- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04901819
Langsigtede resultater af personer med anorektale misdannelser
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Baggrund Anorektale misdannelser omfatter et spektrum af medfødte anomalier, der spænder fra mild anterior forskydning af anus til meget komplekse anomalier, der involverer både bagtarmen og den urogenitale kanal. Fødselsprævalensen i Sverige er cirka 1:3000 (1). Tilknyttede anomalier ses hos 50-60 % af individer med anorektal misdannelse. Anorektale misdannelser er forbundet med tøjret snor hos 20-30 % af patienterne, hvilket kan forringe tarm- og urinvejsfunktionen. Udvikling af kirurgiske teknikker og neonatal pleje har forbedret overlevelsen for børn med anorektale misdannelser i løbet af de sidste årtier. Fokus i plejen er flyttet fra overlevelse til at optimere tarm- og urinvejsfunktionen samt reducere den negative påvirkning af livskvaliteten. Nuværende kirurgiske teknikker blev introduceret i begyndelsen af 1980'erne. Resultaterne sammenligner positivt med ældre teknikker, selvom der stadig er begrænset information om resultaterne op til voksen alder. Især er der begrænsede data om sammensatte resultater af tarmfunktion, urinvejsfunktion, seksuel funktion og livskvalitet sammenlignet med alders- og kønsmatchede kontroller fra den normale befolkning. Nyfødte spædbørn bliver ofte screenet for tøjret ledning med ultralyd. Det er uklart, om spædbørn med normal ultralyd også har brug for en MR på et senere tidspunkt for at udelukke rygmarvsanomalier. Tethered snor er ofte asymptomatisk. Der er modstridende data med hensyn til profylaktisk frigørelse.
Mål Det overordnede formål med dette projekt var at vurdere sammensatte resultater, tarmfunktion, urinvejsfunktion, seksuel funktion og livskvalitet i et tværsnitsstudie af børn med ARM behandlet på Karolinska Universitetshospitalet.
Specifikke mål
- At vurdere om tarmfunktion, urinvejsfunktion, seksuel funktion og livskvalitet er nedsat hos børn med ARM sammenlignet med normative data.
- At vurdere om tarmfunktion, urinvejsfunktion, seksuel funktion og livskvalitet hænger sammen
- For at vurdere, om personer med ARM og tøjret ledning har gavn af detethering.
- At vurdere, om ultralyd af rygmarven og MR er ens billeddiagnostiske modaliteter til at diagnosticere bundet ledning.
Metoder Studiedesign Tværsnitsobservationsstudie. STROBE-erklæringen til rapportering af observationsstudier vil blive brugt (2).
Indstillinger og deltagere Alle personer, der er blevet behandlet for en anorektal misdannelse på Karolinska Universitetshospital fra 1994 til 2017, vil være berettiget til undersøgelsen. Patienter og/eller forældre, der giver informeret samtykke og udfylder spørgeskemaerne, vil blive inkluderet i undersøgelsen. Der vil være 300-400 støtteberettigede patienter.
Datakilder og variable Demografiske og kliniske detaljer vil blive registreret retrospektivt fra de medicinske journaler, herunder køn, fødselsvægt, gestationsalder, associerede syndromer og anomalier, familiehistorie, præsenterende symptomer, type ARM, kirurgiske detaljer, herunder postoperative komplikationer og genoperationer . Der vil blive sendt spørgeskemaer efter alder til deltagerne for at vurdere tarmfunktion, urinvejsfunktion, seksuel funktion og livskvalitet. Spørgeskemaer om seksuel funktion og livskvalitet udsendes ikke til personer med udviklingshæmning, f.eks. Downs syndrom. Det vil være muligt at besvare spørgeskemaerne ved hjælp af en digital platform. Tarmfunktion vil blive vurderet hos personer over 4 år ved hjælp af et tarmfunktionsscore (BFS) spørgeskema (3), udviklet til vurdering af tarmfunktion ved pædiatriske anorektale lidelser og valideret hos patienter og i den generelle finske befolkning (4). Urinvejsfunktion vil blive vurderet hos personer over 4 år med et spørgeskema om symptomer på de nedre urinveje, med spørgsmål, der omhandler historie med urinvejsinfektion, haster, tranginkontinens, stressinkontinens, anstrengelse for at begynde vandladning og lækage af urin uden fysisk aktivitet eller tilsyneladende vandladningsbehov, baseret på elementer tilpasset fra den tidligere validerede danske prostatasymptomscore. Profil for seksuel kvindefunktion vil blive brugt til at vurdere seksuel funktion hos kvindelige patienter over 18 år. IIEF vil blive brugt til at vurdere seksuel funktion hos mænd over 18 år. KIDSCREEN, et valideret instrument til vurdering af børns og unges subjektive sundhed og velvære, vil blive brugt til at vurdere livskvaliteten hos børn og unge i alderen 8 til 18 år. Hos patienter over 18 år vil psykologisk generelt velværeindeks (PGWB) blive brugt til at vurdere livskvalitet. I en delundersøgelse vil personer med tøjret snor blive identificeret. Resultaterne blandt patienter med tøjret ledning, som er blevet fjernet, vil blive sammenlignet med dem, der ikke har gennemgået en operation. I et andet delstudie vil rygmarvsultralyd og MR-billeder blive gennemgået af to erfarne pædiatriske radiologer på en blind måde. Korrelation mellem de to billeddannelsesmodaliteter vil blive analyseret.
Dataanalyse Pseudonymiserede data vil blive registreret i Excel-regneark. Data vil blive analyseret med beskrivende og komparativ statistik. Matchede kontroller og normative populationsbaserede data vil blive brugt til sammenligning.
Etik Patienter og/eller pårørende vil modtage skriftlig information om undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke. Data, der indtastes i projektdatabasen, vil blive pseudonymiseret for at beskytte privatlivets fred. Fordelen ved undersøgelsen anses for at overstige risiciene.
Betydning Kendskabet til langsigtede resultater op til voksenalderen hos patienter med anorektale misdannelser er begrænset. Særligt kontrollerede data er sparsomme. Denne undersøgelse kan bidrage med vigtig yderligere forståelse og bidrage til forbedret pleje af personer med anorektale misdannelser.
Projekttidslinje efterår 2020: Ansøgning om etisk godkendelse. Identifikation af berettigede patienter. Forår 2021: Alle patienter vil blive inviteret til at deltage og spørgeskemaer udsendt. Dataindsamling.
Efterår 2021- 31. december 2026: Dataindsamling. Indsamlede data vil blive analyseret og opsummeret i publikationer.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Tomas Wester, MD, PhD
- Telefonnummer: +46-8-517 77747
- E-mail: tomas.wester@ki.se
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Lisa Örtqvist, MD, PhD
- Telefonnummer: +46-8-517 77228
- E-mail: elisabet.ortqvist@ki.se
Studiesteder
-
-
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Karolinska University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Person, der har gennemgået kirurgisk behandling for anorektal misdannelse på Karolinska Universitetshospitalet 1994 til 2017.
Ekskluderingskriterier:
Person, der ikke giver informeret samtykke.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Tarmfunktionsscore
Tidsramme: 3 år
|
Tarmfunktionsscore, BFS, >4 år (Rintala et al.
J Pediatr Surg 1995;30:491-4)
|
3 år
|
Urinvejsfunktion
Tidsramme: 3 år
|
Urinvejsfunktion vurderet med en modifikation af Dansk Prostata Symptom Score, >4 år (Kyrklund et al Dis Colon Rectum 2012;55:671-6)
|
3 år
|
Seksuel funktion
Tidsramme: 3 år
|
Seksuel funktion evalueret med profil af kvindelig seksuel funktion hos kvinder >18 år og med IIEF hos mænd >18 år
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tomas Wester, MD, PhD, Karolinska Institutet
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Svenningsson A, Gunnarsdottir A, Wester T. Maternal risk factors and perinatal characteristics of anorectal malformations. J Pediatr Surg. 2018 Nov;53(11):2183-2188. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.04.021. Epub 2018 Apr 17.
- Rintala RJ, Lindahl H. Is normal bowel function possible after repair of intermediate and high anorectal malformations? J Pediatr Surg. 1995 Mar;30(3):491-4. doi: 10.1016/0022-3468(95)90064-0.
- Kyrklund K, Koivusalo A, Rintala RJ, Pakarinen MP. Evaluation of bowel function and fecal continence in 594 Finnish individuals aged 4 to 26 years. Dis Colon Rectum. 2012 Jun;55(6):671-6. doi: 10.1097/DCR.0b013e31824c77e4.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FOR 4-1500/2021
- K 2021-4578 (Anden identifikator: Karolinska University Hospital)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .