Navlestrengsblodtransplantasjon ved hjelp av et myeloablativt preparativt regime for hematologiske sykdommer

Inklusjonskriterier:

• Kvalifisert sykdomsstatus

  • Akutt myeloid leukemi (AML): høyrisiko CR1 (som bevist av foregående MDS, høyrisiko cytogenetikk, ≥ 2 sykluser for å oppnå CR, erytroblastisk eller megakaryocytisk leukemi; CR2+. Alle pasienter må være i CR som definert ved hematologisk restitusjon, OG <5 % blaster ved lysmikroskopi i benmargen med en cellularitet på ≥15 %.
  • Svært høyrisiko pediatriske pasienter med AML: Pasienter <21 år er imidlertid kvalifisert med (M2 marg) med < 25 % blaster i marg etter å ha mislyktes i en eller flere sykluser med kjemoterapi.
  • Akutt lymfatisk leukemi (ALL): høyrisiko CR1 som definert av cytogenetikk (som t(9;22), t (1:19), t(4;11), andre MLL-omorganiseringer, hypodiploidi eller IKZF1-avvik), DNA indeks < 0,81, > 1 syklus for å oppnå CR eller tilstedeværelse av minimal restsykdom (MRD). Pasienter i CR2+ er kvalifisert. Alle pasienter må være i CR som definert ved hematologisk restitusjon, OG <5 % blaster ved lysmikroskopi i benmargen med en cellularitet på ≥15 %.
  • Svært høyrisiko pediatriske pasienter med ALL: pasienter <21 år anses også for høyrisiko CR1 hvis de hadde M2 ​​eller M3 marg på dag 42 fra initiering av induksjon eller M3 marg ved slutten av induksjon. De er kvalifisert når de har oppnådd en fullstendig remisjon.
  • Kronisk myelogen leukemi unntatt refraktær blastkrise: For å være kvalifisert i første kroniske fase (CP1) må pasienten ha sviktet eller være intolerant overfor imatinibmesylat.
  • Plasmacelleleukemi etter innledende behandling, som oppnådde minst en delvis remisjon
  • Avansert myelofibrose
  • Myelodysplasi (MDS) IPSS INT-2 eller høyrisiko (dvs. RAEB, RAEBt) eller refraktær anemi med alvorlig pancytopeni eller høyrisiko cytogenetikk: Blaster må være < 10 % av en representativ benmargsaspiratmorfologi.
  • Kronisk lymfatisk leukemi/liten lymfatisk lymfom (KLL/SLL), B-cellelymfom i marginalsone eller follikulært lymfom er kvalifisert dersom det var sykdomsprogresjon/tilbakefall innen 12 etter oppnåelse av delvis eller fullstendig remisjon. Pasienter som hadde remisjoner som varte > 12 måneder, er kvalifisert etter minst to tidligere behandlinger. Pasienter med voluminøs sykdom (nodalmasse større enn 5 cm) bør vurderes for de-bulking kjemoterapi før transplantasjon.
  • Lymfoplasmacytisk lymfom, mantelcellelymfom, prolymfocytisk leukemi er kvalifisert etter innledende behandling i CR1+ eller PR1+.
  • Large Cell NHL > CR2/> PR2: Pasienter i CR2/PR2 med initial kort remisjon (<6 måneder) er kvalifisert.
  • Lymfoblastisk lymfom, Burkitts lymfom og annet høygradig NHL etter initial behandling hvis stadium III/IV i CR1/PR1 eller etter progresjon hvis stadium I/II < 1 år.
  • Multippelt myelom utover PR2: Pasienter med kromosom 13-avvik, første respons som varer mindre enn 6 måneder, eller β-2 mikroglobulin > 3 mg/L, kan vurderes for denne protokollen etter innledende behandling.
  • Myeloproliferative syndromer
• Tilgjengelighet av passende UCB-enhet(er)
• 0 til 55 år
• Frivillig skriftlig samtykke (voksen eller foreldre/foresatte)

Ekskluderingskriterier:

• tidligere bestråling som utelukker sikker administrering av TBI - Stråleonkologi vil evaluere alle pasienter som har hatt tidligere strålebehandling
• kjemoterapi refraktær storcellet og høygradig NHL (dvs. progressiv sykdom etter > 2 bergingsregimer)
• hvis ≤ 18 år, tidligere myeloablativ transplantasjon innen de siste 6 månedene. Hvis >18 år gammel tidligere myeloablativ allotransplantasjon eller autolog transplantasjon
• omfattende tidligere terapi inkludert > 12 måneders alkylatorterapi eller > 6 måneders alkylatorterapi med omfattende stråling
• gravid eller ammer
• HIV-positiv