Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy közelgő klinikai vizsgálat a Macitentan nevű gyógyszer biztonságosságának és hatásának mérésére tizenéves és felnőtt Fontan betegeknél. (RUBATO OL)

2023. március 6. frissítette: Actelion

Leendő, többközpontú, egykarú, nyílt elnevezésű, hosszú távú vizsgálat a Macitentan biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére Fontan-pallált felnőtt és serdülőkorú alanyokon

Ennek a nyílt elrendezésű (OL) vizsgálatnak a célja a macitentán hosszú távú, legfeljebb 2 éves alkalmazásának tanulmányozása Fontan-pallitált felnőtt és serdülőkorú betegeknél, a szülő RUBATO kettős vak (DB) 52 hetes kezelésén túl. tanulmány (AC-055H301, NCT03153137). Ez az OL-vizsgálat a macitentán hosszú távú hatását vizsgálja Fontan-palliált betegeken, mivel nem ismert, hogy a macitentán hatása 52 héten túl is fennmarad-e (a RUBATO DB szülővizsgálat vége). Ezenkívül a vizsgálat a macitentán hosszú távú biztonságosságát is vizsgálja, mivel ez sem ismert. Ezenkívül lehetőség nyílik azoknak a betegeknek, akik a RUBATO DB szülővizsgálatában placebót kaptak, hogy 10 mg macitentánt kapjanak, és részesüljenek egy potenciálisan aktív kezelésből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

112

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Ausztrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Csehország
      • Praha 5, Csehország, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Kína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Lengyelország, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Lengyelország, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1640
        • Auckland City Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálati alany és/vagy jogi képviselője írásos beleegyezése/hozzájárulása a vizsgálatra kötelezett eljárások megkezdése előtt.
  • Alanyok, akik befejezték az AC-055H301/RUBATO DB szülővizsgálat (NCT03153137) 52. hetét

  • A fogamzóképes nőknek:

    1. negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie az OL vizsgálati gyógyszer első bevétele előtt, és
    2. beleegyeznek abba, hogy havi terhességi teszteket végeznek a biztonsági követési időszak (S-FU) végéig, és
    3. megbízható fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazni a beiratkozástól a vizsgálati kezelés abbahagyása utáni legalább 30 napig.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikai rosszabbodás, amely orvosi beavatkozásokhoz vezet, beleértve a Fontan-keringés újraműtétét (Fontan-levétel) a beiratkozási időszakban
  • A szisztolés vérnyomás < 90 Hgmm (< 85 Hgmm a 18 évesnél fiatalabb és < 150 cm magas alanyoknál) nyugalomban
  • A macitentan használattal kapcsolatos kritériumok
  • Bármely ismert tényező vagy betegség, amely megzavarhatja a kezelés megfelelőségét vagy a vizsgálatban való teljes részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyílt kezelési időszak
10 mg macitentán orális adagolása naponta egyszer
Drog: macitentan 10 mg
macitentan 10 mg, filmtabletta, szájon át

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 133 hétig
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati készítményt kapott résztvevőnél következik be, és nem feltétlenül csak olyan eseményeket jelez, amelyek egyértelmű okozati összefüggésben állnak az érintett vizsgálati készítménnyel. A vizsgálati kezelés megkezdésekor vagy azt követően a kezelés befejezését követő 30 napig (a határértékeket is beleértve) az elemzési sorozaton belül minden olyan AE-nek tekintették, amely kezelés előtt áll.
Akár 133 hétig
A kezelés során felmerülő súlyos mellékhatásokkal (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 133 hétig
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati készítményt kapott résztvevőnél következik be, és nem feltétlenül csak olyan eseményeket jelez, amelyek egyértelmű okozati összefüggésben állnak az érintett vizsgálati készítménnyel. A SAE minden olyan nemkívánatos esemény, amely: halált, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, életveszélyes, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, és veszélyeztetheti a résztvevőt és/vagy orvosi, ill. sebészeti beavatkozás a fent felsorolt ​​kimenetelek egyikének megelőzésére. Bármely SAE, amely a vizsgálati kezelés megkezdésekor vagy azt követően fordult elő az EOT után 30 nappal (a határértékeket is beleértve), az elemzési sorozaton belül TESAE-nek minősült.
Akár 133 hétig
A halálhoz vezető TEAE résztvevők száma
Időkeret: Akár 133 hétig
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati készítményt kapott résztvevőnél következik be, és nem feltétlenül csak olyan eseményeket jelez, amelyek egyértelmű okozati összefüggésben állnak az érintett vizsgálati készítménnyel. A vizsgálati kezelés megkezdésekor vagy azt követően az EOT-t követő 30. napig (a határértékeket is ideértve) az elemzési sorozaton belül minden olyan mellékhatásnak tekintették, amely kezelés előtt áll.
Akár 133 hétig
A vizsgálati kezelés idő előtti leállításához vezető TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 133 hétig
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati készítményt kapott résztvevőnél következik be, és nem feltétlenül csak olyan eseményeket jelez, amelyek egyértelmű okozati összefüggésben állnak az érintett vizsgálati készítménnyel. A vizsgálati kezelés megkezdésekor vagy azt követően az EOT-t követő 30. napig (a határértékeket is ideértve) az elemzési sorozaton belül minden olyan mellékhatásnak tekintették, amely kezelés előtt áll.
Akár 133 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során jelentkező markáns laboratóriumi eltérések a vizsgálati kezelés abbahagyása után legfeljebb 30 napig
Időkeret: Akár 133 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során kifejezett laboratóriumi eltérések (hemoglobin [gramm/liter {g/l}], vérlemezkék [giga/l {10^9 sejt/l}], leukociták [10^9 sejt/l], limfociták [ 10^9 sejt/l], neutrofilek [10^9 sejt/l], nemzetközi protrombin normalizált arány [PINR; arány], aszpartát aminotranszferáz [egység/l {U/L}], bilirubin [mikromol/l {mcmol/l }], lúgos foszfatáz [U/L], glomeruláris szűrési sebesség [milliliter/perc/1,73 négyzetméter], glükóz [milimol/l {mmol/l}], kálium [mmol/l], nátrium [mmol/l], Triglicerideket [mmol/L] jelentettek. Azok a rendellenességek, amelyek a vizsgálati kezelés megkezdése után és a vizsgálati kezelés abbahagyása után legfeljebb 30 nappal jelentkeztek, és amelyek a kiinduláskor nem voltak jelen, a kezelés során jelentkeztek. Ebben az eredménymérésben legalább 1 résztvevőnél jelentett laboratóriumi eltéréseket jelentettek. >=:nagyobb vagy egyenlő; >:nagyobb mint; <:kevesebb, mint; ULN: a normál érték felső határa; L: Alacsony, H: Magas, LLL: alacsonyabb/rosszabb, mint LL, HHH: magasabb/rosszabb, mint HH.
Akár 133 hétig
A hemoglobin alapértékének változása az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a hemoglobin kiindulási értékéhez képest időbeli változást jelentettek.
Alapállapot a 130. hétig
A hematokrit változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a hematokrit kiindulási értékéhez képest időbeli változást jelentettek.
Alaphelyzet a 130. hétig
A leukociták, neutrofilek, limfociták és vérlemezkék kiindulási értékéhez viszonyított változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymértékben a leukociták, neutrofilek, limfociták és vérlemezkék kiindulási értékéhez képest időbeli változását jelentették.
Alaphelyzet a 130. hétig
A szisztolés és diasztolés artériás vérnyomás (BP) kiindulási értékének változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymértékben a szisztolés és diasztolés artériás vérnyomás kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig
A pulzusszám változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a pulzusszám kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a perifériás oxigéntelítettségben (SpO2) az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben az SpO2 kiindulási értékéhez képest időbeli változását jelentették.
Alapállapot a 130. hétig
A testtömeg változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a testtömeg kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig
Az alanin-aminotranszferáz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST), az alkalikus foszfatáz (AP) és a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymértékben az ALT, AST, AP és GGT kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig
A bilirubin, a közvetlen bilirubin és a kreatinin alapértékének változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a bilirubin, a közvetlen bilirubin és a kreatinin kiindulási értékéhez képest időbeli változását jelentettek.
Alaphelyzet a 130. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a glomeruláris szűrési sebességben (GFR) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a GFR kiindulási értékéhez képest időbeli változását jelentették.
Alaphelyzet a 130. hétig
Változás az alapvonaltól a protrombinidőben az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymérőben a protrombin idő kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a protrombin nemzetközi normalizált arányában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 130. hétig
Ebben az eredménymutatóban a protrombin nemzetközi normalizált arányának kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával.
Alaphelyzet a 130. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a csúcs oxigénfelvételben/fogyasztásban (VO2)
Időkeret: Alapállapot, 52. hét és 104. hét
Ebben az eredménymérőben a VO2 csúcsértékben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 52. hét és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a gyorsulásmérővel (PA-Ac) mért napi fizikai aktivitás percenkénti átlagos számában
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét és 104. hét
Ebben az eredménymérőben a napi PA-Ac átlagos percenkénti számának változását jelentették a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét és 104. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a csúcs oxigénfelvételben (VO2)
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végi látogatásig (104. hét)
A VO2 csúcsértéket a kiindulási értéktől minden ütemezett időpontig mérik, hogy felmérjék a macitentán hatását a terhelési kapacitásra.
A beiratkozástól a kezelés végi látogatásig (104. hét)
A gyorsulásmérővel (PA-Ac) mért napi fizikai aktivitás átlagos percenkénti számának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végi látogatásig (104. hét)
Az alany napi fizikai aktivitását (szám/perc) gyorsulásmérővel értékeljük napközben. A napi PA-Ac átlagos percenkénti számát az alapvonaltól minden ütemezett időpontig mérjük.
A beiratkozástól a kezelés végi látogatásig (104. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Actelion

Együttműködők

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 11.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson adatmegosztási szabályzata a www.janssen.com/clinical-trials\transparency címen érhető el. Amint az ezen az oldalon olvasható, a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a Yale nyílt hozzáférésű (YODA) projekt webhelyén keresztül lehet benyújtani a yoda.yale.edu címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a macitentan 10 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel