Trapianto di sangue del cordone ombelicale utilizzando un regime preparatorio mieloablativo per le malattie ematologiche

Criterio di inclusione:

• Stato di malattia ammissibile

  • Leucemia mieloide acuta (AML): CR1 ad alto rischio (come evidenziato da MDS precedente, citogenetica ad alto rischio, ≥ 2 cicli per ottenere CR, leucemia eritroblastica o megacariocitica; CR2+. Tutti i pazienti devono essere in CR come definito dal recupero ematologico E <5% blasti al microscopio ottico all'interno del midollo osseo con una cellularità ≥15%.
  • Pazienti pediatrici ad altissimo rischio con LMA: i pazienti <21 anni, tuttavia, sono idonei con (midollo M2) con <25% di blasti nel midollo dopo aver fallito uno o più cicli di chemioterapia.
  • Leucemia linfocitica acuta (ALL): CR1 ad alto rischio come definito dalla citogenetica (come t(9;22), t(1:19), t(4;11), altri riarrangiamenti MLL, ipodiploidia o anomalie IKZF1), DNA indice <0,81, > 1 ciclo per ottenere CR o presenza di malattia residua minima (MRD). I pazienti in CR2+ sono idonei. Tutti i pazienti devono essere in CR come definito dal recupero ematologico E <5% blasti al microscopio ottico all'interno del midollo osseo con una cellularità ≥15%.
  • Pazienti pediatrici ad altissimo rischio con LLA: anche i pazienti <21 anni sono considerati CR1 ad alto rischio se avevano midollo M2 o M3 al giorno 42 dall'inizio dell'induzione o midollo M3 alla fine dell'induzione. Sono ammissibili una volta raggiunta una remissione completa.
  • Leucemia mieloide cronica esclusa la crisi blastica refrattaria: per essere eleggibile nella prima fase cronica (CP1) il paziente deve aver fallito o essere intollerante a imatinib mesilato.
  • Leucemia plasmacellulare dopo la terapia iniziale, che ha ottenuto almeno una remissione parziale
  • Mielofibrosi avanzata
  • Mielodisplasia (MDS) IPSS INT-2 o ad alto rischio (es. RAEB, RAEBt) o anemia refrattaria con pancitopenia grave o citogenetica ad alto rischio: i blasti devono essere < 10% secondo una morfologia rappresentativa dell'aspirato midollare.
  • Leucemia linfocitica cronica/piccolo linfoma linfocitico (LLC/SLL), linfoma a cellule B della zona marginale o linfoma follicolare sono ammissibili se si è verificata progressione/ricaduta della malattia entro 12 anni dal raggiungimento di una remissione parziale o completa. I pazienti che hanno avuto remissioni di durata > 12 mesi sono eleggibili dopo almeno due precedenti terapie. I pazienti con malattia voluminosa (massa linfonodale maggiore di 5 cm) devono essere considerati per la chemioterapia de-bulking prima del trapianto.
  • Linfoma linfoplasmocitico, linfoma mantellare, leucemia prolinfocitica sono ammissibili dopo la terapia iniziale in CR1+ o PR1+.
  • NHL a grandi cellule > CR2/> PR2: i pazienti in CR2/PR2 con remissione breve iniziale (<6 mesi) sono idonei.
  • Linfoma linfoblastico, linfoma di Burkitt e altri NHL di alto grado dopo la terapia iniziale se in stadio III/IV in CR1/PR1 o dopo la progressione se in stadio I/II < 1 anno.
  • Mieloma multiplo oltre PR2: i pazienti con anomalie del cromosoma 13, prima risposta di durata inferiore a 6 mesi o β-2 microglobulina > 3 mg/L possono essere presi in considerazione per questo protocollo dopo la terapia iniziale.
  • Sindromi mieloproliferative
• Disponibilità di unità UCB idonee
• da 0 a 55 anni
• Consenso scritto volontario (adulto o genitore/tutore)

Criteri di esclusione:

• precedente irradiazione che preclude la somministrazione sicura di TBI - Radiation Oncology valuterà tutti i pazienti che hanno avuto una precedente radioterapia
• LNH a grandi cellule e di alto grado refrattario alla chemioterapia (malattia progressiva dopo > 2 regimi di salvataggio)
• se ≤ 18 anni, precedente trapianto mieloablativo negli ultimi 6 mesi. Se >18 anni precedente allotrapianto mieloablativo o trapianto autologo
• precedente terapia estesa comprendente > 12 mesi di terapia con alchilanti o > 6 mesi di terapia con alchilanti con radiazioni estese
• gravidanza o allattamento
• HIV positivo