Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Предстоящее клиническое исследование для измерения безопасности и воздействия препарата под названием мацитентан у подростков и взрослых пациентов Фонтана. (RUBATO OL)

6 марта 2023 г. обновлено: Actelion

Проспективное, многоцентровое, одногрупповое, открытое долгосрочное исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности мацитентана у взрослых и подростков с паллиативной терапией Фонтана

Целью этого открытого (OL) исследования является изучение долгосрочного применения мацитентана до 2 лет у взрослых и подростков с паллиативной терапией Fontan после 52 недель лечения в родительском двойном слепом (DB) RUBATO. исследование (AC-055H301, NCT03153137). В этом клиническом испытании изучается долгосрочный эффект мацитентана у пациентов с паллиативной терапией Фонтена, поскольку неизвестно, сохраняется ли эффект мацитентана более 52 недель (конец исходного исследования RUBATO DB). Кроме того, в исследовании также изучается долгосрочная безопасность мацитентана, поскольку она также неизвестна. Кроме того, у пациентов, принимавших плацебо в родительском исследовании RUBATO DB, будет предоставлена ​​возможность получить мацитентан в дозе 10 мг и получить пользу от потенциально активного лечения.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

112

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Австралия, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Китай, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Польша, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Польша, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Франция, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Чехия
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие/согласие от субъекта и/или законного представителя до начала любых обязательных для исследования процедур.
  • Субъекты, завершившие 52-ю неделю родительского исследования AC-055H301/RUBATO DB (NCT03153137).

  • Женщины детородного возраста должны:

    1. иметь отрицательный сывороточный тест на беременность до первого приема исследуемого препарата OL, и,
    2. соглашаетесь выполнять ежемесячные тесты на беременность до конца периода наблюдения за безопасностью (S-FU), и,
    3. использовать надежные методы контрацепции с момента включения в исследование до как минимум 30 дней после прекращения лечения.

Критерий исключения:

  • Клиническое ухудшение, ведущее к медицинским вмешательствам, включая повторную операцию кровообращения Фонтена (удаление Фонтена) в течение периода регистрации
  • Систолическое артериальное давление < 90 мм рт. ст. (< 85 мм рт. ст. для лиц моложе 18 лет и ростом < 150 см) в состоянии покоя
  • Критерии, связанные с применением мацитентана
  • Любой известный фактор или заболевание, которые могут помешать соблюдению режима лечения или полному участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытый период лечения
пероральное введение 10 мг мацитентана один раз в день
Лекарство: мацитентан 10 мг
мацитентан 10 мг, таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: До 133 недель
Побочное явление — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое происходит у участника, которому вводили исследуемый продукт, и оно не обязательно указывает только на события с четкой причинно-следственной связью с соответствующим исследуемым продуктом. Любое НЯ, возникающее во время или после начала исследуемого лечения в течение 30 дней после окончания лечения (EOT) (с учетом ограничений) в наборе для анализа, считалось возникающим при лечении.
До 133 недель
Количество участников с серьезными НЯ, возникшими на фоне лечения (TESAE)
Временное ограничение: До 133 недель
Побочное явление — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое происходит у участника, которому вводили исследуемый продукт, и оно не обязательно указывает только на события с четкой причинно-следственной связью с соответствующим исследуемым продуктом. СНЯ — это любое НЯ, которое приводит к: смерти, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, представляет угрозу для жизни, является врожденной аномалией/врожденным дефектом и может поставить под угрозу участника и/или может потребовать медицинского или оперативное вмешательство для предотвращения одного из исходов, перечисленных выше. Любое СНЯ, возникающее во время или после начала исследуемого лечения в течение 30 дней после EOT (включая ограничения) в наборе для анализа, считалось ТЕСНЯ.
До 133 недель
Количество участников с TEAE, ведущими к смерти
Временное ограничение: До 133 недель
Побочное явление — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое происходит у участника, которому вводили исследуемый продукт, и оно не обязательно указывает только на события с четкой причинно-следственной связью с соответствующим исследуемым продуктом. Любое НЯ, возникающее во время или после начала исследуемого лечения в течение 30 дней после EOT (включая ограничения) в рамках выборки для анализа, считалось возникающим при лечении.
До 133 недель
Количество участников с TEAE, приведшими к преждевременному прекращению исследуемого лечения
Временное ограничение: До 133 недель
Побочное явление — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое происходит у участника, которому вводили исследуемый продукт, и оно не обязательно указывает только на события с четкой причинно-следственной связью с соответствующим исследуемым продуктом. Любое НЯ, возникающее во время или после начала исследуемого лечения в течение 30 дней после EOT (включая ограничения) в рамках выборки для анализа, считалось возникающим при лечении.
До 133 недель
Количество участников с выраженными лабораторными отклонениями, возникшими в результате лечения, в течение 30 дней после прекращения исследования.
Временное ограничение: До 133 недель
Количество участников с выраженными лабораторными отклонениями, возникшими после лечения (гемоглобин [грамм/литр {г/л}], тромбоциты [гига/л {10^9 клеток/л}], лейкоциты [10^9 клеток/л], лимфоциты [ 10^9 клеток/л], нейтрофилы [10^9 клеток/л], протромбиновое международное нормализованное отношение [ПИНР;отношение], аспартатаминотрансфераза [единиц/л {ед/л}], билирубин [микромоль/л {мкмоль/л }], щелочная фосфатаза [Ед/л], скорость клубочковой фильтрации [милилитр/мин/1,73 кв.м], глюкоза [миллимоли/л {ммоль/л}], калий [ммоль/л], ​​натрий [ммоль/л], Сообщалось о триглицеридах [ммоль/л]. Нарушения, возникшие после начала исследуемого лечения и в течение 30 дней после прекращения исследуемого лечения, которые отсутствовали на исходном уровне, были вызваны лечением. В этом показателе исхода сообщалось о выраженных лабораторных отклонениях, о которых сообщалось по крайней мере у 1 участника. >=: больше или равно; >:больше чем; <: меньше чем; ВГН: верхняя граница нормы; L: Низкий, H: Высокий, LLL: ниже/хуже, чем LL, HHH: выше/хуже, чем HH.
До 133 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении гемоглобина по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение гематокрита по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении гематокрита по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем лейкоцитов, нейтрофилов, лимфоцитов и тромбоцитов с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем лейкоцитов, нейтрофилов, лимфоцитов и тромбоцитов с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического и диастолического артериального давления (АД) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этой оценке исхода сообщалось об изменении систолического и диастолического артериального АД с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение частоты пульса по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении частоты пульса по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение периферического насыщения кислородом (SpO2) по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении SpO2 по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении массы тела с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ), щелочной фосфатазы (АР) и гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении АЛТ, АСТ, АД и ГГТ с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем билирубина, прямого билирубина и креатинина с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем билирубина, прямого билирубина и креатинина с течением времени.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение скорости клубочковой фильтрации (СКФ) по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении СКФ с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем протромбина с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении протромбинового времени с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели
Изменение международного нормализованного отношения протромбина по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 130-й недели
В этом показателе исхода сообщалось об изменении международного нормализованного отношения протромбина с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 130-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем пикового поглощения/потребления кислорода (VO2)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52 и неделя 104
В этом показателе исхода сообщалось об изменении пикового VO2 по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 52 и неделя 104
Изменение среднего значения ежедневной физической активности в минуту по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью акселерометра (PA-Ac)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя, 52-я неделя, 78-я неделя и 104-я неделя
В этом показателе исхода сообщалось об изменении среднего количества PA-Ac в минуту по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, 26-я неделя, 52-я неделя, 78-я неделя и 104-я неделя

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем пикового потребления кислорода (VO2)
Временное ограничение: От регистрации до визита в конце лечения (неделя 104)
Пиковое значение VO2 измеряется от исходного уровня до каждого запланированного момента времени для оценки влияния мацитентана на толерантность к физической нагрузке.
От регистрации до визита в конце лечения (неделя 104)
Изменение по сравнению с исходным уровнем среднего числа ежеминутных физических нагрузок, измеренных с помощью акселерометра (PA-Ac)
Временное ограничение: От регистрации до визита в конце лечения (неделя 104)
Ежедневную физическую активность (импульсы/мин) субъекта оценивают с помощью акселерометра в дневное время. Среднее количество PA-Ac в минуту будет измеряться от исходного уровня до каждого запланированного момента времени.
От регистрации до визита в конце лечения (неделя 104)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Actelion

Соавторы

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 января 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 января 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Политика обмена данными фармацевтических компаний Janssen компании Johnson & Johnson доступна по адресу www.janssen.com/clinical-trials\transparency. Как указано на этом сайте, запросы на доступ к данным исследования можно отправить через сайт проекта открытого доступа Йельского университета (YODA) по адресу yoda.yale.edu.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования мацитентан 10 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться