Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenterstudie av effektiviteten och säkerheten av JZP-258 vid behandling av idiopatisk hypersomni (IH) med en öppen säkerhetsförlängning

18 november 2021 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, multicenterstudie av JZP-258s effektivitet och säkerhet vid behandling av idiopatisk hypersomni (IH) med en öppen säkerhetsförlängning

Detta är en studie av effektiviteten och säkerheten av JZP-258, en oral lösning med blandade oxybatsalter som utvecklas som en alternativ produkt med låg natriumhalt för Xyrem.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

154

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Alken, Belgien, 3570
        • Anima Research Center
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Namur, Belgien, 5000
        • CHU UCL Namur site de Sainte Elisabeth
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00240
        • VitalMed Oy
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • CHU de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU Nantes - Hopital Nord Laënnec
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35243
        • Wright Clinical Research, LLC
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36608
        • Coastal Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Building
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Southern California Institute For Respiratory Diseases, Inc.
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Förenta staterna, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80918
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Brandon, Florida, Förenta staterna, 33511
        • PAB Clinical Research
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33184
        • Bio-Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33135
        • Suncoast Research Group
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33603
        • Clinical Research of West Florida, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • NeuroTrials Research
      • Macon, Georgia, Förenta staterna, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Förenta staterna, 30281
        • SleepCare Research Institute d/b/a Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
        • Baystate Wesson Sleep Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Sterling Heights, Michigan, Förenta staterna, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services, P.C.
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55435
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63146
        • Clayton Sleep Institute, LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center/Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • American Health Research
      • Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Förenta staterna, 28078
        • Research Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Förenta staterna, 28117
        • Clinical Research of Lake Norman
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Lynne Health Science Institute
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Willow Grove, Pennsylvania, Förenta staterna, 19090
        • Abington Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
      • Mount Pleasant, South Carolina, Förenta staterna, 29464
        • Clinical Research of Charleston
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Neurology Clinic, PC
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polen, 61-505
        • Osrodek Badan Klinicznych CROMED
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • lnstytut Psychiatrii i Neurologii, Zaklad Neurofizjologii Klinicznej
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundación Jimenez Díaz
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
      • Vitoria, Spanien, 01009
        • Hospital Universitario Araba
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
  • Tjeckien
      • Hradec Králové, Tjeckien, 50333
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tjeckien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • České Budějovice, Tjeckien, 370 01
        • Nemocnice Ceske Budejovice a.s.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna mellan 18 och 75 år, inklusive, vid tidpunkten för samtycke.
  2. Ha en primär diagnos av IH enligt den internationella klassificeringen av sömnstörningar ICSD-2 eller ICSD-3 kriterier.
  3. Vid screeningbesöket och baslinjebesöket måste försökspersoner som inte är på Xyrem vid studiestart ha ESS-poäng ≥ 11 (bedömt med en tillbakablicksperiod på 1 vecka).
  4. Om den för närvarande behandlas med Xyrem, måste den ha dokumenterad klinisk förbättring av EDS efter påbörjad Xyrem enligt utredarens kliniska bedömning.
  5. Genomsnittlig nattlig total sömntid på ≥ 7 timmar, per ämneshistorik. Genomsnittlig total nattsömnstid kommer att bekräftas av utredarens granskning av sömndagböcker som samlats in under de sista 2 veckorna av screeningperioden.
  6. Om den för närvarande behandlas med stimulantia och/eller varningsmedel eller nikotinersättningsterapi, måste den ha tagit samma regim och dos i minst 2 månader före screening och måste acceptera att ta samma dos fram till och under den dubbelblinda randomiserade Ångerperiod.
  7. Har använt en medicinskt godtagbar preventivmetod i minst 2 månader före den första dosen av studieläkemedlet och samtyckt till att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod från den första dosen av studieläkemedlet, under hela studieperioden och i 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  1. Hypersomni på grund av ett annat medicinskt, beteendemässigt eller psykiatriskt tillstånd.
  2. Bevis på obehandlad eller otillräckligt behandlad sömnstörning.
  3. Kliniskt signifikanta parasomnier (t.ex. sömngång, snabba ögonrörelser sömnbeteendestörningar, etc.).
  4. Aktuell eller tidigare (inom 1 år) allvarlig depressiv episod enligt DSM-5 kriterier. Patienter med depression under kontroll är tillåtna enligt utredarens eller den behandlande läkarens bedömning och den antidepressiva behandlingen måste vara stabil i minst 6 månader före screening och förbli stabil under hela studien.
  5. Aktuell suicidalrisk som fastställts från historien genom närvaro av aktiva självmordstankar som indikeras av positivt svar på punkt #4 eller #5 på C-SSRS, eller någon historia av självmordsförsök.
  6. Yrke som kräver nattskiftsarbete eller variabelt skiftarbete med tidiga arbetsstarttider eller andra yrken som kan påverka patientens säkerhet enligt utredarens bedömning.
  7. Behandling eller planerad behandling med något CNS-sederande medel, inklusive men inte begränsat till bensodiazepiner eller andra sederande ångestdämpande medel, sederande antidepressiva medel, sömnmedel, sedativa, neuroleptika, opoider, barbiturater, fenytoin, melatonin, etosuximid, mediciner eller dess valprosalt, syra alla andra läkemedel där försökspersonen upplever sedering är förbjudna under studien. Behandlingen måste ha avbrutits inom 2 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före inskrivning. Utredaren måste se till att avbrytande av dessa mediciner är medicinskt övervakad. Försökspersonerna måste avstå från dessa mediciner under studien.
  8. Nuvarande eller tidigare missbruksstörning (inklusive alkohol) enligt DSM-5-kriterier, eller försökspersonen är ovillig att avstå från att konsumera alkohol, cannabinoider eller förbjudna mediciner under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: JZP-258
JZP-258 vid stabil dos och regim i 2 veckor.
Läkemedel: JZP-258
Deltagare som randomiserats till JZP-258 kommer att få dosen som tas i slutet av den stabila dosperioden.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kommer att administreras i en volym och regim motsvarande JZP-258-dosen och -regimen under 2 veckor.
Läkemedel: Placebo oral lösning
Deltagare som randomiserats till placebo kommer att få en oral lösning i en volym och kur som motsvarar dosen JZP-258 som tas i slutet av den stabila dosperioden.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) poäng
Tidsram: Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden (DBRW) (2 veckor)
ESS är ett självrapporterat frågeformulär med 8 punkter avsett att mäta sömnighet under dagtid. I det här testet svarar deltagarna på frågor om graden av sömnighet de upplevt under cirka 7 dagar före bedömningen medan de utför åtta vanliga, icke-stimulerande aktiviteter. ESS totalpoängintervall är 1 till 24. Varje aktivitet bedöms på en 4-gradig skala som sträcker sig från ett minimum av "skulle aldrig slumra" till ett maximum av "hög chans att slumra." Således är ESS-skalan följande: 0=skulle aldrig slumra, 1=liten chans att slumra, 2=måttlig chans att slumra, 3=hög chans att slumra; 0 indikerar ett bättre resultat och 3 indikerar ett sämre resultat. Ett positivt medelvärde för förändring indikerar en ökning av poängen från slutet av den stabila dosperioden och förvärrad sömnighet under dagtid. En högre ESS-poäng (över 10) återspeglar en högre genomsnittlig sömnbenägenhet i det dagliga livet (ASP), eller sömnighet under dagtid.
Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden (DBRW) (2 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare rapporterade som sämre på patientens globala intryck av förändring (PGIc)
Tidsram: I slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
Patient Global Impression - Change (PGIc)-skalan fylldes i av deltagaren. PGI-C-skalan bedömde deltagarens tillstånd vid en angiven tidpunkt på en 7-gradig skala som sträckte sig från ett minimum av "Mycket mycket förbättrat" ​​till ett maximum av "Mycket mycket sämre". PGIc-skalan består av följande betyg: 1-Mycket förbättrad, 2-Mycket förbättrad, 3-Minimalt förbättrad, 4-Ingen förändring, 5-Minimalt sämre, 6-Mycket sämre, 7-Mycket mycket sämre; ett betyg på 1 indikerar ett bättre resultat och ett betyg på 7 indikerar ett sämre resultat. Försämrat tillstånd definierades som ett PGIc-värde på 5, 6 eller 7.
I slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
Förändring av totalpoäng på Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Tidsram: Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
IHSS är ett självrapporterat frågeformulär med 14 artiklar som bedömer svårighetsgraden av IH-symtom som överdriven sömnighet, förlängd sömntid, kognitiv försämring och sömntröghet. Totalpoäng kan variera från 0 till 50, med högre poäng som indikerar en större svårighetsgrad eller frekvens av symtom.
Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
Andel deltagare som rapporterats som sämre på det kliniska globala intrycket av förändring (CGIc)
Tidsram: I slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
CGIc-skalan är en 7-punktsskala av Likert-typ som bedömer utredarens intryck av varje förändring i svårighetsgraden av deltagarens tillstånd vid en angiven tidpunkt. Deltagaren betygsattes på en 7-gradig skala som sträckte sig från ett minimum av "Mycket mycket förbättrad" till ett maximum av "Mycket mycket sämre". CGIc-skalan består av följande betyg: 1-Mycket förbättrad, 2-Mycket förbättrad, 3-Minimalt förbättrad, 4-Ingen förändring, 5-Minimalt sämre, 6-Mycket sämre, 7-Mycket mycket sämre; ett betyg på 1 indikerar ett bättre resultat och ett betyg på 7 indikerar ett sämre resultat. Försämrat tillstånd definierades som ett CGIc-värde på 5, 6 eller 7.
I slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
Förändring i totalresultat på funktionella resultat av sömn frågeformulär (FOSQ-10)
Tidsram: Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av DBRW-perioden (2 veckor)
FOSQ-10 är en kortversion av det ursprungliga FOSQ-30-instrumentet, som är ett sjukdomsspecifikt livskvalitetsformulär för att fastställa funktionsstatus hos vuxna. Åtgärder är utformade för att bedöma effekten av störningar av överdriven sömnighet på flera aktiviteter i vardagen och i vilken utsträckning dessa aktiviteter förbättras av effektiv behandling. Frågeformuläret har ett Likert-svarsformat med fyra punkter (t.ex. 1= extrem svårighet, 2= måttlig svårighet, 3=lite svårighet och 4 = ingen svårighet). FOSQ-10 totalpoäng beräknas genom att först ta medelvärdet av objekten för varje underskala med mer än 1 objekt avslutat och sedan ta medelvärdet över de 5 underskalorna som inte saknas (Allmän produktivitet, Aktivitetsnivå, Vaksamhet, Sociala resultat, Intimitet och sexuellt förhållande) multiplicerat med 5. Poängen sträcker sig från minst 5 poäng till maximalt 20 poäng, med högre poäng som indikerar bättre funktionell status.
Ändra från slutet av den stabila dosperioden till slutet av DBRW-perioden (2 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

18 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2018

Första postat (Faktisk)

22 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JZP080-301
  • 2018-001311-79 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Idiopatisk hypersomni

Kliniska prövningar på JZP-258

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera