Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een aankomend klinisch onderzoek om de veiligheid en impact te meten van een medicijn genaamd Macitentan bij tiener- en volwassen Fontan-patiënten. (RUBATO OL)

6 maart 2023 bijgewerkt door: Actelion

Prospectieve, multicenter, eenarmige, open-label langetermijnstudie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van macitentan bij volwassenen en adolescenten met Fontan-palliatie

Het doel van deze open-label (OL) studie is het langdurig gebruik van macitentan gedurende maximaal 2 jaar te bestuderen bij volwassen en adolescente patiënten met Fontan-palliatie na de 52 weken behandeling bij de ouder RUBATO dubbelblind (DB) studie (AC-055H301, NCT03153137). Deze OL-studie bestudeert het langetermijneffect van macitentan bij patiënten met Fontan-palliatie, aangezien het niet bekend is of het effect van macitentan langer dan 52 weken aanhoudt (einde van de oorspronkelijke RUBATO DB-studie). Daarnaast bestudeert de studie ook de veiligheid van macitentan op de lange termijn, aangezien deze ook onbekend is. Bovendien zal de mogelijkheid worden gegeven aan patiënten die een placebo kregen in de oorspronkelijke RUBATO DB-studie om macitentan 10 mg te krijgen en te profiteren van een potentieel actieve behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

112

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjechië
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming van de proefpersoon en/of een wettelijke vertegenwoordiger voorafgaand aan de start van eventuele door het onderzoek opgelegde procedures.
  • Proefpersonen die week 52 van het bovenliggende AC-055H301/RUBATO DB-onderzoek (NCT03153137) hebben voltooid

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten:

