Globale hæmostatiske metoder efter administration af bypassmidler til patienter med hæmofili med inhibitorer

Baggrund

Behandlingen af ​​hæmofili A og B er blevet revolutioneret ved brug af faktorkoncentrat, både som profylakse og til behandling af blødningsepisoder (on-demand-behandling). Men på trods af sine fordele kan gentagen behandling med faktorkoncentrat føre til udvikling af inhibitorer (antistoffer) mod koagulationsfaktoren i koncentratet. En anden patientgruppe, hvor blødningssymptomerne er svære at behandle på grund af inhibitorer mod koagulationsfaktorer, oftest FVIII, er patienter med erhvervet hæmofili. Patienter med høje antistoftitere udviser en mangelfuld eller ingen respons på faktorkoncentrater og har normalt behov for behandling med bypass-midler, nemlig faktor 8-hæmmer-bypass-middel (FEIBA®, Baxter) og rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa, Novo-Seven®, Novo Nordisk) . Effekten af ​​behandlingen kan ikke overvåges nøjagtigt ved traditionelle koagulationstest.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere anvendeligheden af ​​de globale hæmostatiske metoder hos patienter med hæmofili med inhibitorer. Målet er at forbedre overvågningen af ​​behandlingseffekten og dermed øge patientens sikkerhed og effektiviteten af ​​behandlingen.

Patienter og metoder

Patienter

Den primære kohorte vil bestå af femten patienter med arvelig hæmofili med inhibitorer samt fem voksne patienter med erhvervet hæmofili, som følges op på koagulationsafdelingen på Karolinska Universitetshospitalet, Stockholm, Sverige.

Blodprøver vil blive indsamlet fra disse patienter på bestemte tidspunkter (se Design af undersøgelsen) i løbet af to år (for hver patient). Behandlingen (type, dosis, varighed) bestemmes af den behandlende læge.

Metoder (udvalg)

• Thrombingenerering (kalibreret automatiseret trombogram, CAT® og et kommercielt sæt fra Siemens®).
• Samlet hæmostatisk potentiale (OHP)

Design af undersøgelsen

Tidsramme for blodprøvetagning: i) baseline (inkludering i undersøgelsen) og ii) før og efter administration af bypassmidler til enten at behandle blødningssymptomer eller før en invasiv procedure eller som profylakse.

Dataanalyse

Variationerne i koagulationsmarkører målt som beskrevet ovenfor (metoder) vil være forbundet med de kliniske symptomer (blødning), niveauet af koagulationsfaktorer (hvis de kan måles) og hæmmernes titere.