Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label sikkerhedsundersøgelse af Acoramidis (AG10) i symptomatiske ATTR-deltagere (AG10)

9. oktober 2025 opdateret af: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Et åbent udvidelses- og sikkerhedsmonitoreringsstudie af Acoramidis (AG10) hos deltagere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati, der gennemførte fase 3 ATTRIbute-CM-forsøget (AG10-301)

Open-label udvidelses- og sikkerhedsovervågningsundersøgelse af Acoramidis (AG10) i deltagere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati, som gennemførte fase 3 ATTRIbute-CM-forsøget (AG10-301)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne prospektive multicenter, åbne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af acoramidis i forbindelse med baggrundsbehandling med hjertesvigt. Udvalgte sekundære effekt-endepunkter og eksplorative farmakokinetiske, farmakodynamiske/biomarkører-endepunkter kan også vurderes. Alle deltagere, der gennemfører 30 måneders blindet undersøgelsesbehandling og måned 30-vurderingerne af den dobbeltblindede behandlingsperiode i fase 3 ATRIbute-CM-studiet (AG10-301), kan være berettiget til at deltage i denne Open Label Extension (OLE) undersøgelse af acoramidis. Dag 1 besøget i undersøgelse AG10-304 kan være samme dag som måned 30 besøg i undersøgelse AG10-301. Under disse omstændigheder vil den sidste dosis af Investigational Medicinal Product (IMP) i undersøgelse AG10-301 være natten før dagen i måned 30 besøg, og den første dosis af acoramidis i undersøgelse AG10-304 vil være under undersøgelse AG10-304 Dag 1 besøg efter at baseline vurderinger er gennemført.

I øjeblikket er tafamidis godkendt til behandling af ATTR-CM i nogle regioner. Deltagerne må ikke behandles med tafamidis eller andre ATTR-CM-specifikke godkendte eller undersøgelsesbehandlinger eller terapier, der anvendes off-label eller som ikke-receptpligtige kosttilskud til ATTR-CM på noget tidspunkt under undersøgelsen. Hvis deltagerne vælger behandling med en forbudt medicin, kan de blive bedt om at seponere acoramidis, og de kan blive bedt om at afbryde/trække sig fra undersøgelsen. Under disse omstændigheder vil deltagerne blive bedt om at gennemføre et tidligt afslutningsbesøg og et opfølgningsbesøg før afbrydelse/tilbagetrækning.

Deltagerne har ikke tilladelse til at deltage i et andet interventionelt klinisk forsøg (med undtagelse af undersøgelse AG10-301) inden for 30 dage før dosering og gennem hele undersøgelse AG10-304. Deltagere, der vælger at deltage i et andet interventionelt klinisk forsøg, kan blive bedt om at trække sig fra acoramidis og/eller undersøgelsen. I sådanne tilfælde vil deltagerne blive bedt om at gennemføre et tidligt afslutningsbesøg og et opfølgende besøg. Deltagelse i observations- og/eller registerundersøgelser bør drøftes med Medical Monitor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

389

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgien, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Bruges, West Vlaanderen, Belgien, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Danmark
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Northshore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, Forenede Stater, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Holland
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
    • Dublin
      • Dublin, Dublin, Irland, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israel, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Arezzo
      • Arezzo, Arezzo, Italien, 52100
        • Ospedale San Donato
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
  • New Zealand
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, New Zealand, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato Region
      • Hamilton, Waikato Region, New Zealand, 3240
        • Waikato Hospital
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Spanien
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 7198
        • Hospital Son Llatzer
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Sydkorea
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-do, Sydkorea, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Tjekkiet
    • Prague
      • Prague, Prague, Tjekkiet, 140 21
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
      • Prague, Prague, Tjekkiet, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Tjekkiet, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte 30 måneder af den blindede undersøgelsesbehandling i undersøgelse AG10-301 og undersøgelses AG10-301 måned 30 besøg inklusive vurderinger og procedurer.
  2. Have evnen til at forstå og underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular, som skal indhentes før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer.
  3. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som deltager i heteroseksuelt samleje, skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, der begynder med tilmelding og fortsætter i 30 dage efter den sidste dosis acoramidis. Kvindelige deltagere, der bruger orale præventionsmidler, skal acceptere at bruge en ekstra præventionsmetode. Selvom den ikke anses for at være meget effektiv, er en dobbeltbarrieremetode acceptabel. En mandlig deltager, der er seksuelt aktiv med en kvinde i den fødedygtige alder og ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en dobbeltbarriere præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut myokardieinfarkt, akut koronarsyndrom eller koronar revaskularisering inden for 90 dage før dag 1 slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald (TIA) inden for 90 dage før dag 1.
  2. Har hæmodynamisk ustabilitet, som efter Investigator's vurdering ville udgøre en for stor risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  3. Har fået en hjerte- og/eller levertransplantation eller er på hjertetransplantationslisten inden for året før dag 1
  4. Har fået implanteret en hjertemekanisk hjælpeanordning (CMAD) eller er planlagt til implantation af en CMAD
  5. Har bekræftet diagnosen let-kæde (AL) amyloidose på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelse AG10-301.
  6. Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved ændring af diæt for nyresygdom (MDRD) formel < 15 ml/min/1,73 m2 ved måned 27 i undersøgelse AG10-301 eller ved en hvilken som helst efterfølgende central laboratorieværdi før dag 1.
  7. Kendt overfølsomhed over for acoramidis, dets metabolitter eller formuleringshjælpestoffer.
  8. Ved afslutningen af ​​undersøgelse AG10-301 eller på dag 1 af undersøgelse AG10-304 (eller et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen), er deltageren på forbudt medicin.
  9. Kvinder, der er gravide eller ammer. En negativ uringraviditetstest ved dag 1-besøget og ved hvert studiebesøg er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder.
  10. Efter efterforskerens eller den medicinske monitors vurdering, har enhver klinisk vigtig igangværende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet eller tilstand, der kan bringe deltagerens sikkerhed i fare, øge deres risiko ved deltagelse eller forstyrre undersøgelsen.
  11. Deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg (med undtagelse af undersøgelse AG10-301) inden for 30 dage før dosering. Deltagelse i observations- og/eller registerundersøgelser bør drøftes med Medical Monitor.
  12. Har en tilstand, som efter efterforskerens eller den medicinske monitors mening ville udelukke overholdelse af undersøgelsesprotokollen, såsom en historie med stofmisbrug, alkoholisme eller en psykiatrisk tilstand.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AG10
Open-label undersøgelse alle deltagere vil modtage AG10 i løbet af denne undersøgelse.
Medicin: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) to gange dagligt
Andre navne:
  • AG10
  • ALXN 2060

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 60 måneder
Hyppigheden af ​​hver behandlingsudspringende bivirkninger målt over 60 måneder eller afsluttet undersøgelse
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer dødelighed af alle årsager og kardiovaskulær dødelighed
Tidsramme: 60 måneder
Vurdering af dødelighed af alle årsager og CV-dødelighed i studieperioden
60 måneder
Evaluer effekten af ​​acoramidis på 6-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline i gået distance i løbet af 6MWT i løbet af undersøgelsesperioden
60 måneder
Evaluer effekten af ​​acoramidis på sundhedsrelateret livskvalitet Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet score i løbet af studieperioden [skalaen er scoret fra 0-100, hvor 0=Dårlig, 100=Fremragende]
60 måneder
Evaluer effekten af ​​acoramidis på hyppigheden af ​​CV-relateret indlæggelse
Tidsramme: 60 måneder
vurdere CV-relateret indlæggelse i studieperioden
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

15. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

3. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG10-304
  • 2020-005643-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner