- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04901819
Langzeitergebnisse von Personen mit anorektalen Fehlbildungen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Hintergrund Anorektale Fehlbildungen umfassen ein Spektrum angeborener Anomalien, die von einer leichten Verlagerung des Anus nach anterior bis zu sehr komplexen Anomalien reichen, die sowohl den Enddarm als auch den Urogenitaltrakt betreffen. Die Geburtsprävalenz in Schweden liegt bei etwa 1:3000 (1). Assoziierte Anomalien werden bei 50-60 % der Personen mit anorektaler Fehlbildung angetroffen. Anorektale Fehlbildungen sind bei 20-30 % der Patienten mit einer Fesselschnur verbunden, die die Funktion des Darms und der Harnwege beeinträchtigen kann. Die Entwicklung von Operationstechniken und Neugeborenenversorgung hat das Überleben von Kindern mit anorektalen Fehlbildungen in den letzten Jahrzehnten verbessert. Der Schwerpunkt der Versorgung hat sich vom Überleben auf die Optimierung der Darm- und Harnwegsfunktion sowie die Verringerung der negativen Auswirkungen auf die Lebensqualität verlagert. Aktuelle Operationstechniken wurden in den frühen 1980er Jahren eingeführt. Die Ergebnisse sind im Vergleich zu älteren Techniken günstig, obwohl es noch begrenzte Informationen über die Ergebnisse bis zum Erwachsenenalter gibt. Insbesondere gibt es begrenzte Daten zu zusammengesetzten Endpunkten von Darmfunktion, Harnwegsfunktion, Sexualfunktion und Lebensqualität im Vergleich zu alters- und geschlechtsangepassten Kontrollen aus der Normalbevölkerung. Neugeborene werden oft mit Ultraschall auf Fesseln untersucht. Es ist unklar, ob Säuglinge mit normalem Ultraschall zu einem späteren Zeitpunkt auch ein MRT benötigen, um Rückenmarksanomalien auszuschließen. Tethered Cord ist häufig asymptomatisch. Zum prophylaktischen De-Tethering liegen widersprüchliche Daten vor.
Ziele Das übergeordnete Ziel dieses Projekts war die Bewertung der zusammengesetzten Ergebnisse, der Darmfunktion, der Funktion der Harnwege, der Sexualfunktion und der Lebensqualität in einer Querschnittsstudie an Kindern mit ARM, die am Karolinska-Universitätskrankenhaus durchgeführt wurde.
Spezifische Ziele
- Um zu beurteilen, ob Darmfunktion, Harnwegsfunktion, Sexualfunktion und Lebensqualität bei Kindern mit ARM im Vergleich zu normativen Daten beeinträchtigt sind.
- Um zu beurteilen, ob Darmfunktion, Harnwegsfunktion, Sexualfunktion und Lebensqualität korrelieren
- Um zu beurteilen, ob Personen mit ARM und Tethered Cord von Detethering profitieren.
- Beurteilung, ob Ultraschall des Rückenmarks und MRT gleichwertige bildgebende Verfahren zur Diagnose von Tethered Cord sind.
Methoden Studiendesign Querschnittsbeobachtungsstudie. Das STROBE-Statement für die Berichterstattung über Beobachtungsstudien wird verwendet (2).
Einstellungen und Teilnehmer Alle Personen, die von 1994 bis 2017 wegen einer anorektalen Fehlbildung am Karolinska-Universitätskrankenhaus behandelt wurden, kommen für die Studie in Frage. Patienten und/oder Eltern, die ihre Einverständniserklärung abgeben und die Fragebögen ausfüllen, werden in die Studie aufgenommen. Es wird 300-400 geeignete Patienten geben.
Datenquellen und Variablen Demografische und klinische Details werden rückwirkend aus den Krankenakten erfasst, darunter Geschlecht, Geburtsgewicht, Gestationsalter, assoziierte Syndrome und Anomalien, Familienanamnese, auftretende Symptome, Art der ARM, chirurgische Details einschließlich postoperativer Komplikationen und Reoperationen . Fragebögen werden je nach Alter an die Teilnehmer verschickt, um die Darmfunktion, die Funktion der Harnwege, die Sexualfunktion und die Lebensqualität zu beurteilen. Fragebögen zur Sexualfunktion und Lebensqualität werden nicht an Personen mit geistiger Beeinträchtigung, z. Down-Syndrom. Die Beantwortung der Fragebögen wird über eine digitale Plattform möglich sein. Die Darmfunktion wird bei Personen über 4 Jahren anhand eines Fragebogens zur Darmfunktionsbewertung (BFS) (3) beurteilt, der für die Beurteilung der Darmfunktion bei pädiatrischen anorektalen Störungen entwickelt und bei Patienten und in der finnischen Allgemeinbevölkerung validiert wurde (4). Die Funktion der Harnwege wird bei Personen über 4 Jahren mit einem Fragebogen zu Symptomen der unteren Harnwege beurteilt, wobei Fragen zur Vorgeschichte von Harnwegsinfektionen, Harndrang, Dranginkontinenz, Belastungsinkontinenz, Anstrengung beim Wasserlassen und Harnverlust ohne körperliche Aktivität oder scheinbares Bedürfnis zu urinieren, basierend auf Items, die aus dem zuvor validierten dänischen Prostatic Symptom Score übernommen wurden. Das Profil der sexuellen weiblichen Funktion wird verwendet, um die sexuelle Funktion bei Patientinnen über 18 Jahren zu beurteilen. IIEF wird verwendet, um die sexuelle Funktion bei Männern über 18 Jahren zu beurteilen. KIDSCREEN, ein validiertes Instrument zur Beurteilung der subjektiven Gesundheit und des Wohlbefindens von Kindern und Jugendlichen, wird zur Beurteilung der Lebensqualität von Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 bis 18 Jahren eingesetzt. Bei Patienten über 18 Jahren wird der psychologische Index des allgemeinen Wohlbefindens (PGWB) zur Beurteilung der Lebensqualität verwendet. In einer Teilstudie werden Personen mit Fesselschnur identifiziert. Die Ergebnisse bei Patienten mit Tethered Cord, die sich einer De-Tethering unterzogen haben, werden mit denen verglichen, die sich keiner Operation unterzogen haben. In einer zweiten Teilstudie werden Ultraschall- und MRT-Bilder des Rückenmarks von zwei erfahrenen Kinderradiologen verblindet ausgewertet. Die Korrelation zwischen den beiden Bildgebungsmodalitäten wird analysiert.
Datenanalyse Pseudonymisierte Daten werden in Excel-Tabellen erfasst. Die Daten werden mit deskriptiven und vergleichenden Statistiken analysiert. Zum Vergleich werden angepasste Kontrollen und normative populationsbasierte Daten verwendet.
Ethik Patienten und/oder Betreuer erhalten schriftliche Informationen über die Studie und geben eine schriftliche Einverständniserklärung ab. Daten, die in die Projektdatenbank eingegeben werden, werden zum Schutz der Privatsphäre pseudonymisiert. Es wird davon ausgegangen, dass der Nutzen der Studie die Risiken überwiegt.
Bedeutung Das Wissen über Langzeitergebnisse bis ins Erwachsenenalter bei Patienten mit anorektalen Fehlbildungen ist begrenzt. Besonders kontrollierte Daten sind spärlich. Diese Studie kann zu einem wichtigen zusätzlichen Verständnis beitragen und zu einer verbesserten Versorgung von Personen mit anorektalen Fehlbildungen beitragen.
Projektzeitplan Herbst 2020: Antrag auf ethische Zulassung. Identifizierung geeigneter Patienten. Frühjahr 2021: Alle Patientinnen und Patienten werden zur Teilnahme eingeladen und Fragebögen verschickt. Datensammlung.
Herbst 2021 - 31. Dezember 2026: Datenerhebung. Die gesammelten Daten werden analysiert und in Publikationen zusammengefasst.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Tomas Wester, MD, PhD
- Telefonnummer: +46-8-517 77747
- E-Mail: tomas.wester@ki.se
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Lisa Örtqvist, MD, PhD
- Telefonnummer: +46-8-517 77228
- E-Mail: elisabet.ortqvist@ki.se
Studienorte
-
-
-
Stockholm, Schweden, 17176
- Karolinska University Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Person, die sich von 1994 bis 2017 einer chirurgischen Behandlung wegen anorektaler Fehlbildung am Karolinska-Universitätskrankenhaus unterzogen hat.
Ausschlusskriterien:
Person, die keine Einverständniserklärung abgibt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Darmfunktions-Score
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Darmfunktions-Score, BFS, >4 Jahre (Rintala et al.
J Pediatr Surg 1995;30:491-4)
|
3 Jahre
|
Funktion der Harnwege
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Harnwegsfunktion bewertet mit einer Modifikation des Danish Prostatic Symptom Score, >4 Jahre alt (Kyrklund et al. Dis Colon Rectum 2012;55:671-6)
|
3 Jahre
|
Sexuelle Funktion
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Die sexuelle Funktion wurde mit dem Profil der weiblichen Sexualfunktion bei Frauen über 18 Jahren und mit IIEF bei Männern über 18 Jahren bewertet
|
3 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Tomas Wester, MD, PhD, Karolinska Institutet
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Svenningsson A, Gunnarsdottir A, Wester T. Maternal risk factors and perinatal characteristics of anorectal malformations. J Pediatr Surg. 2018 Nov;53(11):2183-2188. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.04.021. Epub 2018 Apr 17.
- Rintala RJ, Lindahl H. Is normal bowel function possible after repair of intermediate and high anorectal malformations? J Pediatr Surg. 1995 Mar;30(3):491-4. doi: 10.1016/0022-3468(95)90064-0.
- Kyrklund K, Koivusalo A, Rintala RJ, Pakarinen MP. Evaluation of bowel function and fecal continence in 594 Finnish individuals aged 4 to 26 years. Dis Colon Rectum. 2012 Jun;55(6):671-6. doi: 10.1097/DCR.0b013e31824c77e4.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- FOR 4-1500/2021
- K 2021-4578 (Andere Kennung: Karolinska University Hospital)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Anorektale Fehlbildungen
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiUnbekanntGetuftetes Angiom | Mikrozystische lymphatische Malformation | Kaposiforme Hämangioendotheliome | Kapillarvenöse lymphatische Malformation | Venöse lymphatische Malformation | Mukokutane Lymphangiomatose und Thrombozytopenie | Kapillare lymphatische arterielle venöse Fehlbildungen | PTEN-Überwucherungssyndrom... und andere BedingungenVereinigte Staaten
-
University Hospital, LimogesRekrutierungZerebrale arteriovenöse MalformationFrankreich
-
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityUnbekanntArteriovenöse MalformationChina
-
Duke UniversityAbgeschlossen
-
St. Joseph's Hospital and Medical Center, PhoenixTranslational Genomics Research Institute; The Joe Niekro FoundationAktiv, nicht rekrutierend
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutierungMikrozystische lymphatische MalformationVereinigte Staaten
-
Palvella Therapeutics, Inc.Noch keine RekrutierungMikrozystische lymphatische MalformationVereinigte Staaten
-
Eisai Co., Ltd.AbgeschlossenHypervaskulärer Tumor und arteriovenöse MalformationJapan
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenAngeborene zystische adenomatoide Malformation (CCAM)Frankreich
-
GuerbetUnbekanntHämangioendotheliom | Angiosarkom | Angeborenes Hämangiom | Arteriovenöse MalformationIndien