Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Připravovaná klinická studie k měření bezpečnosti a dopadu léku zvaného Macitentan u dospívajících a dospělých pacientů s Fontanem. (RUBATO OL)

6. března 2023 aktualizováno: Actelion

Prospektivní, multicentrická, jednoramenná, otevřená dlouhodobá studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost macitentanu u dospělých a dospívajících pacientů léčených Fontanem

Cílem této otevřené (OL) studie je studovat dlouhodobé užívání macitentanu po dobu až 2 let u dospělých a dospívajících pacientů léčených Fontanem po 52 týdnech léčby u rodičovského RUBATO dvojitě zaslepeného (DB) studie (AC-055H301, NCT03153137). Tato studie OL studuje dlouhodobý účinek macitentanu u pacientů léčených Fontanem, protože není známo, zda účinek macitentanu přetrvává déle než 52 týdnů (konec rodičovské studie RUBATO DB). Kromě toho studie také studuje dlouhodobou bezpečnost macitentanu, protože tato není také známa. Dále bude dána příležitost pacientům, kteří byli na placebu v rodičovské studii RUBATO DB, dostávat macitentan 10 mg a mít prospěch z potenciálně aktivní léčby.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

112

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francie, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polsko, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Polsko, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Česko
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas/souhlas subjektu a/nebo zákonného zástupce před zahájením jakýchkoli postupů nařízených studií.
  • Subjekty, které dokončily týden 52 rodičovské studie AC-055H301/RUBATO DB (NCT03153137)

  • Ženy ve fertilním věku musí:

    1. mít negativní těhotenský test v séru před prvním užitím studovaného léku OL a,
    2. souhlasíte s prováděním měsíčních těhotenských testů až do konce období následného bezpečnostního sledování (S-FU), a
    3. používat spolehlivé metody antikoncepce od zařazení do studie až do 30 dnů po ukončení studijní léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Klinické zhoršení vedoucí k lékařským zásahům včetně reoperace Fontanovy cirkulace (stažení Fontanu) během období zápisu
  • Systolický krevní tlak < 90 mmHg (< 85 mmHg u jedinců < 18 let a < 150 cm výšky) v klidu
  • Kritéria související s použitím macitentanu
  • Jakýkoli známý faktor nebo onemocnění, které může interferovat s dodržováním léčby nebo plnou účastí ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Období otevřené léčby
perorální podávání 10 mg macitentanu jednou denně
Lék: macitentan 10 mg
macitentan 10 mg, potahovaná tableta, perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 133 týdnů
Nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem. Jakákoli AE vyskytující se při nebo po zahájení studijní léčby až do 30 dnů po ukončení léčby (EOT) (včetně limitů) v rámci analytického souboru byla považována za naléhavou léčbu.
Až 133 týdnů
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Až 133 týdnů
Nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem. SAE je jakákoli AE, která má za následek: smrt, trvalou nebo významnou invaliditu/neschopnost, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, je život ohrožující zkušeností, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou a může ohrozit účastníka a/nebo může vyžadovat lékařské nebo chirurgický zákrok k prevenci jednoho z výše uvedených výsledků. Jakákoli SAE vyskytující se při nebo po zahájení studijní léčby do 30 dnů po EOT (včetně limitů) v rámci analytického souboru byla považována za TESAE.
Až 133 týdnů
Počet účastníků s TEAE vedoucími k smrti
Časové okno: Až 133 týdnů
Nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem. Jakákoli AE vyskytující se při nebo po zahájení studie ve studii až do 30 dnů po EOT (včetně limitů) v rámci analytického souboru byla považována za vycházející z léčby.
Až 133 týdnů
Počet účastníků s TEAE vedoucími k předčasnému ukončení studijní léčby
Časové okno: Až 133 týdnů
Nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem. Jakákoli AE vyskytující se při nebo po zahájení studie ve studii až do 30 dnů po EOT (včetně limitů) v rámci analytického souboru byla považována za vycházející z léčby.
Až 133 týdnů
Počet účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami souvisejícími s léčbou do 30 dnů po přerušení léčby ve studii
Časové okno: Až 133 týdnů
Počet účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami souvisejícími s léčbou (hemoglobin [gram/litr {g/l}], krevní destičky [giga/l {10^9 buněk/l}], leukocyty [10^9 buněk/l], lymfocyty [ 10^9 buněk/l], neutrofily [10^9 buněk/l], protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr [PINR;poměr], aspartátaminotransferáza [jednotky/l {U/L}], bilirubin [mikromoly/l {mcmol/l }], alkalická fosfatáza [U/L], rychlost glomerulární filtrace [mililitr/minuta/1,73 metr čtvereční], glukóza [milimol/l {mmol/l}], draslík [mmol/l], sodík [mmol/l], Byly hlášeny triglyceridy [mmol/l]. Abnormality, které se vyskytly po zahájení studijní léčby a do 30 dnů po ukončení studijní léčby, které nebyly přítomny na začátku studie, byly z důvodu léčby. V tomto výstupním měření byly hlášeny výrazné laboratorní abnormality hlášené u alespoň 1 účastníka. >=:větší než nebo rovno; >:větší než; <:méně než; ULN: horní hranice normálu; L:Nízká, H:Vysoká, LLL:nižší/horší než LL, HHH:vyšší/horší než HH.
Až 133 týdnů
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Základní stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě v průběhu času.
Základní stav do 130. týdne
Změna hematokritu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna hematokritu oproti výchozí hodnotě v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna od výchozí hodnoty u leukocytů, neutrofilů, lymfocytů a krevních destiček v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném měření byly hlášeny změny od výchozí hodnoty v leukocytech, neutrofilech, lymfocytech a krevních destičkách v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna systolického a diastolického arteriálního krevního tlaku (BP) v průběhu času od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém arteriálním TK v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna tepové frekvence od základní linie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném měření byla zaznamenána změna tepové frekvence od výchozí hodnoty v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna od základní hodnoty v saturaci periferního kyslíku (SpO2) v průběhu času
Časové okno: Základní stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna SpO2 od výchozí hodnoty v průběhu času.
Základní stav do 130. týdne
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném měření byla hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna od výchozí hodnoty alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST), alkalické fosfatázy (AP) a gamaglutamyltransferázy (GGT) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byly hlášeny změny od výchozí hodnoty ALT, AST, AP a GGT v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna bilirubinu, přímého bilirubinu a kreatininu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Základní stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byly hlášeny změny od výchozí hodnoty bilirubinu, přímého bilirubinu a kreatininu v průběhu času.
Základní stav do 130. týdne
Změna rychlosti glomerulární filtrace (GFR) od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna GFR od výchozí hodnoty v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna od základní hodnoty v protrombinovém čase v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna protrombinového času od výchozí hodnoty v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne
Změna od výchozí hodnoty v protrombinovém mezinárodním normalizovaném poměru v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 130. týdne
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna od výchozí hodnoty v mezinárodním normalizovaném poměru protrombinu v průběhu času.
Výchozí stav do 130. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního příjmu/spotřeby kyslíku (VO2) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
V tomto výsledném měření byla hlášena změna maximální VO2 od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
Změna průměrného počtu za minutu denní fyzické aktivity měřená akcelerometrem (PA-Ac) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78 a týden 104
V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty průměrného počtu za minutu denního PA-Ac.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78 a týden 104

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního příjmu kyslíku (VO2) od výchozí hodnoty
Časové okno: Od zápisu po návštěvu na konci léčby (104. týden)
Vrchol VO2 se měří od výchozí hodnoty do každého plánovaného časového bodu, aby se vyhodnotil účinek macitentanu na zátěžovou kapacitu.
Od zápisu po návštěvu na konci léčby (104. týden)
Změna průměrného počtu denní fyzické aktivity za minutu měřeného akcelerometrem (PA-Ac) od výchozí hodnoty
Časové okno: Od zápisu po návštěvu na konci léčby (104. týden)
Denní fyzická aktivita (počet/min) subjektu je hodnocena pomocí akcelerometru během dne. Průměrný počet denních PA-Ac za minutu bude měřen od výchozí hodnoty do každého plánovaného časového bodu.
Od zápisu po návštěvu na konci léčby (104. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Spolupracovníci

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

18. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

14. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials\transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale open Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na macitentan 10 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit