Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tuleva kliininen tutkimus Macitentan-nimisen lääkkeen turvallisuuden ja vaikutuksen mittaamiseksi teini-ikäisillä ja aikuisilla Fontan-potilailla. (RUBATO OL)

maanantai 6. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Actelion

Tulevaisuuden, monikeskus, yksihaarainen, avoin pitkäaikainen tutkimus, jossa arvioidaan Macitentanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta Fontanilla hoidetuilla aikuisilla ja nuorilla.

Tämän avoimen (OL) tutkimuksen tavoitteena on tutkia macitentaanin pitkäaikaista käyttöä jopa 2 vuoden ajan Fontanilla hoidetuilla aikuisilla ja nuorilla potilailla 52 viikon hoidon jälkeen vanhemman RUBATO-kaksoissokkotutkimuksessa (DB). tutkimus (AC-055H301, NCT03153137). Tässä OL-tutkimuksessa tutkitaan macitentaanin pitkäaikaista vaikutusta Fontanilla hoidetuilla potilailla, koska ei tiedetä, kestääkö macitentaanin vaikutus yli 52 viikkoa (emätutkimuksen RUBATO DB -tutkimuksen loppu). Lisäksi tutkimuksessa tutkitaan myös macitentaanin pitkäaikaisturvallisuutta, koska tätäkään ei tunneta. Lisäksi potilaille, jotka saivat lumelääkettä RUBATO DB -emätutkimuksessa, annetaan mahdollisuus saada macitentaania 10 mg ja hyötyä mahdollisesti aktiivisesta hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

112

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Puola, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Puola, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Tšekki
      • Praha 5, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan ja/tai laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuksen edellyttämien toimenpiteiden aloittamista.
  • Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet emätutkimuksen AC-055H301/RUBATO DB (NCT03153137) viikon 52

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee:

    1. sinulla on negatiivinen seerumin raskaustesti ennen OL-tutkimuslääkkeen ensimmäistä ottoa, ja
    2. suostuvat tekemään kuukausittaiset raskaustestit turvaseurantajakson (S-FU) loppuun asti, ja
    3. käyttää luotettavia ehkäisymenetelmiä ilmoittautumisesta vähintään 30 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliininen paheneminen, joka johtaa lääketieteellisiin toimenpiteisiin, mukaan lukien Fontanin verenkierron uudelleenleikkaus (Fontanin poisto) ilmoittautumisjakson aikana
  • Systolinen verenpaine < 90 mmHg (< 85 mmHg alle 18-vuotiailla ja < 150 cm pitkillä) levossa
  • Macitentanin käyttöön liittyvät kriteerit
  • Mikä tahansa tunnettu tekijä tai sairaus, joka voi häiritä hoitomyöntyvyyttä tai täyttä osallistumista tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin hoitojakso
suun kautta 10 mg macitentaania kerran vuorokaudessa
Lääke: macitentaani 10 mg
macitentan 10 mg, kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 133 viikkoa
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka tapahtuu tutkimusvalmistetta saaneessa osallistujassa, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen. Kaikki analyysisarjan sisällä ilmenevät haittavaikutukset, jotka ilmenivät tutkimushoidon alkaessa tai sen jälkeen 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (EOT) (rajoitukset mukaan lukien), katsottiin hoidon alkaneeksi.
Jopa 133 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Jopa 133 viikkoa
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka tapahtuu tutkimusvalmistetta saaneessa osallistujassa, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen. SAE on mikä tahansa AE, joka johtaa: kuolemaan, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, on hengenvaarallinen kokemus, on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio ja voi vaarantaa osallistujan ja/tai vaatia lääketieteellistä tai kirurginen toimenpide jonkin yllä mainitun seurauksen estämiseksi. Kaikki SAE, jotka ilmenivät tutkimushoidon alkaessa tai sen jälkeen 30 päivää EOT:n jälkeen (rajoitukset mukaan lukien) analyysisarjassa, katsottiin TESAE:ksi.
Jopa 133 viikkoa
Kuolemaan johtavien TEAE:iden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 133 viikkoa
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka tapahtuu tutkimusvalmistetta saaneessa osallistujassa, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen. Kaikki AE, joka ilmeni tutkimushoidon alkaessa tai sen jälkeen 30 päivään asti EOT:n jälkeen (rajoitukset mukaan lukien) analyysisarjassa, katsottiin hoitoon liittyväksi.
Jopa 133 viikkoa
Tutkimushoidon ennenaikaiseen keskeyttämiseen johtaneiden TEAE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 133 viikkoa
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka tapahtuu tutkimusvalmistetta saaneessa osallistujassa, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen. Kaikki AE, joka ilmeni tutkimushoidon alkaessa tai sen jälkeen 30 päivään asti EOT:n jälkeen (rajoitukset mukaan lukien) analyysisarjassa, katsottiin hoitoon liittyväksi.
Jopa 133 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia enintään 30 päivää tutkimuksen hoidon lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 133 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla oli hoidon aiheuttamia merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia (hemoglobiini [grammaa/litra {g/l}], verihiutaleet [giga/l {10^9 solua/l}], leukosyytit [10^9 solua/l], lymfosyytit [ 10^9 solua/l], neutrofiilit [10^9 solua/l], protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde [PINR; suhde], aspartaattiaminotransferaasi [yksikköä/l {U/L}], bilirubiini [mikromoolia/l {mcmol/l }], alkalinen fosfataasi [U/L], glomerulaarinen suodatusnopeus [millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä], glukoosi [milimololia/l {mmol/l}], kalium [mmol/l], natrium [mmol/l], Triglyseridejä [mmol/L] on raportoitu. Poikkeavuudet, jotka ilmenivät tutkimushoidon aloittamisen jälkeen ja enintään 30 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen, joita ei esiintynyt lähtötilanteessa, olivat hoitoon liittyviä. Tässä tulosmittauksessa raportoitiin vähintään yhdelle osallistujalle ilmoitetut merkittävät laboratoriopoikkeamat. >=:suurempi tai yhtä suuri kuin; >:suurempi kuin; <:vähemmän kuin; ULN: normaalin yläraja; L: Matala, H: Korkea, LLL: matalampi/huonompi kuin LL, HHH: korkeampi/huonompi kuin HH.
Jopa 133 viikkoa
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin hemoglobiinin muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Muutos lähtötasosta hematokriitissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin hematokriitin muutos lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso viikkoon 130 asti
Leukosyyttien, neutrofiilien, lymfosyyttien ja verihiutaleiden muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin leukosyyttien, neutrofiilien, lymfosyyttien ja verihiutaleiden muutos lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso viikkoon 130 asti
Systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen (BP) muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin syketiheyden muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Perifeerisen happikyllästyksen (SpO2) muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin SpO2:n muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Kehonpainon muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin ruumiinpainon muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST), alkalisen fosfataasin (AP) ja gammaglutamyylitransferaasin (GGT) muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin ALT-, AST-, AP- ja GGT-arvon muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti
Bilirubiinin, suoran bilirubiinin ja kreatiniinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin bilirubiinin, suoran bilirubiinin ja kreatiniinin muutos lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso viikkoon 130 asti
Glomerulaarisen suodatusnopeuden (GFR) muutos perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin GFR:n muutos lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso viikkoon 130 asti
Muutos lähtötasosta protrombiiniajassa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin protrombiiniajan muutos lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso viikkoon 130 asti
Muutos lähtötasosta Protrombiinin kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 130 asti
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin protrombiinin kansainvälisen normalisoidun suhteen muutos lähtötasosta ajan kuluessa.
Perustaso viikkoon 130 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta hapenoton/kulutuksen huippuarvossa (VO2)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 ja viikko 104
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin VO2-huipun muutos lähtötasosta.
Perustaso, viikko 52 ja viikko 104
Muutos lähtötasosta päivittäisen fyysisen aktiivisuuden keskimääräisessä minuutissa kiihtyvyysmittarilla (PA-Ac) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 26, viikko 52, viikko 78 ja viikko 104
Päivittäisen PA-Ac:n keskimääräisen minuuttimäärän muutos lähtötasosta raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 26, viikko 52, viikko 78 ja viikko 104

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta huippuhapenottokyvyssä (VO2)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiskäyntiin (viikko 104)
Huippu VO2 mitataan lähtötilanteesta kuhunkin aikatauluun, jotta voidaan arvioida macitentaanin vaikutusta harjoituskykyyn.
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiskäyntiin (viikko 104)
Muutos lähtötasosta päivittäisen fyysisen aktiivisuuden keskimäärässä minuutissa mitattuna kiihtyvyysmittarilla (PA-Ac)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon päättymiskäyntiin (viikko 104)
Koehenkilön päivittäinen fyysinen aktiivisuus (määrä/min) arvioidaan kiihtyvyysmittarilla päiväsaikaan. Päivittäisen PA-Ac:n keskimääräinen minuuttimäärä mitataan lähtötasosta kuhunkin aikataulutettuun ajankohtaan.
Ilmoittautumisesta hoidon päättymiskäyntiin (viikko 104)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Yhteistyökumppanit

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials\transparency. Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale open Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset macitentaani 10 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa