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Eine bevorstehende klinische Studie zur Messung der Sicherheit und Wirkung eines Medikaments namens Macitentan bei jugendlichen und erwachsenen Fontan-Patienten. (RUBATO OL)

6. März 2023 aktualisiert von: Actelion

Prospektive, multizentrische, einarmige, offene Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Macitentan bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Fontan-Palliation

Das Ziel dieser Open-Label (OL)-Studie ist die Untersuchung der Langzeitanwendung von Macitentan für bis zu 2 Jahre bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Fontan-Palliation über die 52-wöchige Behandlung in der Eltern-RUBATO-Doppelblindstudie hinaus (DB). Studie (AC-055H301, NCT03153137). Diese OL-Studie untersucht die Langzeitwirkung von Macitentan bei Patienten mit Fontan-Palliation, da nicht bekannt ist, ob die Wirkung von Macitentan über 52 Wochen hinaus anhält (Ende der Mutterstudie RUBATO DB). Darüber hinaus untersucht die Studie auch die Langzeitsicherheit von Macitentan, da diese ebenfalls unbekannt ist. Darüber hinaus wird Patienten, die in der Mutterstudie RUBATO DB Placebo erhielten, die Möglichkeit gegeben, Macitentan 10 mg zu erhalten und von einer potenziell aktiven Behandlung zu profitieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

112

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wrocław, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tschechien
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung des Probanden und/oder eines gesetzlichen Vertreters vor Einleitung von studienpflichtigen Verfahren.
  • Probanden, die Woche 52 der Stammstudie AC-055H301/RUBATO DB abgeschlossen haben (NCT03153137)

  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen:

    1. vor der ersten Einnahme des OL-Studienmedikaments einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und
    2. zustimmen, monatliche Schwangerschaftstests bis zum Ende des Zeitraums der Sicherheitsnachsorge (S-FU) durchzuführen, und,
    3. Verwenden Sie zuverlässige Verhütungsmethoden ab der Einschreibung bis mindestens 30 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung.

Ausschlusskriterien:

