Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

G551D observasjonsstudie - utvidet til flere genotyper og utvidet for langvarig oppfølging (GOAL-e2) (GOAL- e2)

28. juni 2021 oppdatert av: Steven M Rowe

G551D observasjonsstudie (GOAL) – utvidet til flere genotyper og utvidet for langsiktig oppfølging (GOAL-e2)

Målet med denne forskningsstudien er å samle inn blod- og urinprøver fra personer som har enten R117H-typen CF eller ikke-G551D-porttypen CF for å beholdes for fremtidig forskning. Vi vil også bruke noe av det innsamlede blodet til å måle antall nøytrofiler.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

  • Blodinnsamling: Blod vil bli samlet inn for å bli oppbevart for forskning i fremtiden og for å måle antall blodceller kalt nøytrofiler. En liten nål vil bli brukt til å samle blod fra en vene i armen din. Omtrent 7-9 teskjeer blod ville bli samlet inn.
  • Svetteoppsamling: Svetten din vil bli samlet opp med en spesiell svetteoppsamlingsmaskin for å teste mengden salt i svetten din.
  • Spirometri: Du vil bli bedt om å ta en test som måler hvor godt lungene dine fungerer. Du vil bli bedt om å puste dypt og deretter blåse inn i et munnstykke så hardt som mulig og så lenge som mulig. Dette er den samme testen som gjøres når du kommer til klinikken.
  • Urinsamling: Det vil også bli samlet inn urin for å bli oppbevart for forskning i fremtiden. Du vil bli bedt om å tisse i en kopp.
  • Medisinsk informasjon: Vi ber deg dele medisinsk informasjon med studieforskere. Din medisinske informasjon vil ikke inneholde noen av din personlige identifikasjonsinformasjon, som navn og adresse.

Valgfri:

• Indusert sputuminnsamling: Hvis du sier "ja" til å samle en sputumprøve, vil du bli bedt om å puste inn en saltvannsløsning for å hjelpe deg med å hoste ut sputum. Hvis du ikke kan puste inn saltvannsløsningen for å hoste ut oppspytt ved siste studiebesøk, vil du bli bedt om å hoste slim i en kopp

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94394
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital Colarado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
        • Yale
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
        • Indianapolis University
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Grand Rapids CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital--University of Missouri at Kansas City
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
        • Dartmouth Hitchcock Clinic-Lebanon
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater
        • Nation Wide Childrens Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC- University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9500
        • Vanderbilt Children's Hospital Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8558
        • University of Texas Southwestern/Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center University of Utah Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University CF Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med cystisk fibrose og G551D, R117H og ikke-G551D gating-mutasjoner i alderen 6 år og eldre

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for kjernestudie:

  1. Mann eller kvinne ≥ 6 år ved besøk 1. :

  2. Må ha en klinisk diagnose av cystisk fibrose og følgende CFTR-mutasjoner:

    1. For kohort 1 (stengt for påmelding 30. juni 2012):

      G551D på minst 1 allel Alle kjente eller ukjente mutasjoner tillatt på andre allel.

    2. For kohort 2:

      R117H på minst 1 allel Enhver kjent eller ukjent mutasjon på den andre allelen bortsett fra G551D

    3. For kohort 3:

    En ikke-G551D-gatemutasjon på ett allel: (G178R, S549N, S549R, G551S,G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D) Enhver kjent eller ukjent mutasjon på den andre allelen unntatt G5117HOR

  3. Registrert i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (med unntak av kanadiske nettsteder). (Pasienter kan melde seg inn i registeret ved besøk 1 hvis de ikke tidligere er registrert.)
  4. Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 14 dager før besøk 1.
  5. Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra subjektets eller subjektets juridiske representant.

Eksklusjonskriterier for kjernestudie

  1. Deltakelse i VX-770-105, VX-770-106, VX-770-108, VX-770-110, VX-770-111, VX-770-112 eller VX-770-113-studien, VX-770 Program for utvidet tilgang eller bruk av ivacaftor innen 6 måneder før besøk 1.
  2. Eventuelle øvre eller nedre luftveissymptomer som krever behandling med orale, inhalerte eller IV-antibiotika innen 2 uker før besøk 1.
  3. Historie om solid organtransplantasjon.
  4. Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt for kjernestudien
Tidsramme: Endring i FEV1 % anslått mellom besøk 1 og besøk 5
Endring i FEV1 % anslått mellom besøk 1 og besøk 5
Endring i FEV1 % anslått mellom besøk 1 og besøk 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i svetteklorid mellom besøk 1 og besøk 5.
Tidsramme: BESØK 1 OG BESØK 5
Endring i svetteklorid mellom besøk 1 og besøk 5.
BESØK 1 OG BESØK 5
Endring i kroppsvekt mellom besøk 1 og besøk 5.
Tidsramme: BESØK 1 OG BESØK 5
Endring i kroppsvekt mellom besøk 1 og besøk 5.
BESØK 1 OG BESØK 5

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ASSOSIERING MELLOM PRIMÆRE OG SEKUNDÆRE ENDEPUNKTER
Tidsramme: 1 ÅR
Kjerne- og delstudiene vil bli koblet sammen slik at assosiasjoner mellom primære og sekundære endepunkter fra hver delstudie og kliniske parametere (f.eks. spirometri, vekt og svetteklorid) samlet inn som en del av kjernestudien kan utforskes.
1 ÅR

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Steven M Rowe

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

30. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • F11120200

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere