Navlestrengsblodtransplantation ved hjælp af et myeloablativt præparativt regime til hæmatologiske sygdomme

Inklusionskriterier:

• Berettiget sygdomsstatus

  • Akut myeloid leukæmi (AML): højrisiko CR1 (som påvist af forudgående MDS, højrisiko cytogenetik, ≥ 2 cyklusser for at opnå CR, erythroblastisk eller megakaryocytisk leukæmi; CR2+. Alle patienter skal være i CR som defineret ved hæmatologisk restitution, OG <5 % blaster ved lysmikroskopi i knoglemarven med en cellularitet på ≥15 %.
  • Pædiatriske patienter med meget høj risiko med AML: Patienter <21 år er dog kvalificerede med (M2 marv) med < 25 % blaster i marv efter at have fejlet en eller flere kemoterapicyklusser.
  • Akut lymfatisk leukæmi (ALL): højrisiko CR1 som defineret af cytogenetik (såsom t(9;22), t (1:19), t(4;11), andre MLL-omlejringer, hypodiploidi eller IKZF1-abnormiteter), DNA indeks < 0,81, > 1 cyklus for at opnå CR eller tilstedeværelse af minimal residual sygdom (MRD). Patienter i CR2+ er berettigede. Alle patienter skal være i CR som defineret ved hæmatologisk restitution, OG <5 % blaster ved lysmikroskopi i knoglemarven med en cellularitet på ≥15 %.
  • Pædiatriske patienter med meget høj risiko med ALL: Patienter <21 år anses også for højrisiko-CR1, hvis de havde M2- eller M3-marv på dag 42 fra påbegyndelsen af ​​induktion eller M3-marv ved afslutningen af ​​induktion. De er berettigede, når de har opnået en fuldstændig remission.
  • Kronisk myelogen leukæmi ekskl. refraktær blastkrise: For at være berettiget til første kroniske fase (CP1) skal patienten have svigtet eller være intolerant over for imatinibmesylat.
  • Plasmacelleleukæmi efter indledende behandling, som opnåede mindst en delvis remission
  • Avanceret myelofibrose
  • Myelodysplasi (MDS) IPSS INT-2 eller høj risiko (dvs. RAEB, RAEBt) eller refraktær anæmi med svær pancytopeni eller højrisiko cytogenetik: Blaster skal være < 10 % af en repræsentativ knoglemarvsaspiratmorfologi.
  • Kronisk lymfatisk leukæmi/lille lymfatisk lymfom (CLL/SLL), B-cellelymfom i marginal zone eller follikulært lymfom er berettiget, hvis der var sygdomsprogression/tilbagefald inden for 12 efter opnåelse af en delvis eller fuldstændig remission. Patienter, som havde remissioner, der varede > 12 måneder, er kvalificerede efter mindst to tidligere behandlinger. Patienter med voluminøs sygdom (nodalmasse større end 5 cm) bør overvejes til de-bulking kemoterapi før transplantation.
  • Lymfoplasmacytisk lymfom, kappecellelymfom, prolymfocytisk leukæmi er kvalificerede efter indledende behandling i CR1+ eller PR1+.
  • Storcellet NHL > CR2/> PR2: Patienter i CR2/PR2 med initial kort remission (<6 måneder) er kvalificerede.
  • Lymfoblastisk lymfom, Burkitts lymfom og andet højgradigt NHL efter indledende behandling, hvis stadium III/IV i CR1/PR1 eller efter progression, hvis stadium I/II < 1 år.
  • Myelomatose ud over PR2: Patienter med kromosom 13 abnormiteter, første respons, der varer mindre end 6 måneder, eller β-2 mikroglobulin > 3 mg/L, kan overvejes for denne protokol efter indledende behandling.
  • Myeloproliferative syndromer
• Tilgængelighed af egnede UCB-enheder
• 0 til 55 år
• Frivilligt skriftligt samtykke (voksen eller forældre/værge)

Ekskluderingskriterier:

• tidligere bestråling, der udelukker sikker administration af TBI - Radiation Oncology vil evaluere alle patienter, der tidligere har haft strålebehandling
• kemoterapi refraktær storcellet og højgradig NHL (dvs. progressiv sygdom efter > 2 redningsregimer)
• hvis ≤ 18 år, tidligere myeloablativ transplantation inden for de sidste 6 måneder. Hvis >18 år gammel tidligere myeloablativ allotransplantation eller autolog transplantation
• omfattende forudgående behandling inklusive > 12 måneders alkylatorterapi eller > 6 måneders alkylatorterapi med omfattende stråling
• gravid eller ammende
• HIV-positiv