    1. een negatieve serumzwangerschapstest hebben voorafgaand aan de eerste inname van het OL-onderzoeksgeneesmiddel, en,
    2. ermee instemmen om maandelijkse zwangerschapstesten uit te voeren tot het einde van de veiligheidsopvolgingsperiode (S-FU), en,
    3. gebruik betrouwbare anticonceptiemethoden vanaf inschrijving tot ten minste 30 dagen na stopzetting van de studiebehandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinische verslechtering die leidde tot medische interventies, waaronder heroperatie van de Fontan-circulatie (Fontan-verwijdering) tijdens de inschrijvingsperiode
  • Systolische bloeddruk < 90 mmHg (< 85 mmHg voor proefpersonen < 18 jaar oud en < 150 cm lang) in rust
  • Criteria met betrekking tot het gebruik van macitentan
  • Elke bekende factor of ziekte die de therapietrouw of volledige deelname aan het onderzoek kan verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label behandelperiode
orale toediening van 10 mg macitentan eenmaal daags
Geneesmiddel: macitentan 10 mg
macitentan 10 mg, filmomhulde tablet, oraal gebruik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot 133 weken
Een ongewenst voorval is elk ongewenst medisch voorval dat zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct is toegediend, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct. Elke AE die optrad bij of na de start van de studiebehandeling tot 30 dagen na het einde van de behandeling (EOT) (inclusief limieten) binnen de analyseset, werd beschouwd als behandelingsgerelateerd.
Tot 133 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Tot 133 weken
Een ongewenst voorval is elk ongewenst medisch voorval dat zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct is toegediend, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct. SAE is elke AE die resulteert in: overlijden, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, levensbedreigende ervaring is, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is en de deelnemer in gevaar kan brengen en/of medische of chirurgische ingreep om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen. Elke SAE die optrad bij of na de start van de studiebehandeling tot 30 dagen na EOT (inclusief limieten) binnen de analyseset, werd beschouwd als TESAE's.
Tot 133 weken
Aantal deelnemers met TEAE's die tot de dood leiden
Tijdsspanne: Tot 133 weken
Een ongewenst voorval is elk ongewenst medisch voorval dat zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct is toegediend, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct. Elke AE die optrad bij of na de start van de studiebehandeling tot 30 dagen na EOT (inclusief limieten) binnen de analyseset, werd beschouwd als behandelingsgerelateerd.
Tot 133 weken
Aantal deelnemers met TEAE's leidend tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling
Tijdsspanne: Tot 133 weken
Een ongewenst voorval is elk ongewenst medisch voorval dat zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct is toegediend, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct. Elke AE die optrad bij of na de start van de studiebehandeling tot 30 dagen na EOT (inclusief limieten) binnen de analyseset, werd beschouwd als behandelingsgerelateerd.
Tot 133 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen tot 30 dagen na stopzetting van de studie
Tijdsspanne: Tot 133 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen (hemoglobine [gram/liter {g/l}], bloedplaatjes [giga/l {10^9 cellen/l}], leukocyten [10^9 cellen/l], lymfocyten [ 10^9 cellen/l], neutrofielen [10^9 cellen/l], protrombine internationale genormaliseerde ratio [PINR; ratio], aspartaataminotransferase [eenheden/l {U/l}], bilirubine [micromol/l {mcmol/l }], alkalische fosfatase [U/L], glomerulaire filtratiesnelheid [milliliter/minuut/1,73 vierkante meter], glucose [millimol/L {mmol/L}], kalium [mmol/L], natrium [mmol/L], Triglyceriden [mmol/L] werden gerapporteerd. Afwijkingen die optraden na de start van de studiebehandeling en tot 30 dagen na stopzetting van de studiebehandeling, die niet aanwezig waren bij baseline, kwamen voort uit de behandeling. Bij deze uitkomstmaat werden bij minimaal 1 deelnemer opvallende laboratoriumafwijkingen gerapporteerd. >=:groter dan of gelijk aan; >:groter dan; <:minder dan; ULN: bovengrens van normaal; L:Laag, H:Hoog, LLL:lager/slechter dan LL, HHH:hoger/slechter dan HH.
Tot 133 weken
Verandering van baseline in hemoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in hematocriet in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in hematocriet in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in leukocyten, neutrofielen, lymfocyten en bloedplaatjes in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Veranderingen ten opzichte van baseline in leukocyten, neutrofielen, lymfocyten en bloedplaatjes in de loop van de tijd werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk (BP) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van basislijn in pulsfrequentie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in polsfrequentie in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in perifere zuurstofverzadiging (SpO2) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in SpO2 in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in lichaamsgewicht in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in alanine-aminotransferase (ALT), aspartaat-aminotransferase (AST), alkalische fosfatase (AP) en gammaglutamyltransferase (GGT) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Veranderingen ten opzichte van baseline in ALT, AST, AP en GGT in de loop van de tijd werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in bilirubine, directe bilirubine en creatinine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Veranderingen ten opzichte van baseline in bilirubine, direct bilirubine en creatinine in de loop van de tijd werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in GFR in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering van baseline in protrombinetijd in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in protrombinetijd in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in Prothrombin International genormaliseerde ratio in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 130
Verandering ten opzichte van baseline in protrombine internationaal genormaliseerde ratio in de loop van de tijd werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn tot week 130

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in piek zuurstofopname/-verbruik (VO2)
Tijdsspanne: Basislijn, week 52 en week 104
Verandering ten opzichte van baseline in piek-VO2 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn, week 52 en week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddeld aantal per minuut dagelijkse fysieke activiteit, gemeten met een accelerometer (PA-Ac)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78 en week 104
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde telling per minuut dagelijkse PA-Ac werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn, week 26, week 52, week 78 en week 104

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in maximale zuurstofopname (VO2)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot bezoek aan het einde van de behandeling (week 104)
Piek-VO2 wordt gemeten vanaf de basislijn tot elk gepland tijdstip om het effect van macitentan op de inspanningscapaciteit te beoordelen.
Van inschrijving tot bezoek aan het einde van de behandeling (week 104)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde aantal per minuut dagelijkse fysieke activiteit, gemeten met een accelerometer (PA-Ac)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot bezoek aan het einde van de behandeling (week 104)
De dagelijkse fysieke activiteit (counts/min) van de proefpersoon wordt overdag beoordeeld via een versnellingsmeter. Het gemiddelde aantal dagelijkse PA-Ac per minuut wordt gemeten vanaf de basislijn tot elk gepland tijdstip.
Van inschrijving tot bezoek aan het einde van de behandeling (week 104)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Medewerkers

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials\transparency. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale open Access (YODA) Projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op macitentan 10 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren