En kommende klinisk undersøgelse for at måle sikkerheden og virkningen af et lægemiddel kaldet Macitentan hos teenage- og voksne Fontan-patienter. (RUBATO OL)
6. marts 2023 opdateret af: Actelion
Prospektivt, multicenter, enkeltarmet, åbent langtidsstudie, der vurderer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Macitentan hos Fontan-pallierede voksne og teenagere.
Formålet med dette åbne (OL)-forsøg er at undersøge langtidsbrug af macitentan i op til 2 år hos Fontan-pallierede voksne og unge patienter ud over de 52 ugers behandling hos forældrene RUBATO dobbeltblinde (DB) undersøgelse (AC-055H301, NCT03153137).
Dette OL-forsøg undersøger langtidsvirkningen af macitentan hos Fontan-pallierede patienter, da det ikke vides, om virkningen af macitentan er vedvarende ud over 52 uger (slutningen af moderstudiet med RUBATO DB).
Derudover studerer forsøget også den langsigtede sikkerhed af macitentan, da dette også er ukendt.
Endvidere vil der blive givet mulighed for patienter, som var på placebo i moderstudiet RUBATO DB, for at modtage macitentan 10 mg og drage fordel af en potentielt aktiv behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
112
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, Australien, 4032
- The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
-
Parkville, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Quebec, Canada, G1V 4G2
- CHU de Quebec Universite Laval
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital Heart Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
- Providence Medical Research Providence Health Care
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Pessac, Frankrig, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Shanghai, Kina, 200127
- Shanghai Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1640
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 31-202
- Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Praha 5, Tjekkiet, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra forsøgspersonen og/eller en juridisk repræsentant før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesmanderede procedurer.
- Forsøgspersoner, der har gennemført uge 52 i det overordnede AC-055H301/RUBATO DB-studie (NCT03153137)
Kvinder i den fødedygtige alder skal:
- har en negativ serumgraviditetstest før første indtagelse af OL-studielægemidlet, og,
- acceptere at udføre månedlige graviditetstests indtil slutningen af sikkerhedsopfølgningsperioden (S-FU), og,
- bruge pålidelige præventionsmetoder fra indskrivning op til mindst 30 dage efter afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk forværring, der fører til medicinske indgreb, herunder reoperation af Fontan-cirkulationen (Fontan-nedtagning) i tilmeldingsperioden
- Systolisk blodtryk < 90 mmHg (< 85 mmHg for forsøgspersoner < 18 år og < 150 cm høj) i hvile
- Kriterier relateret til macitentan-brug
- Enhver kendt faktor eller sygdom, der kan forstyrre behandlingsoverholdelse eller fuld deltagelse i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Open-label behandlingsperiode
oral administration af 10 mg macitentan én gang dagligt
|
macitentan 10 mg, filmovertrukket tablet, oral anvendelse
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 133 uger
|
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
Enhver AE, der forekommer ved eller efter undersøgelsesbehandlingens start op til 30 dage efter endt behandling (EOT) (grænser inkluderet) i analysesættet blev anset for at være behandlingsfremkaldende.
|
Op til 133 uger
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Op til 133 uger
|
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
SAE er enhver AE, der resulterer i: død, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og kan bringe deltageren i fare og/eller kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovennævnte udfald.
Enhver SAE, der forekommer ved eller efter undersøgelsesbehandlingens start op til 30 dage efter EOT (grænser inkluderet) i analysesættet, blev anset for at være TESAE'er.
|
Op til 133 uger
|
|
Antal deltagere med TEAE'er, der fører til døden
Tidsramme: Op til 133 uger
|
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
Enhver AE, der forekommer ved eller efter undersøgelsesbehandlingens start op til 30 dage efter EOT (grænser inkluderet) i analysesættet, blev anset for at være behandlingsfremkaldende.
|
Op til 133 uger
|
|
Antal deltagere med TEAE'er, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Op til 133 uger
|
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
Enhver AE, der forekommer ved eller efter undersøgelsesbehandlingens start op til 30 dage efter EOT (grænser inkluderet) i analysesættet, blev anset for at være behandlingsfremkaldende.
|
Op til 133 uger
|
|
Antal deltagere med markerede laboratorieabnormaliteter, der opstår i behandlingen op til 30 dage efter seponering af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Op til 133 uger
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte markerede laboratorieabnormiteter (hæmoglobin [gram/liter {g/L}], blodplader [giga/L {10^9 celler/L}], leukocytter [10^9 celler/L], lymfocytter [ 10^9 celler/L], Neutrofiler [10^9 celler/L], Prothrombin International Normalized Ratio [PINR; Ratio], Aspartat Aminotransferase [Enheder/L {U/L}], Bilirubin [mikromol/L {mcmol/L }], alkalisk fosfatase [U/L], glomerulær filtrationshastighed [milliliter/minut/1,73 m²], Glukose [millimoler/L {mmol/L}], kalium [mmol/L], natrium [mmol/L], Triglycerider [mmol/L] blev rapporteret.
Abnormiteter, der opstod efter start af undersøgelsesbehandlingen og op til 30 dage efter seponering af undersøgelsesbehandling, som ikke var til stede ved baseline, var behandlingsfremkaldende.
Markante laboratorieabnormaliteter rapporteret for mindst 1 deltager blev rapporteret i dette resultatmål.
>=:større end eller lig med; >:større end; <:mindre end; ULN: øvre normalgrænse; L:Lav, H:Høj, LLL:lavere/værre end LL, HHH:højere/værre end HH.
|
Op til 133 uger
|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i hæmatokrit over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i hæmatokrit over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i leukocytter, neutrofiler, lymfocytter og blodplader over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i leukocytter, neutrofiler, lymfocytter og blodplader over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk arterielt blodtryk (BP) over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk arteriel BP over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i pulsfrekvens over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i pulsfrekvens over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i perifer iltmætning (SpO2) over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i SpO2 over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i kropsvægt over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i kropsvægt over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (AP) og gamma glutamyl transferase (GGT) over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i ALT, AST, AP og GGT over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i glomerulær filtrationshastighed (GFR) over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i GFR over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i protrombintid over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i protrombintid over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
|
Ændring fra baseline i protrombin internationalt normaliseret forhold over tid
Tidsramme: Baseline op til uge 130
|
Ændring fra baseline i prothrombin internationalt normaliseret forhold over tid blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline op til uge 130
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i maksimal iltoptagelse/-forbrug (VO2)
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Ændring fra baseline i maksimal VO2 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline i middeltal pr. minut af daglig fysisk aktivitet målt ved accelerometer (PA-Ac)
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78 og uge 104
|
Ændring fra baseline i gennemsnitligt antal pr. minut af daglig PA-Ac blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78 og uge 104
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i maksimal iltoptagelse (VO2)
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingsbesøg (uge 104)
|
Peak VO2 måles fra baseline til hvert planlagt tidspunkt for at vurdere effekten af macitentan på træningskapaciteten.
|
Fra tilmelding til afslutning af behandlingsbesøg (uge 104)
|
|
Ændring fra baseline i gennemsnitligt antal pr. minut af daglig fysisk aktivitet målt med accelerometer (PA-Ac)
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingsbesøg (uge 104)
|
Den daglige fysiske aktivitet (tæller/min) for forsøgspersonen vurderes via accelerometer i dagtimerne.
Det gennemsnitlige antal pr. minut af daglig PA-Ac vil blive målt fra baseline til hvert planlagt tidspunkt.
|
Fra tilmelding til afslutning af behandlingsbesøg (uge 104)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Thierry Francis Briand, MD, Actelion
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. januar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
18. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. november 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2018
Først opslået (Faktiske)
14. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
7. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AC-055H302
- 2018-002821-45 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials\transparency.
Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes via Yale open Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .