Globaalit hemostaattiset menetelmät sen jälkeen, kun ohitusaineita on annettu hemofiliapotilaille estäjillä
Globaalit hemostaattiset menetelmät hoidon vaikutuksen mittaamiseksi ohituslääkkeiden antamisen jälkeen potilaille, joilla on hemofilia ja estäjiä
Tausta
Hemofilia A ja B hoito on mullistanut tekijätiivisteen käytöllä sekä ennaltaehkäisyyn että verenvuotokohtausten hoitoon (on-demand -hoito). Kuitenkin eduistaan huolimatta toistuva käsittely tekijätiivisteellä voi johtaa inhibiittoreiden (vasta-aineiden) kehittymiseen konsentraatissa olevaa hyytymistekijää vastaan. Toinen potilasryhmä, jossa verenvuotooireita on vaikea hoitaa hyytymistekijöiden, yleisimmin FVIII:n, estäjien vuoksi, ovat potilaat, joilla on hankinnainen hemofilia. Potilaat, joilla on korkeat vasta-ainetiitterit, osoittavat puutteellista tai ei ollenkaan vastetta tekijäkonsentraateille, ja he tarvitsevat yleensä hoitoa ohittavilla aineilla, nimittäin tekijän kahdeksan estäjän ohitusaineella (FEIBA®, Baxter) ja rekombinantilla aktivoidulla tekijä VII:llä (rFVIIa, Novo-Seven®, Novo Nordisk) . Hoidon vaikutusta ei voida tarkkaan seurata perinteisillä hyytymistokeilla.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida globaalien hemostaattisten menetelmien käyttökelpoisuutta hemofiliapotilailla inhibiittoreiden kanssa. Tavoitteena on parantaa hoidon vaikutuksen seurantaa ja siten lisätä potilaan turvallisuutta ja hoidon tehokkuutta.
Potilaat ja menetelmät
Potilaat
Ensisijainen kohortti koostuu viidestätoista potilaasta, joilla on perinnöllinen hemofilia inhibiittoreiden kanssa, sekä viisi aikuispotilasta, joilla on hankinnainen hemofilia ja joita seurataan Karolinskan yliopistollisen sairaalan koagulaatioosastolla, Tukholmassa, Ruotsissa.
Näiltä potilailta kerätään verinäytteet tiettyinä ajankohtina (katso tutkimuksen suunnittelu) kahden vuoden aikana (jokaiselle potilaalle). Hoidon (tyyppi, annos, kesto) päättää hoitava lääkäri.
Menetelmät (valinta)
- Trombiinin syntyminen (kalibroitu automaattinen trombogrammi, CAT® ja kaupallinen Siemens®-sarja).
- Kokonais hemostaattinen potentiaali (OHP)
Tutkimuksen suunnittelu
Verinäytteenoton aikakehys: i) lähtötilanne (sisällytetään tutkimukseen) ja ii) ennen ja jälkeen ohitusaineiden annon joko verenvuotooireiden hoitoon tai ennen invasiivista toimenpidettä tai ennaltaehkäisynä.
Tietojen analysointi
Yllä kuvatulla tavalla mitattujen hyytymismarkkereiden vaihtelut (Menetelmät) liittyvät kliinisiin oireisiin (verenvuoto), hyytymistekijöiden tasoon (jos mitattavissa) ja inhibiittoreiden tiittereihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Roza Chaireti, MD, PhD
- Puhelinnumero: +46 738 5170974
- Sähköposti: roza.chaireti@ki.se
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jovan Antovic, MD, Assoc Prof
- Puhelinnumero: +46 8 517 75637
- Sähköposti: jovan.antovic@ki.se
Opiskelupaikat
-
-
Stockholm
-
Solna, Stockholm, Ruotsi, 17176
- Rekrytointi
- Karolinska University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Roza Chaireti, MD, PhD
- Puhelinnumero: +46 738517974
- Sähköposti: roza.chaireti@ki.se
-
Ottaa yhteyttä:
- Margareta Holmström, MD, Assoc Prof
- Puhelinnumero: +46 8 5177 0000
- Sähköposti: margareta.holmstrom@ki.se
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Viisitoista potilasta (aikuiset ja lapset), joilla on perinnöllinen hemofilia ja estäjät.
Viisi potilasta (aikuista), joilla on hankittu hemofilia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- tietoinen suostumus
- vastaa tutkimuspopulaatiokuvausta
Poissulkemiskriteerit:
- ei tietoista suostumusta ikä < 7 vuotta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset hyytymismarkkereissa, kuten trombiinin muodostumismarkkereissa (endogeeninen trombiinipotentiaali nanomolaarisessa trombiinissa*minuutti ja trombiinin huippuarvo nanomolaarisessa trombiinissa ja fibriiniaggregaatiokäyrissä ohittavien aineiden annon jälkeen.)
Aikaikkuna: osallistujia seurataan enintään 2 vuoden ajan osallistumisen jälkeen
|
osallistujia seurataan enintään 2 vuoden ajan osallistumisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Roza Chaireti, MD, PhD, Karolinska Institutet
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 202100-2973
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .