- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04901819
Långsiktiga resultat av individer med anorektala missbildningar
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Bakgrund Anorektala missbildningar omfattar ett spektrum av medfödda anomalier, som sträcker sig från mild främre förskjutning av anus till mycket komplexa anomalier, som involverar både baktarmen och urogenitala området. Födelseprevalensen i Sverige är cirka 1:3000 (1). Associerade anomalier påträffas hos 50-60 % av individer med anorektal missbildning. Anorektala missbildningar är förknippade med tjud sladd hos 20-30 % av patienterna, vilket kan försämra tarm- och urinvägsfunktionen. Utveckling av kirurgiska tekniker och neonatalvård har förbättrat överlevnaden för barn med anorektala missbildningar under de senaste decennierna. Vårdens fokus har flyttats från överlevnad till att optimera tarm- och urinvägsfunktionen samt att minska den negativa påverkan på livskvaliteten. Nuvarande kirurgiska tekniker introducerades under det tidiga 1980-talet. Resultaten jämförs positivt med äldre tekniker, även om det fortfarande finns begränsad information om resultaten fram till vuxen ålder. Speciellt finns det begränsade data om sammansatta resultat av tarmfunktion, urinvägsfunktion, sexuell funktion och livskvalitet i jämförelse med ålders- och könsmatchade kontroller från normalbefolkningen. Nyfödda spädbarn screenas ofta för tjud sladd med ultraljud. Det är oklart om spädbarn med normalt ultraljud också behöver en MRT i ett senare skede för att utesluta ryggmärgsavvikelser. Tjudd sladd är ofta asymptomatisk. Det finns motstridiga uppgifter med avseende på profylaktisk avtjutning.
Syfte Det övergripande syftet med detta projekt var att bedöma sammansatta resultat, tarmfunktion, urinvägsfunktion, sexuell funktion och livskvalitet i en tvärsnittsstudie av barn med ARM som hanteras vid Karolinska Universitetssjukhuset.
Specifika mål
- För att bedöma om tarmfunktion, urinvägsfunktion, sexuell funktion och livskvalitet är försämrad hos barn med ARM jämfört med normativa data.
- För att bedöma om tarmfunktion, urinvägsfunktion, sexuell funktion och livskvalitet korrelerar
- För att bedöma om individer med ARM och tjudrad sladd har nytta av detethering.
- För att bedöma om ultraljud av ryggmärgen och MRT är likvärdiga bildbehandlingsmetoder för att diagnostisera tjud sladd.
Metoder Studiedesign Tvärsnittsobservationsstudie. STROBE Statement för rapportering av observationsstudier kommer att användas (2).
Inställningar och deltagare Alla individer som hanterats för en anorektal missbildning på Karolinska Universitetssjukhuset från 1994 till 2017 kommer att vara berättigade till studien. Patienter och/eller föräldrar som ger informerat samtycke och fyller i frågeformulären kommer att inkluderas i studien. Det kommer att finnas 300-400 berättigade patienter.
Datakällor och variabler Demografiska och kliniska detaljer kommer att registreras retrospektivt från medicinska journaler, inklusive kön, födelsevikt, graviditetsålder, associerade syndrom och anomalier, familjehistoria, presenterande symtom, typ av ARM, kirurgiska detaljer inklusive postoperativa komplikationer och reoperationer . Frågeformulär kommer att skickas efter ålder till deltagarna för att bedöma tarmfunktion, urinvägsfunktion, sexuell funktion och livskvalitet. Frågeformulär om sexuell funktion och livskvalitet kommer inte att skickas till personer med intellektuell funktionsnedsättning, t.ex. Downs syndrom. Det kommer att vara möjligt att besvara frågeformulären med hjälp av en digital plattform. Tarmfunktionen kommer att bedömas hos individer över 4 år med hjälp av ett frågeformulär för tarmfunktionspoäng (BFS) (3) utvecklat för bedömning av tarmfunktion vid pediatriska anorektala störningar och validerat hos patienter och i den allmänna finska befolkningen (4). Urinvägsfunktionen kommer att bedömas hos individer över 4 år med ett frågeformulär om symtom i de nedre urinvägarna, med frågor som behandlar anamnes på urinvägsinfektion, brådska, trängningsinkontinens, stressinkontinens, ansträngning för att börja urinera och urinläckage utan fysisk aktivitet eller uppenbart behov av att urinera, baserat på objekt anpassade från det tidigare validerade danska prostatasymptomresultatet. Profil för sexuell kvinnlig funktion kommer att användas för att bedöma sexuell funktion hos kvinnliga patienter över 18 år. IIEF kommer att användas för att bedöma sexuell funktion hos män över 18 år. KIDSCREEN, ett validerat instrument som bedömer barns och ungdomars subjektiva hälsa och välbefinnande, kommer att användas för att bedöma livskvaliteten hos barn och ungdomar i åldern 8 till 18 år. Hos patienter över 18 år kommer Psykologiskt allmänt välbefinnande index (PGWB) att användas för att bedöma livskvalitet. I en delstudie kommer individer med tjudrad sladd att identifieras. Utfallen bland patienter med tjudrad sladd som har genomgått frigöring kommer att jämföras med de som inte har genomgått en operation. I en andra delstudie kommer ryggmärgsultraljud och MRI-bilder att granskas av två erfarna barnradiologer på ett förblindat sätt. Korrelation mellan de två avbildningsmodaliteterna kommer att analyseras.
Dataanalys Pseudonymiserade data kommer att registreras i Excel-kalkylblad. Data kommer att analyseras med beskrivande och jämförande statistik. Matchade kontroller och normativa populationsbaserade data kommer att användas för jämförelse.
Etik Patienter och/eller vårdgivare kommer att få skriftlig information om studien och ge skriftligt informerat samtycke. Data som läggs in i projektets databas kommer att pseudonymiseras för att skydda integriteten. Nyttan av studien anses överstiga riskerna.
Betydelse Kunskapen om långsiktiga utfall fram till vuxen ålder hos patienter med anorektal missbildning är begränsad. Särskilt kontrollerad data är knapphändig. Denna studie kan bidra med viktig ytterligare förståelse och bidra till förbättrad vård av individer med anorektal missbildning.
Projektets tidslinje Hösten 2020: Ansökan om etiskt godkännande. Identifiering av berättigade patienter. Våren 2021: Alla patienter kommer att bjudas in att delta och frågeformulär skickas ut. Datainsamling.
Hösten 2021- 31 december 2026: Datainsamling. Insamlad data kommer att analyseras och sammanfattas i publikationer.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Karolinska University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Person som genomgått kirurgisk behandling för anorektal missbildning vid Karolinska Universitetssjukhuset 1994 till 2017.
Exklusions kriterier:
Individ som inte lämnar informerat samtycke.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Poäng för tarmfunktion
Tidsram: 3 år
|
Tarmfunktionspoäng, BFS, >4 års ålder (Rintala et al.
J Pediatr Surg 1995;30:491-4)
|
3 år
|
Urinvägsfunktion
Tidsram: 3 år
|
Urinvägsfunktion utvärderad med en modifiering av danska prostatasymtomscore, >4 års ålder (Kyrklund et al Dis Colon Rectum 2012;55:671-6)
|
3 år
|
Sexuell funktion
Tidsram: 3 år
|
Sexuell funktion utvärderad med profil för kvinnlig sexuell funktion hos kvinnor >18 år och med IIEF hos män >18 år
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Tomas Wester, MD, PhD, Karolinska Institutet
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Svenningsson A, Gunnarsdottir A, Wester T. Maternal risk factors and perinatal characteristics of anorectal malformations. J Pediatr Surg. 2018 Nov;53(11):2183-2188. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.04.021. Epub 2018 Apr 17.
- Rintala RJ, Lindahl H. Is normal bowel function possible after repair of intermediate and high anorectal malformations? J Pediatr Surg. 1995 Mar;30(3):491-4. doi: 10.1016/0022-3468(95)90064-0.
- Kyrklund K, Koivusalo A, Rintala RJ, Pakarinen MP. Evaluation of bowel function and fecal continence in 594 Finnish individuals aged 4 to 26 years. Dis Colon Rectum. 2012 Jun;55(6):671-6. doi: 10.1097/DCR.0b013e31824c77e4.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FOR 4-1500/2021
- K 2021-4578 (Annan identifierare: Karolinska University Hospital)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .