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Un imminente studio clinico per misurare la sicurezza e l'impatto di un farmaco chiamato macitentan nei pazienti con fontan adolescenti e adulti. (RUBATO OL)

6 marzo 2023 aggiornato da: Actelion

Studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, in aperto, a lungo termine per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del macitentan in soggetti adulti e adolescenti trattati con Fontan

Lo scopo di questo studio in aperto (OL) è studiare l'uso a lungo termine di macitentan fino a 2 anni in pazienti adulti e adolescenti trattati con fontan oltre le 52 settimane di trattamento nel genitore RUBATO in doppio cieco (DB) studio (AC-055H301, NCT03153137). Questo studio OL studia l'effetto a lungo termine del macitentan nei pazienti con trattamento palliativo Fontan poiché non è noto se l'effetto del macitentan si mantenga oltre le 52 settimane (fine dello studio RUBATO DB). Inoltre, lo studio studia anche la sicurezza a lungo termine di macitentan poiché anche questa è sconosciuta. Inoltre, ai pazienti trattati con placebo nello studio RUBATO DB verrà data l'opportunità di ricevere macitentan 10 mg e beneficiare di un trattamento potenzialmente attivo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

112

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Cechia
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Polonia, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato scritto del soggetto e/o di un rappresentante legale prima dell'inizio di qualsiasi procedura richiesta dallo studio.
  • Soggetti che hanno completato la settimana 52 dello studio genitore AC-055H301/RUBATO DB (NCT03153137)

  • Le donne in età fertile devono:

    1. avere un test di gravidanza su siero negativo prima della prima assunzione del farmaco in studio OL e,
    2. accettare di eseguire test di gravidanza mensili fino alla fine del periodo di follow-up di sicurezza (S-FU) e,
    3. utilizzare metodi contraccettivi affidabili dall'arruolamento fino ad almeno 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  • Peggioramento clinico che ha portato a interventi medici, incluso il reintervento della circolazione di Fontan (rimozione di Fontan) durante il periodo di arruolamento
  • Pressione arteriosa sistolica < 90 mmHg (< 85 mmHg per soggetti < 18 anni e < 150 cm di altezza) a riposo
  • Criteri relativi all'uso di macitentan
  • Qualsiasi fattore noto o malattia che possa interferire con la compliance al trattamento o la piena partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento in aperto
somministrazione orale di 10 mg di macitentan una volta al giorno
Droga: macitentan 10 mg
macitentan 10 mg, compressa rivestita con film, uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 133 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale. Qualsiasi evento avverso verificatosi durante o dopo l'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento (EOT) (limiti inclusi) all'interno del set di analisi è stato considerato emergente dal trattamento.
Fino a 133 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Fino a 133 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale. SAE è qualsiasi evento avverso che provoca: morte, disabilità/incapacità persistente o significativa, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, è un'esperienza pericolosa per la vita, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita e può mettere a rischio il partecipante e/o può richiedere cure mediche o intervento chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati. Qualsiasi SAE verificatosi all'inizio o dopo l'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'EOT (limiti inclusi) all'interno del set di analisi è stato considerato TESAE.
Fino a 133 settimane
Numero di partecipanti con TEAE che hanno portato alla morte
Lasso di tempo: Fino a 133 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale. Qualsiasi evento avverso verificatosi durante o dopo l'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'EOT (limiti inclusi) all'interno del set di analisi è stato considerato emergente dal trattamento.
Fino a 133 settimane
Numero di partecipanti con TEAE che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio
Lasso di tempo: Fino a 133 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale. Qualsiasi evento avverso verificatosi durante o dopo l'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'EOT (limiti inclusi) all'interno del set di analisi è stato considerato emergente dal trattamento.
Fino a 133 settimane
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio marcate emerse dal trattamento fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio
Lasso di tempo: Fino a 133 settimane
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio marcate emerse dal trattamento (emoglobina [grammi/litro {g/L}], piastrine [giga/L {10^9 cellule/L}], leucociti [10^9 cellule/L], linfociti [ 10^9 cellule/L], Neutrofili [10^9 cellule/L], Rapporto normalizzato internazionale della protrombina [PINR;Ratio], Aspartato aminotransferasi [Unità/L {U/L}], Bilirubina [micromoli/L {mcmol/L }], fosfatasi alcalina [U/L], velocità di filtrazione glomerulare [millilitri/minuto/1,73 metri quadrati], glucosio [millimoli/L {mmol/L}], potassio [mmol/L], sodio [mmol/L], Sono stati segnalati trigliceridi [mmol/L]. Le anomalie che si sono verificate dopo l'inizio del trattamento in studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio, che non erano presenti al basale, erano emerse dal trattamento. In questa misura di esito sono state riportate anomalie di laboratorio marcate riportate per almeno 1 partecipante. >=: maggiore o uguale a; >:maggiore di; <:minore di; ULN: limite superiore della norma; L:Basso, H:Alto, LLL:minore/peggiore di LL, HHH:superiore/peggiore di HH.
Fino a 133 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'emoglobina nel tempo.
Basale fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale dell'ematocrito nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale dell'ematocrito nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale di leucociti, neutrofili, linfociti e piastrine nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito sono state riportate variazioni rispetto al basale di leucociti, neutrofili, linfociti e piastrine nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica (BP) nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale della saturazione periferica di ossigeno (SpO2) nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale della SpO2 nel tempo.
Basale fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale del peso corporeo nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del peso corporeo nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (AP) e gamma glutamil transferasi (GGT) nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito sono state riportate variazioni rispetto al basale di ALT, AST, AP e GGT nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale di bilirubina, bilirubina diretta e creatinina nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito sono state riportate variazioni rispetto al basale della bilirubina, della bilirubina diretta e della creatinina nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare (GFR) nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale del GFR nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale del tempo di protrombina nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale del tempo di protrombina nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130
Variazione rispetto al basale nel rapporto normalizzato internazionale della protrombina nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 130
In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale del rapporto normalizzato internazionale della protrombina nel tempo.
Linea di base fino alla settimana 130

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'assorbimento/consumo massimo di ossigeno (VO2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e settimana 104
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del VO2 di picco.
Basale, settimana 52 e settimana 104
Variazione rispetto al basale nel conteggio medio al minuto dell'attività fisica giornaliera misurata dall'accelerometro (PA-Ac)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78 e settimana 104
In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale nel conteggio medio al minuto di PA-Ac giornaliero.
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78 e settimana 104

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del picco di consumo di ossigeno (VO2)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla visita di fine trattamento (settimana 104)
Il VO2 di picco viene misurato dal basale a ciascun momento programmato per valutare l'effetto di macitentan sulla capacità di esercizio.
Dall'arruolamento alla visita di fine trattamento (settimana 104)
Variazione rispetto al basale nel conteggio medio al minuto dell'attività fisica giornaliera misurata dall'accelerometro (PA-Ac)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla visita di fine trattamento (settimana 104)
L'attività fisica giornaliera (conteggi/min) del soggetto viene valutata tramite accelerometro durante il giorno. Il conteggio medio al minuto di PA-Ac giornaliero sarà misurato dal basale a ciascun punto temporale programmato.
Dall'arruolamento alla visita di fine trattamento (settimana 104)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Collaboratori

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

14 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials\transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su macitentan 10 mg

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