Transplantace pupečníkové krve pomocí myeloablativního preparativního režimu pro hematologická onemocnění

Kritéria pro zařazení:

• Způsobilý stav onemocnění

  • Akutní myeloidní leukémie (AML): vysoce riziková CR1 (jak dokládá předchozí MDS, vysoce riziková cytogenetika, ≥ 2 cykly k získání CR, erytroblastická nebo megakaryocytární leukémie; CR2+. Všichni pacienti musí být v CR, jak je definováno hematologickým zotavením, A <5 % blastů pomocí světelné mikroskopie v kostní dřeni s celularitou ≥15 %.
  • Pediatři s velmi vysokým rizikem s AML: Pacienti < 21 let jsou však způsobilí pro (M2 dřeň) s < 25 % blastů ve dřeni poté, co selhal jeden nebo více cyklů chemoterapie.
  • Akutní lymfocytární leukémie (ALL): vysoce riziková CR1 definovaná cytogenetikou (jako je t(9;22), t (1:19), t(4;11), další přeuspořádání MLL, hypodiploidie nebo abnormality IKZF1), DNA index < 0,81, > 1 cyklus k získání CR nebo přítomnosti minimální reziduální nemoci (MRD). Pacienti v CR2+ jsou způsobilí. Všichni pacienti musí být v CR, jak je definováno hematologickým zotavením, A <5 % blastů pomocí světelné mikroskopie v kostní dřeni s celularitou ≥15 %.
  • Pediatři s velmi vysokým rizikem s ALL: pacienti < 21 let jsou také považováni za vysoce rizikové CR1, pokud měli dřeň M2 nebo M3 42. den od zahájení indukce nebo dřeň M3 na konci indukce. Jsou způsobilí, jakmile dosáhli úplné remise.
  • Chronická myeloidní leukémie s výjimkou refrakterní blastické krize: Aby byl pacient zařazen do první chronické fáze (CP1), musí selhat nebo být nesnášenlivý imatinib mesylát.
  • Plazmabuněčná leukémie po úvodní terapii, u kterých bylo dosaženo alespoň částečné remise
  • Pokročilá myelofibróza
  • Myelodysplazie (MDS) IPSS INT-2 nebo vysoce rizikové (tj. RAEB, RAEBt) nebo refrakterní anémie s těžkou pancytopenií nebo vysoce rizikovou cytogenetikou: blasty musí být < 10 % podle reprezentativní morfologie aspirátu kostní dřeně.
  • Chronická lymfocytární leukémie/lymfom z malých lymfocytů (CLL/SLL), lymfom B-buněk marginální zóny nebo folikulární lymfom jsou způsobilé, pokud došlo k progresi/relapsu onemocnění do 12 od dosažení částečné nebo úplné remise. Pacienti, kteří měli remise trvající > 12 měsíců, jsou způsobilí po alespoň dvou předchozích terapiích. U pacientů s objemným onemocněním (uzlová hmota větší než 5 cm) by měla být před transplantací zvážena chemoterapie pro odstranění objemu.
  • Lymfoplazmocytární lymfom, lymfom z plášťových buněk, prolymfocytární leukémie jsou způsobilé po počáteční terapii u CR1+ nebo PR1+.
  • Velkobuněčný NHL > CR2/> PR2: Vhodné jsou pacienti v CR2/PR2 s počáteční krátkou remisí (<6 měsíců).
  • Lymfoblastický lymfom, Burkittův lymfom a další NHL vysokého stupně po počáteční terapii, pokud je stadium III/IV u CR1/PR1 nebo po progresi, pokud stadium I/II < 1 rok.
  • Mnohočetný myelom za PR2: Pacienti s abnormalitami chromozomu 13, první odpovědí trvající méně než 6 měsíců nebo β-2 mikroglobulinem > 3 mg/l, mohou být zvažováni pro tento protokol po počáteční terapii.
  • Myeloproliferativní syndromy
• Dostupnost vhodných jednotek UCB
• 0 až 55 let
• Dobrovolný písemný souhlas (dospělý nebo rodič/zákonný zástupce)

Kritéria vyloučení:

• předchozí ozáření, které vylučuje bezpečné podání TBI - Radiační onkologie zhodnotí všechny pacienty, kteří již dříve podstoupili radioterapii
• chemoterapie refrakterní velkobuněčný a NHL vysokého stupně (tj. progresivní onemocnění po > 2 záchranných režimech)
• pokud je ≤ 18 let, předchozí myeloablativní transplantace během posledních 6 měsíců. Pokud je starší 18 let před myeloablativní alotransplantací nebo autologní transplantací
• rozsáhlá předchozí terapie zahrnující > 12měsíční alkylátorovou terapii nebo > 6měsíční alkylátorovou terapii s rozsáhlou radiací
• těhotná nebo kojící
• HIV pozitivní