  • Klinische Verschlechterung, die zu medizinischen Eingriffen führt, einschließlich einer erneuten Operation des Fontan-Kreislaufs (Fontan-Take-down) während des Einschreibungszeitraums
  • Systolischer Blutdruck < 90 mmHg (< 85 mmHg für Personen < 18 Jahre und < 150 cm Körpergröße) in Ruhe
  • Kriterien im Zusammenhang mit der Verwendung von Macitentan
  • Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Einhaltung der Behandlung oder die vollständige Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Behandlungszeitraum
orale Gabe von 10 mg Macitentan einmal täglich
Arzneimittel: Macitentan 10 mg
Macitentan 10 mg Filmtablette zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 133 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht unbedingt nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. Jedes UE, das zu Beginn oder nach Beginn der Studienbehandlung bis zu 30 Tage nach Ende der Behandlung (EOT) (einschließlich Grenzwerte) innerhalb des Analysesatzes auftrat, wurde als behandlungsbedingt angesehen.
Bis zu 133 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden UEs (TESAEs)
Zeitfenster: Bis zu 133 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht unbedingt nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. SAE ist jedes UE, das zu Folgendem führt: Tod, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, ist eine lebensbedrohliche Erfahrung, ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler und kann den Teilnehmer gefährden und/oder medizinische Behandlung erfordern oder chirurgischer Eingriff, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Alle SAE, die bei oder nach Beginn der Studienbehandlung bis zu 30 Tage nach EOT (einschließlich Grenzwerte) innerhalb des Analysesets auftraten, wurden als TESAEs betrachtet.
Bis zu 133 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, die zum Tod führen
Zeitfenster: Bis zu 133 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht unbedingt nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. Alle AE, die zu Beginn oder nach Beginn der Studienbehandlung bis zu 30 Tage nach EOT (einschließlich Grenzwerte) innerhalb des Analysesatzes auftraten, wurden als behandlungsbedingt angesehen.
Bis zu 133 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten
Zeitfenster: Bis zu 133 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht unbedingt nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. Alle AE, die zu Beginn oder nach Beginn der Studienbehandlung bis zu 30 Tage nach EOT (einschließlich Grenzwerte) innerhalb des Analysesatzes auftraten, wurden als behandlungsbedingt angesehen.
Bis zu 133 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlichen Laboranomalien bis zu 30 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung
Zeitfenster: Bis zu 133 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlichen Laboranomalien (Hämoglobin [Gramm/Liter {g/L}], Blutplättchen [Giga/L {10^9 Zellen/L}], Leukozyten [10^9 Zellen/L], Lymphozyten [ 10^9 Zellen/L], Neutrophile [10^9 Zellen/L], Prothrombin International Normalized Ratio [PINR;Verhältnis], Aspartat-Aminotransferase [Einheiten/L {U/L}], Bilirubin [Mikromol/L {mcmol/L }], Alkalische Phosphatase [U/L], Glomeruläre Filtrationsrate [Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter], Glukose [Millimol/L {mmol/L}], Kalium [mmol/L], Natrium [mmol/L], Triglyceride [mmol/L] wurden angegeben. Anomalien, die nach Beginn der Studienbehandlung und bis zu 30 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung auftraten und die zu Studienbeginn nicht vorlagen, waren behandlungsbedingt. Ausgeprägte Laboranomalien, die für mindestens 1 Teilnehmer gemeldet wurden, wurden in dieser Ergebnismessung gemeldet. >=:größer als oder gleich; >:größer als; <:weniger als; ULN: obere Normgrenze; L:Niedrig, H:Hoch, LLL:niedriger/schlechter als LL, HHH:höher/schlechter als HH.
Bis zu 133 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Änderung des Hämatokritwertes gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
Die Änderung des Hämatokrits gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit wurde in diesem Ergebnismaß angegeben.
Baseline bis Woche 130
Veränderung von Leukozyten, Neutrophilen, Lymphozyten und Blutplättchen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurden Veränderungen von Leukozyten, Neutrophilen, Lymphozyten und Blutplättchen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Veränderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks (BP) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit angegeben.
Baseline bis Woche 130
Änderung der peripheren Sauerstoffsättigung (SpO2) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des SpO2 gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit angegeben.
Baseline bis Woche 130
Veränderung der Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST), alkalischen Phosphatase (AP) und Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurden Veränderungen von ALT, AST, AP und GGT gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Veränderung von Bilirubin, direktem Bilirubin und Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung von Bilirubin, direktem Bilirubin und Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Änderung der glomerulären Filtrationsrate (GFR) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung der GFR gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit angegeben.
Baseline bis Woche 130
Änderung der Prothrombinzeit gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung der Prothrombinzeit gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130
Veränderung des international normalisierten Verhältnisses von Prothrombin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 130
In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des international normalisierten Verhältnisses von Prothrombin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit berichtet.
Baseline bis Woche 130

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme/-verbrauch (VO2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
In dieser Ergebnismessung wurde die Änderung der maximalen VO2 gegenüber dem Ausgangswert angegeben.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Änderung der mittleren Anzahl pro Minute täglicher körperlicher Aktivität, gemessen mit dem Beschleunigungsmesser (PA-Ac) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78 und Woche 104
In dieser Ergebnismessung wurde die Änderung der mittleren Anzahl pro Minute des täglichen PA-Ac gegenüber dem Ausgangswert angegeben.
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78 und Woche 104

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (VO2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Registrierung bis zum Besuch am Ende der Behandlung (Woche 104)
Die maximale VO2 wird vom Ausgangswert bis zu jedem geplanten Zeitpunkt gemessen, um die Wirkung von Macitentan auf die körperliche Leistungsfähigkeit zu beurteilen.
Von der Registrierung bis zum Besuch am Ende der Behandlung (Woche 104)
Änderung der mittleren Anzahl pro Minute täglicher körperlicher Aktivität, gemessen mit Beschleunigungsmesser (PA-Ac) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Registrierung bis zum Besuch am Ende der Behandlung (Woche 104)
Die tägliche körperliche Aktivität (Zählungen/min) des Subjekts wird tagsüber über einen Beschleunigungsmesser bewertet. Die durchschnittliche Anzahl der täglichen PA-Ac pro Minute wird von der Grundlinie bis zu jedem geplanten Zeitpunkt gemessen.
Von der Registrierung bis zum Besuch am Ende der Behandlung (Woche 104)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Mitarbeiter

Henry Ford Health System
Covance
Medidata Solutions
Almac Clinical Technologies
ActiGraph LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Thierry Francis Briand, MD, Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC-055H302
  • 2018-002821-45 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials\transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Website des Yale Open Access (YODA)-Projekts unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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