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10代および成人のフォンタン患者におけるマシテンタンと呼ばれる薬の安全性と影響を測定するための今後の臨​​床研究。 (RUBATO OL)

2023年3月6日 更新者：Actelion

フォンタン緩和の成人および青年被験者におけるマシテンタンの安全性、忍容性、および有効性を評価する、前向き、多施設、単群、非盲検の長期研究

この非盲検 (OL) 試験の目的は、親の RUBATO 二重盲検 (DB) における 52 週間の治療を超えて、Fontan で緩和された成人および思春期の患者で最大 2 年間のマシテンタンの長期使用を研究することです。研究 (AC-055H301、NCT03153137)。 マシテンタンの効果が 52 週間を超えて持続するかどうかは不明であるため、この OL 試験では、フォンタンで緩和された患者におけるマシテンタンの長期的な効果を研究しています (親の RUBATO DB 研究の終わり)。 さらに、この試験では、マシテンタンの長期的な安全性も不明であるため、研究も行っています。 さらに、親の RUBATO DB 試験でプラセボを服用していた患者に、マシテンタン 10 mg を投与し、潜在的に有効な治療の恩恵を受ける機会が与えられます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

112

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1V 4G2
        • CHU de Quebec Universite Laval
  • チェコ
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1640
        • Auckland City Hospital
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac、フランス、33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow、ポーランド、31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław、ポーランド、51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • 中国
      • Beijing、中国、100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -被験者および/または法定代理人からの書面によるインフォームドコンセント/同意 研究で義務付けられた手順の開始前。
  • 親の AC-055H301/RUBATO DB 試験（NCT03153137）の 52 週を完了した被験者

  • 出産の可能性のある女性は、次のことを行う必要があります。

    1. -OL治験薬の最初の摂取前に血清妊娠検査が陰性であり、かつ、
    2. -安全フォローアップ（S-FU）期間の終わりまで毎月の妊娠検査を行うことに同意し、そして、
    3. 登録から試験治療中止後少なくとも30日までは、信頼できる避妊法を使用してください。

除外基準:

  • -登録期間中のフォンタン循環の再手術（フォンタンテイクダウン）を含む医学的介入につながる臨床的悪化
  • -安静時の収縮期血圧<90 mmHg（18歳未満および身長150 cm未満の被験者の場合は85 mmHg未満）
  • マシテンタンの使用に関する基準
  • -治療のコンプライアンスまたは研究への完全な参加を妨げる可能性のある既知の要因または疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：非盲検治療期間
マシテンタン10mgを1日1回経口投与
薬：マシテンタン 10mg
マシテンタン 10 mg、フィルムコーティング錠、経口

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：133週まで
有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。 解析セット内で、研究治療開始時または治療終了後 (EOT) (制限を含む) 30 日後までに発生した AE は、治療に起因すると見なされました。
133週まで
治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：133週まで
有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。 SAE とは、死亡、永続的または重大な障害/不能、入院または既存の入院の延長を必要とする、生命を脅かす経験である、先天異常/先天性欠損症であり、参加者を危険にさらす可能性がある、および/または医療または上記の転帰のいずれかを防ぐための外科的介入。 分析セット内のEOT（制限を含む）から30日後までの研究治療開始時またはその後に発生したSAEは、TESAEと見なされました。
133週まで
死に至るTEAEの参加者数
時間枠：133週まで
有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。 分析セット内のEOT（制限を含む）から30日後までの研究治療開始時またはその後に発生したAEは、治療が発生したと見なされました。
133週まで
試験治療の早期中止につながるTEAEを有する参加者の数
時間枠：133週まで
有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。 分析セット内のEOT（制限を含む）から30日後までの研究治療開始時またはその後に発生したAEは、治療が発生したと見なされました。
133週まで
研究治療中止後30日までに治療に伴う顕著な臨床検査値異常を有する参加者の数
時間枠：133週まで
治療により明らかな臨床検査値異常が認められた参加者の数 (ヘモグロビン [グラム/リットル {g/L}]、血小板 [ギガ/L {10^9 細胞/L}]、白血球 [10^9 細胞/L]、リンパ球 [ 10^9 細胞/L]、好中球 [10^9 細胞/L]、プロトロンビン国際正規化比 [PINR;Ratio]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [単位/L {U/L}]、ビリルビン [マイクロモル/L {mcmol/L] }]、アルカリホスファターゼ [U/L]、糸球体濾過率 [ミリリットル/分/1.73 メートル平方]、グルコース [ミリモル/L {mmol/L}]、カリウム [mmol/L]、ナトリウム [mmol/L]、トリグリセリド [mmol/L] が報告されました。 試験治療開始後お​​よび試験治療中止後 30 日以内に発生した、ベースライン時には存在しなかった異常は、治療によって出現しました。 少なくとも 1 人の参加者について報告された顕著な臨床検査値異常が、このアウトカム指標で報告されました。 >=:以上; >:より大きい; <:未満; ULN: 正常の上限。 L:低い、H:高い、LLL:低い/LLより悪い、HHH:高い/HHより悪い。
133週まで
経時的なヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
経時的なヘモグロビンのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的なヘマトクリットのベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
経時的なヘマトクリットのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
白血球、好中球、リンパ球、血小板の経時的なベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
白血球、好中球、リンパ球、および血小板の経時的なベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
収縮期および拡張期動脈血圧 (BP) の経時的なベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
経時的な収縮期および拡張期動脈血圧のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的な脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
経時的な脈拍数のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的な末梢酸素飽和度 (SpO2) のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
時間の経過に伴う SpO2 のベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的な体重のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
経時的な体重のベースラインからの変化は、この結果測定で報告されました。
130週までのベースライン
経時的なアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アルカリホスファターゼ (AP)、およびガンマグルタミルトランスフェラーゼ (GGT) のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
ALT、AST、AP、および GGT の経時的なベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
ビリルビン、直接ビリルビン、およびクレアチニンの経時的なベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
ビリルビン、直接ビリルビン、およびクレアチニンの経時的なベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的な糸球体濾過率（GFR）のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
GFR の経時的なベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的なプロトロンビンのベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
プロトロンビンの経時的なベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン
経時的なプロトロンビン国際正規化比率のベースラインからの変化
時間枠：130週までのベースライン
プロトロンビン国際正規化比の経時的なベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
130週までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピーク酸素摂取量/消費量 (VO2) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目、104 週目
ピーク VO2 のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
ベースライン、52 週目、104 週目
加速度計 (PA-Ac) によって測定された毎日の身体活動の 1 分あたりの平均数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週
毎日の PA-Ac の 1 分あたりの平均数のベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピーク酸素摂取量 (VO2) のベースラインからの変化
時間枠：登録から治療終了訪問まで（104週目）
運動能力に対するマシテンタンの効果を評価するために、ベースラインから予定された各時点までのピーク VO2 を測定します。
登録から治療終了訪問まで（104週目）
加速度計によって測定された毎日の身体活動の 1 分あたりの平均回数のベースラインからの変化 (PA-Ac)
時間枠：登録から治療終了訪問まで（104週目）
対象の毎日の身体活動 (カウント/分) は、日中に加速度計を介して評価されます。 毎日の PA-Ac の 1 分あたりの平均カウントは、ベースラインから各スケジュールされた時点まで測定されます。
登録から治療終了訪問まで（104週目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Actelion

協力者

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

捜査官

  • スタディディレクター：Thierry Francis Briand, MD、Actelion

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月11日

一次修了 (実際)

2022年1月18日

研究の完了 (実際)

2022年1月18日

試験登録日

最初に提出

2018年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年12月11日

最初の投稿 (実際)

2018年12月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月6日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials\transparency で入手できます。 このサイトに記載されているように、研究データへのアクセスのリクエストは、Yale open Access (YODA) Project サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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