Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenterundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​JZP-258 i behandlingen af ​​idiopatisk hypersomni (IH) med en åben sikkerhedsudvidelse

18. november 2021 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, placebo-kontrolleret, randomiseret tilbagetrækning, multicenterundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​JZP-258 til behandling af idiopatisk hypersomni (IH) med en åben sikkerhedsudvidelse

Dette er en undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​JZP-258, en oral opløsning af oxybat blandede salte, der udvikles som et alternativt produkt med lavt natriumindhold til Xyrem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Alken, Belgien, 3570
        • Anima Research Center
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Namur, Belgien, 5000
        • CHU UCL Namur site de Sainte Elisabeth
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00240
        • VitalMed Oy
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35243
        • Wright Clinical Research, LLC
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
        • Coastal Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Building
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Southern California Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Brandon, Florida, Forenede Stater, 33511
        • PAB Clinical Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33184
        • Bio-Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33135
        • Suncoast Research Group
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33603
        • Clinical Research of West Florida, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • NeuroTrials Research
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • SleepCare Research Institute d/b/a Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Wesson Sleep Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Sterling Heights, Michigan, Forenede Stater, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services, P.C.
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55435
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63146
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center/Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • American Health Research
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Research Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Forenede Stater, 28117
        • Clinical Research of Lake Norman
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Lynne Health Science Institute
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Willow Grove, Pennsylvania, Forenede Stater, 19090
        • Abington Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
      • Mount Pleasant, South Carolina, Forenede Stater, 29464
        • Clinical Research of Charleston
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Neurology Clinic, PC
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • CHU de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU Nantes - Hopital Nord Laënnec
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polen, 61-505
        • Osrodek Badan Klinicznych CROMED
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • lnstytut Psychiatrii i Neurologii, Zaklad Neurofizjologii Klinicznej
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundación Jiménez Díaz
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Vitoria, Spanien, 01009
        • Hospital Universitario Araba
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tjekkiet, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • České Budějovice, Tjekkiet, 370 01
        • Nemocnice Ceske Budejovice a.s.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mellem 18 og 75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  2. Har en primær diagnose af IH i henhold til den internationale klassifikation af søvnforstyrrelser ICSD-2 eller ICSD-3 kriterier.
  3. Ved screeningsbesøget og baselinebesøget skal forsøgspersoner, der ikke er på Xyrem ved studiestart, have ESS-score ≥ 11 (vurderet med en tilbagebliksperiode på 1 uge).
  4. Hvis den aktuelt behandles med Xyrem, skal den have dokumenteret klinisk forbedring af EDS efter påbegyndelse af Xyrem ifølge Investigators kliniske vurdering.
  5. Gennemsnitlig natlig total søvntid på ≥ 7 timer pr. faghistorie. Den gennemsnitlige natlige søvntid vil blive bekræftet af Investigators gennemgang af søvndagbøger indsamlet i løbet af de sidste 2 uger af screeningsperioden.
  6. Hvis aktuelt behandles med stimulanser og/eller alarmerende midler eller nikotinerstatningsterapi, skal du have taget samme kur og dosis i mindst 2 måneder før screening og skal acceptere at tage den samme dosis før og gennem den dobbeltblindede randomiserede Fortrydelsesperiode.
  7. Har brugt en medicinsk acceptabel præventionsmetode i mindst 2 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet og samtykke til at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet, gennem hele undersøgelsesperioden og i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmiddel.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hypersomni på grund af en anden medicinsk, adfærdsmæssig eller psykiatrisk lidelse.
  2. Tegn på ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet søvnforstyrret vejrtrækning.
  3. Klinisk signifikante parasomnier (f.eks. søvngang, søvnadfærdsforstyrrelse med hurtig øjenbevægelse osv.).
  4. Nuværende eller tidligere (inden for 1 år) svær depressiv episode i henhold til DSM-5 kriterier. Patienter med depression under kontrol er tilladt efter vurdering fra investigator eller den behandlende læge, og den antidepressive behandling skal være stabil i mindst 6 måneder før screening og forblive stabil i hele undersøgelsens varighed.
  5. Aktuel selvmordsrisiko som bestemt ud fra historien ved tilstedeværelse af aktive selvmordstanker som indikeret ved positiv respons på punkt #4 eller #5 på C-SSRS, eller enhver historie med selvmordsforsøg.
  6. Beskæftigelse, der kræver natteholdsarbejde eller variabelt skifteholdsarbejde med tidlige arbejdsstarttider eller andre erhverv, der kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed efter efterforskerens vurdering.
  7. Behandling eller planlagt behandling med CNS-beroligende midler, herunder, men ikke begrænset til, benzodiazepiner eller andre beroligende anxiolytika, beroligende antidepressiva, hypnotika, beroligende midler, neuroleptika, opoider, barbiturater, phenytoin, melatonin, ethosuximid, medicin eller dets natriumvalprosalt, syre enhver anden medicin, hvori forsøgspersonen oplever sedation, er forbudt under undersøgelsen. Behandlingen skal være afbrudt inden for 2 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før tilmelding. Investigator skal sikre, at seponering af disse medikamenter er under lægeligt tilsyn. Forsøgspersoner skal afholde sig fra disse medikamenter under undersøgelsen.
  8. Nuværende eller tidligere stofmisbrugsforstyrrelse (herunder alkohol) i henhold til DSM-5-kriterier, eller forsøgspersonen er uvillig til at afstå fra at indtage alkohol, cannabinoider eller forbudte medicin under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JZP-258
JZP-258 ved stabil dosis og regime i 2 uger.
Medicin: JZP-258
Deltagere randomiseret til JZP-258 vil modtage den dosis, der tages i slutningen af ​​den stabile dosisperiode.
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil blive indgivet i et volumen og regime svarende til JZP-258 dosis og regime i 2 uger.
Medicin: Placebo oral opløsning
Deltagere, der er randomiseret til placebo, vil modtage en oral opløsning i et volumen og et regime svarende til JZP-258-dosis taget ved afslutningen af ​​den stabile dosisperiode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) score
Tidsramme: Ændring fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode (DBRW) (2 uger)
ESS er et selvrapporteret spørgeskema med 8 punkter beregnet til at måle søvnighed i dagtimerne. I denne test besvarer deltagerne spørgsmål med hensyn til niveauet af søvnighed, de oplevede i løbet af cirka 7 dage før vurderingen, mens de udførte otte almindelige, ikke-stimulerende aktiviteter. ESS's samlede score er 1 til 24. Hver aktivitet er bedømt på en 4-punkts skala, der spænder fra et minimum af "ville aldrig døse" til et maksimum på "en høj chance for at døse." Således er ESS-skalaområdet som følger: 0=ville aldrig døse, 1=let chance for at døse, 2=moderat chance for at døse, 3=høj chance for at døse; 0 indikerer et bedre resultat, og 3 indikerer et dårligere resultat. En positiv gennemsnitlig ændringsværdi indikerer en stigning i score fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode og forværret søvnighed i dagtimerne. En højere ESS-score (over 10) afspejler en større gennemsnitlig søvntilbøjelighed i dagligdagen (ASP) eller søvnighed i dagtimerne.
Ændring fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode (DBRW) (2 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere rapporteret som dårligere på patientens globale indtryk af forandring (PGIc)
Tidsramme: Ved slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
Patient Global Impression - Change (PGIc)-skalaen blev gennemført af deltageren. PGI-C-skalaen vurderede deltagerens tilstand på et bestemt tidspunkt på en 7-trins skala, der spændte fra et minimum af "Meget meget forbedret" til et maksimum af "Meget meget værre." PGIc-skalaen består af følgende vurderinger: 1-Meget forbedret, 2-Meget forbedret, 3-Minimalt forbedret, 4-Ingen ændring, 5-Minimalt dårligere, 6-Meget værre, 7-Meget meget dårligere; en vurdering på 1 indikerer et bedre resultat, og en rating på 7 indikerer et dårligere resultat. Forværret tilstand blev defineret som en PGIc-vurdering på 5, 6 eller 7.
Ved slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
Ændring i totalscore på Idiopatisk Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Tidsramme: Skift fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
IHSS er et selvrapporteret spørgeskema med 14 punkter, der vurderer sværhedsgraden af ​​IH-symptomer på overdreven søvnighed, forlænget søvnvarighed, kognitiv svækkelse og søvninerti. Samlet score kan variere fra 0 til 50, hvor højere score indikerer en større sværhedsgrad eller hyppighed af symptomer.
Skift fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
Procentdel af deltagere rapporteret som værre på det kliniske globale indtryk af forandring (CGIc)
Tidsramme: Ved slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
CGIc-skalaen er en 7-punkts Likert-skala, der vurderer efterforskerens indtryk af enhver ændring i sværhedsgraden af ​​deltagerens tilstand på et bestemt tidspunkt. Deltageren blev bedømt på en 7-trins skala fra et minimum af "Meget meget forbedret" til et maksimum af "Meget meget værre." CGIc-skalaen består af følgende vurderinger: 1-Meget forbedret, 2-Meget forbedret, 3-Minimalt forbedret, 4-Ingen ændring, 5-Minimalt dårligere, 6-Meget værre, 7-Meget meget dårligere; en vurdering på 1 indikerer et bedre resultat, og en rating på 7 indikerer et dårligere resultat. Forværret tilstand blev defineret som en CGIc-vurdering på 5, 6 eller 7.
Ved slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
Ændring i den samlede score på de funktionelle resultater af søvn spørgeskema (FOSQ-10)
Tidsramme: Skift fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)
FOSQ-10 er en kort version af det originale FOSQ-30 instrument, som er et sygdomsspecifikt livskvalitetsspørgeskema til bestemmelse af funktionel status hos voksne. Foranstaltninger er designet til at vurdere virkningen af ​​forstyrrelser af overdreven søvnighed på flere dagligdags aktiviteter og i hvilket omfang disse aktiviteter forbedres ved effektiv behandling. Spørgeskemaet har et 4-punkts Likert-svarformat (f.eks. 1= ekstrem sværhedsgrad, 2= moderat svært, 3=lidt svært og 4 = ingen sværhedsgrad). FOSQ-10 totalscore beregnes ved først at tage gennemsnittet af emnerne for hver underskala med mere end 1 emne gennemført og derefter tage gennemsnittet på tværs af de ikke-manglende 5 underskalaer (generel produktivitet, aktivitetsniveau, årvågenhed, sociale resultater, intimitet og Seksuelt forhold) ganget med 5. Scoren spænder fra minimum 5 point til maksimalt 20 point, hvor højere score indikerer bedre funktionel status.
Skift fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​DBRW-perioden (2 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JZP080-301
  • 2018-001311-79 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner