Обсервационное исследование G551D — расширено до дополнительных генотипов и расширено для длительного последующего наблюдения (GOAL-e2) (GOAL- e2)
28 июня 2021 г. обновлено: Steven M Rowe
Обсервационное исследование G551D (GOAL) — расширено на дополнительные генотипы и расширено для долгосрочного наблюдения (GOAL-e2)
Цель этого исследования состоит в том, чтобы собрать образцы крови и мочи у людей с МВ типа R117H или типа G551D, которые будут сохранены для будущих исследований. Мы также будем использовать часть собранной крови для измерения количество нейтрофилов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
- Сбор крови: кровь будет собираться для будущих исследований и измерения количества клеток крови, называемых нейтрофилами. Маленькая игла будет использоваться для сбора крови из вены на руке. Будет собрано около 7-9 чайных ложек крови.
- Сбор пота: Ваш пот будет собираться с помощью специальной машины для сбора пота, чтобы проверить количество соли в вашем поте.
- Спирометрия: вам будет предложено пройти тест, который измеряет, насколько хорошо работают ваши легкие. Вас попросят сделать глубокий вдох, а затем дунуть в мундштук как можно сильнее и как можно дольше. Это тот же тест, который проводится, когда вы приходите в клинику.
- Сбор мочи: Моча также будет собираться для будущих исследований. Вас попросят пописать в чашку.
- Медицинская информация: мы просим вас предоставить вашу медицинскую информацию исследователям. Ваша медицинская информация не будет содержать никакой вашей личной идентификационной информации, такой как ваше имя и адрес.
Необязательный:
• Индуцированный сбор мокроты: если вы дадите согласие на сбор образца мокроты, вас попросят вдохнуть раствор соленой воды, чтобы помочь вам откашлять мокроту. Если вы не можете дышать раствором соленой воды, чтобы откашлять мокроту во время последнего исследовательского визита, вас попросят откашлять мокроту в чашку.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
120
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94394
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- The Children's Hospital Colarado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты
- Yale
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children Indiana University Medical Center
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
- Indianapolis University
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Grand Rapids CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospital--University of Missouri at Kansas City
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты
- Dartmouth Hitchcock Clinic-Lebanon
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
- Women and Children's Hospital of Buffalo
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
- Nation Wide Childrens Hospital
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29403
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9500
- Vanderbilt Children's Hospital Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8558
- University of Texas Southwestern/Children's Medical Center of Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center University of Utah Health Sciences Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University CF Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
- Froedtert & Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с кистозным фиброзом и мутациями G551D, R117H и не-G551D в возрасте 6 лет и старше
Описание
Критерии включения в основное исследование:
- Мужчина или женщина ≥ 6 лет на момент визита 1. :
Должен иметь клинический диагноз муковисцидоза и следующие мутации CFTR:
Для когорты 1 (прием закрыт 30 июня 2012 г.):
G551D по крайней мере на 1 аллеле Любые известные или неизвестные мутации разрешены на втором аллеле.
Для когорты 2:
R117H как минимум на 1 аллеле Любая известная или неизвестная мутация на втором аллеле, кроме G551D
- Для когорты 3:
Мутация G551D на одном аллеле: (G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D) Любая известная или неизвестная мутация на втором аллеле, кроме G551D ИЛИ R117H
- Зарегистрирован в реестре пациентов Фонда муковисцидоза (за исключением канадских сайтов). (Пациенты могут зарегистрироваться в реестре при посещении 1, если они не были зарегистрированы ранее.)
- Клинически стабилен без существенных изменений в состоянии здоровья в течение 14 дней до визита 1.
- Письменное информированное согласие (и согласие, если применимо), полученное от субъекта или законного представителя субъекта.
Критерии исключения из основного исследования
- Участие в исследованиях VX-770-105, VX-770-106, VX-770-108, VX-770-110, VX-770-111, VX-770-112 или VX-770-113, VX-770 Программа расширенного доступа или использование ивакафтора в течение 6 месяцев до визита 1.
- Любые симптомы со стороны верхних или нижних дыхательных путей, требующие лечения пероральными, ингаляционными или внутривенными антибиотиками в течение 2 недель до визита 1.
- История трансплантации паренхиматозных органов.
- Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основная конечная точка основного исследования
Временное ограничение: Прогнозируемое изменение ОФВ1% между визитом 1 и визитом 5
|
Прогнозируемое изменение ОФВ1% между визитом 1 и визитом 5
|
Прогнозируемое изменение ОФВ1% между визитом 1 и визитом 5
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение содержания хлоридов в поте между визитом 1 и визитом 5.
Временное ограничение: ПОСЕЩЕНИЕ 1 И ПОСЕЩЕНИЕ 5
|
Изменение содержания хлоридов в поте между визитом 1 и визитом 5.
|
ПОСЕЩЕНИЕ 1 И ПОСЕЩЕНИЕ 5
|
|
Изменение массы тела между визитом 1 и визитом 5.
Временное ограничение: ПОСЕЩЕНИЕ 1 И ПОСЕЩЕНИЕ 5
|
Изменение массы тела между визитом 1 и визитом 5.
|
ПОСЕЩЕНИЕ 1 И ПОСЕЩЕНИЕ 5
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
АССОЦИАЦИЯ ПЕРВИЧНЫХ И ВТОРИЧНЫХ КОНЕЧНЫХ ТОЧЕК
Временное ограничение: 1 ГОД
|
Основные и дополнительные исследования будут связаны между собой, чтобы можно было изучить связи между первичными и вторичными конечными точками каждого дополнительного исследования и клиническими параметрами (например, спирометрией, весом и хлоридом пота), собранными в рамках основного исследования.
|
1 ГОД
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Donaldson SH, Laube BL, Corcoran TE, Bhambhvani P, Zeman K, Ceppe A, Zeitlin PL, Mogayzel PJ Jr, Boyle M, Locke LW, Myerburg MM, Pilewski JM, Flanagan B, Rowe SM, Bennett WD. Effect of ivacaftor on mucociliary clearance and clinical outcomes in cystic fibrosis patients with G551D-CFTR. JCI Insight. 2018 Dec 20;3(24):e122695. doi: 10.1172/jci.insight.122695.
- van de Peppel IP, Doktorova M, Berkers G, de Jonge HR, Houwen RHJ, Verkade HJ, Jonker JW, Bodewes FAJA. IVACAFTOR restores FGF19 regulated bile acid homeostasis in cystic fibrosis patients with an S1251N or a G551D gating mutation. J Cyst Fibros. 2019 Mar;18(2):286-293. doi: 10.1016/j.jcf.2018.09.001. Epub 2018 Sep 29.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 января 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
30 января 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июня 2021 г.
Последняя проверка
1 июня 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- F11120200
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .