allele Qualsiasi mutazione nota o sconosciuta sul secondo allele eccetto G551D

    3. Per la coorte 3:

    Una mutazione gating non G551D su un allele: (G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D) Qualsiasi mutazione nota o sconosciuta sul secondo allele eccetto G551D o R117H

  3. Iscritto al Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (ad eccezione dei siti canadesi). (I pazienti possono iscriversi al Registro alla Visita 1 se non precedentemente iscritti.)
  4. Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute nei 14 giorni precedenti la Visita 1.
  5. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal legale rappresentante del soggetto.

Criteri di esclusione per lo studio di base

  1. Partecipazione allo studio VX-770-105, VX-770-106, VX-770-108, VX-770-110, VX-770-111, VX-770-112 o VX-770-113, VX-770 Programma di accesso esteso o utilizzo di ivacaftor entro 6 mesi prima della visita 1.
  2. Qualsiasi sintomo respiratorio superiore o inferiore che richieda un trattamento con antibiotici per via orale, inalatoria o EV entro le 2 settimane precedenti la Visita 1.
  3. Storia del trapianto di organi solidi.
  4. Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario per lo studio principale
Lasso di tempo: Variazione del FEV1% previsto tra la Visita 1 e la Visita 5
Variazione del FEV1% previsto tra la visita 1 e la visita 5
Variazione del FEV1% previsto tra la Visita 1 e la Visita 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del cloruro nel sudore tra la Visita 1 e la Visita 5.
Lasso di tempo: VISITA 1 E VISITA 5
Variazione del cloruro nel sudore tra la Visita 1 e la Visita 5.
VISITA 1 E VISITA 5
Variazione del peso corporeo tra la Visita 1 e la Visita 5.
Lasso di tempo: VISITA 1 E VISITA 5
Variazione del peso corporeo tra la Visita 1 e la Visita 5.
VISITA 1 E VISITA 5

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ASSOCIAZIONE TRA ENDPOINT PRIMARI E SECONDARI
Lasso di tempo: 1 ANNO
Gli studi principali e secondari saranno collegati in modo da poter esplorare le associazioni tra gli endpoint primari e secondari di ciascun sottostudio e i parametri clinici (ad es. spirometria, peso e cloruro nel sudore) raccolti come parte dello studio principale.
1 ANNO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Steven M Rowe

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

30 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • F11120200

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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